儿童家庭机械通气适应症：四十年的变化

《European Journal of Pediatrics》：Indications for home mechanical ventilation in children: changes over four decades

家庭机械通气（HMV）在荷兰儿童中应用超过40年。本研究回顾性分析1979-2023年乌得勒支大学医学中心544名开始HMV的儿童数据，发现HMV数量在2017年后趋于稳定，但5岁以下儿童比例从13%（1989-1998）增至30%（2014-2022），且非侵入性通气（NIV）占比从不足4%（2003年前）增至30%（2019-2022）。疾病构成上，神经肌肉疾病（56%）仍为主因，但遗传综合征、CNS疾病等占比上升，且NIV成为主导模式。研究强调HMV适应症扩展及年轻化趋势，并指出长期预后数据不足需进一步补充。

　　在荷兰，家庭机械通气（Home Mechanical Ventilation, HMV）作为一种治疗手段，已经应用了超过40年。这项回顾性单中心研究旨在评估接受家庭机械通气的儿童的人口学特征，以及在不同时间段内通气指征和通气方式的变化。研究者从一个前瞻性数据库和医疗记录中收集了所有在1979年至2023年间开始接受家庭机械通气的、年龄小于19岁的儿童的相关数据。共有544名儿童接受了家庭机械通气（中位年龄为13.1岁，四分位数间距为5至16岁）。从1979年到2017年，接受家庭机械通气的儿童数量迅速上升，但随后趋于稳定。近40%的患者是因手术后未能脱离呼吸机或感染而开始家庭机械通气的。约30%的儿童最初接受了侵入性通气（Invasive Positive Pressure Ventilation, IPPV）。大多数患者患有神经肌肉疾病（Neuromuscular Disorders, NMD）（共305名，占比56%）或遗传综合征（共85名，占比16%）。进入21世纪后，非神经肌肉疾病导致的通气需求比例有所上升。此外，年龄小于5岁的儿童使用家庭机械通气的比例也显著增加，从1989年至1998年的13%上升到2014年至2022年的30%。这一趋势在使用非侵入性通气（Non-Invasive Ventilation, NIV）的儿童中更为明显，从2003年前的不足4%上升到2019年至2022年的30%。

这项研究显示，尽管家庭机械通气的总人数保持稳定，但接受该治疗的儿童中，年轻群体的比例逐年上升，且慢性呼吸衰竭的病因也发生了变化。非侵入性通气逐渐成为儿童家庭机械通气的主要方式。这一变化不仅反映了医疗技术的进步，也揭示了对儿童呼吸支持需求的演变。

在20世纪70年代，家庭机械通气首次用于儿童，一名因创伤性脊髓损伤（Spinal Cord Injury, SCI）而住院400天的儿童被出院并开始接受家庭机械通气。如今，家庭机械通气被用于患有多种不同疾病的儿童。荷兰的护理工作集中在4个家庭机械通气中心。尽管家庭机械通气的历史已被详细记录，但关于当前接受该治疗的儿童群体的特征，仍缺乏系统研究。虽然家庭机械通气在儿童中仍属罕见，但研究者假设随着时间的推移，通气指征和通气方式有所变化。由于这些儿童往往能存活至成年，了解这些变化对儿科和成年医疗团队都具有重要意义。

本研究的目标是评估过去四十年内通气方式的变化，以及儿童接受家庭机械通气的临床和人口学特征。研究者回顾了1979年至2023年间所有开始使用家庭机械通气的儿童数据，包括通气方式、诊断、开始通气的原因及年龄等。家庭机械通气的启动可以是计划性的，即因慢性呼吸衰竭（Chronic Respiratory Failure, CRF）而进行的，也可以是意外的，即在重症监护期间因呼吸衰竭无法脱离呼吸机而开始。这种意外开始的情况通常由感染或手术后发生。研究者还分析了直到通气停止、死亡或转至其他家庭机械通气中心的随访数据。如果儿童继续在成年家庭机械通气中心接受治疗，研究者也纳入了成年随访数据。

荷兰的家庭机械通气注册系统将需要启动家庭机械通气的疾病分为5个类别：1. 神经肌肉疾病（NMDs）；2. 胸廓疾病；3. 肺部疾病；4. 与睡眠相关的呼吸障碍；以及5. 其他原因。然而，研究者发现这一分类对于儿童慢性呼吸衰竭的患者来说并不完全适用，因此对分类进行了调整，包括：1. 上气道疾病（Upper Airway Disease, UAD）；2. 先天性中枢性呼吸暂停综合征（Congenital Central Hypoventilation Syndrome, CCHS）；3. 中枢神经系统（Central Nervous System, CNS）疾病；4. 脊髓病变（Spinal Cord Pathology, SCP）；5. 神经肌肉疾病（NMDs）；6. 肿瘤；7. 肺部疾病；8. 遗传综合征；9. 胸廓疾病；以及10. 其他原因。如果患者符合多个类别，研究者记录了最主要原因。

研究者发现，大多数接受家庭机械通气的儿童患有神经肌肉疾病（56%）或遗传综合征（16%）。其他疾病导致的通气需求比例在21世纪有所上升。在年龄小于5岁的儿童中，使用家庭机械通气的比例显著增加，从1989年至1998年的13%上升到2014年至2022年的30%。这一趋势在使用非侵入性通气的儿童中更为显著，从2003年前的不足4%上升到2019年至2022年的30%。家庭机械通气的类型也在变化，非侵入性通气逐渐成为主要方式。

研究者指出，虽然家庭机械通气的总人数在最近十年趋于稳定，但接受该治疗的儿童中，年轻群体的比例显著上升。这表明，随着医疗技术的发展，家庭机械通气的适应症范围在扩大，尤其在非侵入性通气的应用上，更多年轻儿童能够从中受益。此外，慢性呼吸衰竭的病因也在变化，不再局限于神经肌肉疾病，而是涵盖了更多类型的疾病。

在儿童中，非侵入性通气的使用趋势表明，随着空气道清理技术的进步，如气流堆积（Airstacking）和机械吸气呼气（Mechanical Insufflation-Exsufflation）的应用，非侵入性通气在儿童中的使用更加普遍。这不仅提高了治疗的成功率，也减少了对侵入性通气的需求。然而，对于某些特定疾病，如先天性中枢性呼吸暂停综合征，侵入性通气可能仍然是必要的，因为非侵入性通气可能无法满足其呼吸需求。

研究者还发现，一些儿童在开始家庭机械通气后，能够成功脱离非侵入性通气并转为侵入性通气，这通常是因为非侵入性通气不再有效或出现空气道清理困难。此外，一些儿童在开始通气时未能接受非侵入性通气，但随后能够成功开始使用。这些发现表明，随着医疗技术的进步，家庭机械通气的适应症范围和治疗方式在不断变化，为更多儿童提供了有效的支持。

研究者强调，家庭机械通气的启动时间至关重要。如果在慢性呼吸衰竭出现之前就开始通气，可能会导致接受度较低。因此，早期识别和干预对于提高家庭机械通气的接受率具有重要意义。此外，研究者还指出，随着更多遗传和综合征性疾病的出现，成年医疗团队需要准备应对这些儿童的复杂需求，因为许多儿童能够存活至成年。

研究的局限性在于缺乏关于生活质量、不良事件（如中面部问题、压疮）的数据，这些数据对于评估家庭机械通气的负担与益处之间的平衡非常重要。家庭机械通气不仅在技术上具有挑战性，在伦理上也存在争议。在决定是否启动家庭机械通气时，诊断和预后可能并不明确。此外，家庭机械通气的高昂成本和护理人员的短缺使得在复杂护理中需要优先考虑。因此，收集更多关于患者结局的数据，特别是对于罕见疾病患者，对于更好地理解家庭机械通气的应用和效果具有重要意义。

综上所述，家庭机械通气的使用在荷兰的儿童中经历了从20世纪80年代的快速增长到最近十年的稳定。非侵入性通气已成为儿童家庭机械通气的主要方式，而年龄小于5岁的儿童使用家庭机械通气的比例显著上升。慢性呼吸衰竭的病因也在变化，但神经肌肉疾病仍然是最常见原因。这些变化表明，随着医疗技术的进步和新治疗方法的出现，家庭机械通气的适应症范围在不断扩大，为更多儿童提供了有效的支持。同时，家庭机械通气的伦理和技术挑战也需要进一步探讨，以确保在复杂护理中做出最佳决策。