中国的细胞和基因治疗产品审批：临床试验与监管进展的洞察

《Clinical Pharmacology & Therapeutics》：Cell and Gene Therapy Product Approvals in China: Insights into Clinical Trials and Regulatory Advances

中国细胞和基因治疗产品（CGTPs）审批进展及挑战分析。比较中美欧日四地，中国CGTPs审批数量增长快，灵活采用替代终点和单臂试验，加速审批程序成效显著，但孤儿药指定不足、多中心临床试验应用有限，事后确认试验进展缓慢，监管机制待完善，审查周期和上市滞后仍处劣势。

　　

摘要

本研究对中国在细胞和基因治疗产品（CGTPs）审批方面的进展进行了全面分析。通过对比美国、欧盟、日本和中国的四个地区，研究了审批特点、关键性临床试验、加速审批程序、孤儿药资格认定、研发和审评时间线以及药物上市延迟等情况，以了解临床试验和监管方面的进展。研究结果表明，近年来中国在CGTPs的审批方面取得了显著进展。具体表现为：审批数量逐年增加；采用替代终点和单臂试验的灵活授权方式；通过多种加速审批程序支持产品上市；以及研发时间线在四个地区中最为缩短。然而，与美国、欧盟和日本相比，中国在CGTPs的审批过程中仍面临一些挑战。主要问题包括：治疗领域主要集中在肿瘤学领域，且市场主要局限于国内；缺乏孤儿药资格认定；关键性临床试验中缺乏多区域临床试验（MRCTs）；上市后确证性试验的进展缓慢，且缺乏有效的监管机制。支持CGTPs审批的加速审批程序在类别和申请要求方面有待优化；审评时间线并未显示出竞争优势；此外，四个地区中中国的药物上市延迟时间最长。监管机构必须采取积极措施，以解决这些存在的问题。

利益冲突

作者声明本研究中不存在任何利益冲突。