一项关于患者自报运动障碍量表（MDS-UPDRS）简化版的纵向评估研究：该简化版由患者报告运动障碍协会（Patient-Reported Movement Disorder Society）发起，旨在预测早期帕金森病患者是否需要开始多巴胺能药物治疗

《Movement Disorders》：Longitudinal Evaluation of an Abbreviated Patient-Reported Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) for Predicting Dopaminergic Therapy Initiation in Early Parkinson's Disease

本研究通过纵向症状建模分析，发现早期帕金森病患者的简化版MDS-UPDRS 11项评分模型比完整20项评分模型预测多巴胺能治疗启动更准确，且基线得分可显著预测治疗启动时间，支持试验分层和临床监测。

　　

摘要

背景

预测早期帕金森病（PD）患者何时开始使用多巴胺能疗法对于临床管理和试验设计非常重要。先前的横断面研究从运动障碍协会（MDS-UPDRS）修订版中的六个项目子集进行了分析，但这些项目的纵向效用尚未明确。

研究目的

本研究旨在探讨通过建立纵向症状轨迹模型，是否能够比仅使用基线数据更准确地预测多巴胺能疗法的开始时间，并确定一个简化的患者报告子集，该子集具有稳定的预测价值，同时适用于试验分层。

方法

数据来自六项多中心研究的1787名未经治疗的早期PD患者。所有20个MDS-UPDRS项目均使用纵向项目反应理论模型进行分析。根据区分度和信息函数对项目进行排序，并在包含时间依赖性协变量的Cox模型中评估这些项目的累积子集，同时调整年龄、性别、疾病持续时间和Hoehn-Yahr分期。通过一致性指数（C-index）来量化预测准确性，分别针对完整随访期以及1年和2年时的数据。风险分层基于基线简化子集得分，采用Kaplan-Meier分析方法进行评估。

结果

一个包含11个项目的模型在预测准确性上始终优于完整的20个项目模型（完整随访期的C-index为0.609 vs 0.597，p<0.001；1年时的C-index为0.621 vs 0.599，p<0.001；2年时的C-index为0.615 vs 0.602，p<0.001）。纵向数据更新显著提高了预测能力（例如，完整随访期的C-index为0.609 vs 0.594）。基线时11个项目得分较高的患者更有可能较早开始接受治疗。

结论

纵向症状建模有助于更准确地预测早期PD患者的治疗开始时间。简化的11个项目MDS-UPDRS子集比完整版本具有更强的预测价值，有助于试验分层和临床监测。? 2025 国际帕金森病与运动障碍协会。