日本FACT-8D癌症特异性效用值集的建立及其在健康技术评估中的意义

《Health and Quality of Life Outcomes》：Japanese value set for the Functional Assessment of Cancer Therapy Eight Dimension (FACT-8D) cancer-specific preference-based quality of life instrument

本研究针对日本癌症患者健康相关生命质量(HRQOL)评估中缺乏可直接用于计算质量调整生命年(QALYs)的偏好测量工具的问题，开发了基于功能性癌症治疗八维量表(FACT-8D)的日本效用值集。研究人员通过横断面在线调查，采用离散选择实验(DCE)方法对2320名日本普通人群进行偏好评估，建立了包含恶心、疼痛、疲劳等8个维度的癌症特异性偏好测量工具。研究结果显示疼痛和恶心是对健康效用影响最大的维度，最差健康状态(55555555)的效用值为-0.60，显著低于EORTC QLU-C10D的对应值(-0.22)。该值集为从广泛使用的FACT-G数据直接计算健康效用提供了新选择，避免了有争议的映射方法，提高了日本卫生技术评估(HTA)中癌症结局效用量化的可行性。

　　

在日本，自2019年起，药品和医疗器械定价需要提交经济评价报告，这推动了质量调整生命年(QALYs)在卫生技术评估(HTA)中的应用。然而，广泛用于癌症患者健康相关生命质量(HRQOL)评估的功能性癌症治疗通用量表(FACT-G)虽积累了丰富数据，却无法直接用于计算QALYs，因为它不是基于偏好的测量工具。这一局限性促使多属性效用癌症(MAUCa)联盟开发了FACT-8D，这是一种癌症特异性偏好测量(CSPBM)工具，能够从FACT-G的9个项目中生成健康效用值。

为填补亚洲地区在此领域的空白，T.Shiroiwa等研究人员在《Health and Quality of Life Outcomes》上发表了首个针对日本人群的FACT-8D效用值集研究。该研究遵循MAUCa联盟的国际标准化方案，旨在建立日本特异性值集，并与澳大利亚、加拿大、英国和美国现有值集进行比较，探讨文化差异对健康偏好的影响。

研究采用横断面在线调查设计，通过日本在线面板招募2320名18岁及以上普通人群代表样本，配额抽样确保年龄和性别代表性。核心方法为离散选择实验(DCE)，每位参与者完成16对假设健康状态的选择任务，健康状态涵盖8个FACT-8D维度和生存时间属性。通过条件logit模型和潜在类别模型分析数据，估计各维度水平的偏好权重，并评估数据质量及模型稳健性。

主要技术方法包括：基于在线面板的横断面调查设计，采用离散选择实验(DCE)进行健康状态偏好评估，使用条件logit模型和潜在类别模型进行统计分析，通过与日本人口普查数据比较评估样本代表性，利用伪R²和信息准则评估模型拟合优度。

结果

样本特征与数据质量

研究最终纳入2320名完成全部16个选择集的参与者。样本在年龄和性别分布上与日本人口具有代表性，但在教育水平、健康状况等方面存在差异。数据质量评估显示，仅3.4%的参与者呈现模式化回答，且最快完成调查的20%参与者数据质量较低。参与者反馈表明，67%认为选择任务困难，但44%遵循指导关注高亮维度，显示出较高的任务参与度。

偏好权重估计

条件logit模型结果显示，除担忧维度第2级外，所有系数均为负值，且随问题严重程度增加而绝对值增大。疼痛和恶心是对健康效用影响最大的维度，其次是工作问题。强制单调性约束对模型拟合影响微小，权重调整对结果影响有限。潜在类别分析识别出4个偏好异质性类别，但其得出的最差健康状态效用值(-0.2074)显著高于条件logit模型(-0.5958)。

日本值集与国际比较

日本FACT-8D值集中，疼痛(最差水平系数-0.3224)和恶心(-0.2950)影响最大，睡眠维度的重要性(-0.1904)高于其他国家。与EORTC QLU-C10D日本值集相比，FACT-8D最差健康状态效用值(-0.60)显著更低。国际比较显示，日本对轻度健康状态的评分与澳大利亚和美国相似，但对严重健康状态的评分低于这些国家，尤其是最差健康状态。

讨论与结论

本研究首次建立了亚洲地区的FACT-8D效用值集，为日本癌症结局的经济评价提供了重要工具。日本值集显示出独特的文化特征：睡眠维度影响大于其他国家，工作问题的影响显著高于支持问题，可能反映了日本文化中不轻易依赖他人的特点。与EORTC QLU-C10D相比，FACT-8D对严重健康状态的评分更低，可能由于其更侧重症状评估。

方法论上，日本数据质量较高，偏好权重几乎完全符合逻辑顺序，可能得益于实验设计改进和参与者更认真的任务态度。研究局限性包括样本在某些人口学特征上缺乏代表性，以及COVID-19疫情期间数据收集的潜在影响。

日本FACT-8D值集的建立具有重要意义：首先，它使现有大量FACT-G数据可直接用于QALYs计算，避免了有争议的映射方法；其次，癌症特异性工具可能比通用工具如EQ-5D-5L对临床重要差异更敏感；最后，它支持日本HTA系统中更准确的癌症护理资源配置决策。

未来研究可进一步探索偏好异质性对值集的影响，以及不同建模方法对效用值估计的差异。随着更多国家值集的建立，跨文化健康偏好比较将增进我们对疾病负担认知差异的理解，促进全球癌症护理资源的优化配置。