儿童特应性皮炎患者生活质量指标的转化研究：CDLQI向EQ-5D-Y-3L的映射算法开发与应用

《Value in Health Regional Issues》：Mapping the Children’s Dermatology Life Quality Index Questionnaire to EQ-5D-Y-3L in Pediatric Patients With Atopic Dermatitis

本研究针对儿童特应性皮炎(AD)经济评估中缺乏健康效用值的难题，开发了将儿童皮肤病生活质量指数(CDLQI)映射至EQ-5D-Y-3L的算法。研究团队通过前瞻性收集250名4-12岁AD患儿数据，采用直接映射（β回归/OLS）和间接响应映射（有序logit）两种方法，成功建立了具有良好预测精度的转换模型（MAE=0.0452-0.0532），为AD相关卫生技术评估提供了关键方法学支持。

　　

在全球范围内，儿童特应性皮炎(Atopic Dermatitis, AD)已成为皮肤疾病中疾病负担最高的病种，约20%的发达国家儿童受其困扰。这种慢性皮肤病虽不直接危及生命，却通过持续性瘙痒、睡眠障碍和心理困扰显著降低患儿生活质量。更棘手的是，临床常用的儿童皮肤病生活质量指数(Children’s Dermatology Life Quality Index, CDLQI)作为疾病特异性评估工具，无法直接用于经济评价中的质量调整生命年(Quality-Adjusted Life-Years, QALYs)计算，这严重限制了新型AD治疗方案的成本效用分析。

为解决这一方法学瓶颈，新加坡杜克-国大医学研究中心的科研团队开展了一项创新性映射研究，成果发表于《Value in Health Regional Issues》。研究人员前瞻性招募了250名4-12岁AD患儿，通过系统性比较四种回归方法（普通最小二乘法、广义线性模型、多变量分数多项式、Beta回归）和三种模型设定（CDLQI单项评分、领域评分、总分），成功建立了CDLQI向儿童版健康效用值量表EQ-5D-Y-3L的转化算法。

研究采用的关键技术包括：前瞻性队列设计（样本来自新加坡竹脚妇幼医院）、4折交叉验证法评估模型性能、直接映射与间接响应映射双路径分析。其中直接映射采用多模型比对策略，间接映射通过有序logit模型预测EQ-5D-Y-3L各维度响应，最终通过日本价值集计算效用值（因新加坡本土值集尚未建立）。

样本特征分析显示，患儿平均年龄7.8岁，男女比例均衡。CDLQI总分均值9.0分表明多数患儿生活质量受中度影响，而EQ-5D-Y-3L效用值均值为0.8897。相关性分析证实两组指标呈中度负相关（r=-0.6697），为映射可行性提供了理论基础。

直接映射技术预测性能方面，基于CDLQI单项评分的Beta回归模型表现最优（MAE=0.0490），而领域评分和总分模型则适宜采用普通最小二乘法（MAE分别为0.0499和0.0532）。值得注意的是，所有模型对较低效用值存在系统性高估现象，这提示算法更适用于轻中度AD患儿群体。Bland-Altman图进一步显示，在0.8以上的高效用值区间预测误差较小，而在0.7以下区间差异可达0.4个单位。

间接响应映射技术通过有序logit模型成功构建了五大维度（行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）的预测函数。该模型整体性能与直接映射相当（MAE=0.0452），且具备独特优势——当其他国家建立EQ-5D-Y-3L值集后，可直接应用该算法计算本土化效用值。混淆矩阵分析显示，对"无问题"响应类别的预测准确率超80%，但对严重健康状态的预测能力有待提升。

讨论部分指出，本研究首次建立了儿科AD领域的CDLQI-EQ-5D-Y-3L映射算法，填补了儿童皮肤病经济评估的方法学空白。随着杜普利尤单抗等新型生物制剂在儿科AD适应症的扩展，这些算法将为新加坡医疗科技评估机构（如Care Effectiveness Agency）的药物准入决策提供关键证据。研究同时承认了局限性：对重度AD患儿的预测精度不足，未进行外部验证，以及依赖日本值集可能产生的文化适应性差异。

该研究的创新价值在于提供了多场景应用方案——当仅掌握CDLQI总分时可采用模型3，具备详细项目得分时优先选择模型1，而需要跨国比较时则推荐间接映射路径。未来研究方向应包括纳入湿疹面积和严重程度指数(Eczema Area and Severity Index)等临床指标优化重度患者预测，以及在新加坡值集发布后重新校准算法。这些映射工具不仅助推AD治疗方案的卫生经济学评价，更为儿科慢性病的效益评估建立了方法学范式。