基因沉默由位于mRNA 3′非编码区（UTR）的Corn aptamer聚集体调控

《Nanoscale Horizons》：Gene silencing regulated by aggregates of Corn aptamer at 3′ UTR of mRNA

基因治疗通过在mRNA 3' UTR引入核酸自组装模块实现高效基因沉默，形成RNA聚集体调控翻译效率。经定量分析mRNA和蛋白表达水平，证实该模块能构建多维调控网络，整合5' UTR元件（如TOP序列）形成正交组合，拓展合成生物学应用场景。

　　

基因疗法作为一种先进的疾病干预方法，很大程度上依赖于基因沉默技术的进步。例如，CRISPR-Cas9作为一种领先的基因编辑工具，因其能够在特定的基因组位点进行精确切割而备受关注，从而实现靶向的基因插入、删除或修饰。在这项研究中，我们通过将一种核酸自组装模块引入mRNA的3′非翻译区（UTR）来开发了一种简单而有效的基因沉默策略。该模块通过形成RNA聚集体，在真核细胞中表现出显著的基因沉默效果。为了系统地研究其通过形成高级RNA结构来调节翻译效率的机制，我们定量分析了mRNA和蛋白质的表达水平。此外，我们的模块化3′ UTR序列可以与经典的5′ UTR元件（例如TOP序列）结合，构建一个多维的转录后调控网络。这项技术扩展了现有UTR元件库的多样性，并为合成生物学应用提供了可编程调控元件的资源。它使得能够构建针对特定基因表达调控需求的多维元件组合。