每周一次使用Icodec胰岛素与每日使用基础胰岛素在中国2型糖尿病患者中的成本效益：基于治疗背景的分层分析

《ClinicoEconomics and Outcomes Research》：Cost-Effectiveness of Once-Weekly Insulin Icodec versus Daily Basal Insulins in Chinese Adults with T2DM: A Treatment-Background Stratified Analysis

中国2型糖尿病患者每周一次胰岛素icodec与每日基础胰岛素的长期成本效益分析显示，icodec在胰岛素初治患者中对degludec成本效益更优（ICER$24974.29），但对glargine U100和每日基础胰岛素无效（ICER$45544.69和$76877.59）。敏感性分析表明模拟时间跨度和贴现率影响最大。建议优先用于初治且注射频率敏感患者。

　　在面对糖尿病这一全球性慢性疾病时，中国作为世界上糖尿病负担最重的国家之一，其医疗体系在应对这一挑战时面临诸多复杂问题。研究表明，糖尿病不仅对患者的健康状况产生深远影响，还对社会经济带来沉重负担。尤其是在治疗方案的选择上，不同类型的胰岛素治疗方式对患者的依从性、血糖控制效果以及长期成本效益具有显著差异。为了更好地指导临床实践与政策制定，本研究通过严谨的经济模型和临床试验数据，系统评估了一种新型一周一次胰岛素（icodec）与每日基础胰岛素（如胰岛素 glargine U100 和胰岛素 degludec）在不同治疗背景下的长期成本效益。

本研究的核心目标在于比较一周一次胰岛素 icodec 与每日基础胰岛素在治疗背景不同的中国成人 2 型糖尿病（T2DM）患者中的成本效益。研究采用了一种经过验证的计算机模拟模型——UKPDS-OM2.1，该模型基于英国前瞻性糖尿病研究（UKPDS）的数据，能够预测八种糖尿病相关并发症的发生率，并评估患者在治疗过程中的长期健康与经济结果。通过将模型校准至 ONWARDS 临床试验数据，研究团队模拟了长达 40 年的治疗效果，并综合考虑了直接医疗成本、并发症的健康效益以及患者的生活质量调整。

研究结果显示，对于从未接受过胰岛素治疗的 T2DM 患者，icodec 相较于 degludec 显示出较高的成本效益，其每获得一个质量调整生命年（QALY）的增量成本效益比（ICER）为 $24,974.29，低于中国设定的 3 倍人均 GDP 愿意支付（WTP）阈值。然而，icodec 相较于 glargine U100 和每日基础胰岛素的 ICER 分别为 $45,544.68 和 $76,877.59，均超过了中国设定的 WTP 阈值，表明其在这些治疗方案中并未展现出显著的成本效益优势。对于已经接受基础胰岛素或基础-餐时胰岛素治疗的患者，icodec 与 degludec 或 glargine U100 相比，未能在长期成本效益上取得优势。

为了全面评估模型参数的不确定性，研究团队进行了单向敏感性分析、概率敏感性分析以及情景分析。单向敏感性分析表明，模型的时间跨度和贴现率是影响成本效益结果最关键的参数。概率敏感性分析进一步验证了这些参数变化对结果的广泛影响，表明研究结论在面对不同参数不确定性时依然稳健。情景分析则探讨了患者愿意支付额外费用对 icodec 成本效益的影响。研究发现，当患者愿意每年额外支付 $150 时，icodec 相较于基础胰岛素将展现出成本效益优势。

研究还指出，不同治疗背景下的患者对 icodec 的接受程度存在显著差异。对于从未接受过胰岛素治疗的患者，icodec 的注射频率较低，有助于提高治疗依从性与患者满意度。然而，对于已经接受基础或基础-餐时胰岛素治疗的患者，由于其长期使用胰岛素的经验，icodec 的优势可能不明显。因此，研究建议在治疗背景不同的患者群体中，需采取不同的策略，尤其是在注射频率敏感的患者中优先考虑使用 icodec。

从经济模型的角度来看，研究团队采用了 Stata 16.1 软件对患者数据进行随机化处理，以更好地反映临床实践中的真实情况。模型假设治疗持续时间为 40 年，这与胰岛素治疗通常需要终身使用的特点相符。此外，研究基于世界卫生组织（WHO）的建议，将贴现率设定为 5%，以反映医疗成本随时间变化的现值。模型还考虑了多种成本和健康效益参数，包括药物成本、针具成本、并发症管理成本以及患者的生活质量调整值。

研究团队通过情景分析发现，如果患者愿意支付额外的费用，icodec 在不同治疗背景下的成本效益将发生显著变化。例如，在假设患者每年愿意支付 $50、$100 或 $150 时，icodec 在从未接受过胰岛素治疗的患者中展现出更高的成本效益，而在接受基础或基础-餐时胰岛素治疗的患者中，其成本效益优势则取决于具体的药物价格调整。此外，研究还探讨了在考虑药物价格下降的情况下，icodec 是否能够在更长的时间范围内实现成本效益。

研究的局限性包括依赖于临床试验数据，可能低估了真实世界中患者的依从性变化和并发症发生率。此外，中国特有的成本参数（尤其是并发症相关的费用）可能限制了研究结论在其他医疗体系中的适用性。研究还指出，模型未能纳入某些未在原始随机对照试验（RCT）中报告的并发症数据，这可能影响结果的准确性。因此，未来的研究需要进一步纳入中国真实世界中的数据，特别是对 icodec 长期依从性、治疗持续性以及并发症发生率的跟踪研究，以验证模型假设。

从政策角度来看，研究建议中国医疗保障体系应根据患者的治疗背景制定差异化的报销策略，以减轻经济负担并优化成本效益。同时，应加强对医护人员的培训，以提高对新型胰岛素治疗方案的接受度和使用能力。此外，研究还强调，尽管 icodec 在临床试验中表现出较高的治疗依从性，但在实际应用中仍需考虑其潜在的经济负担以及医疗机构的基础设施需求，如冷链运输和操作培训等。

综上所述，本研究通过系统评估一周一次胰岛素 icodec 与每日基础胰岛素在不同治疗背景下的成本效益，为中国的糖尿病治疗提供了重要的参考依据。研究发现，icodec 在从未接受过胰岛素治疗的患者中具有显著的成本效益优势，但在接受基础或基础-餐时胰岛素治疗的患者中，其优势则受限于具体的药物价格和治疗背景。因此，政策制定者和临床医生在推广 icodec 时，应综合考虑患者的治疗背景、经济承受能力以及实际应用条件，以实现最优的治疗效果和成本效益。研究结果也为未来进一步探索胰岛素治疗方案的优化提供了基础，尤其是在不同患者群体中如何平衡治疗便利性与经济负担。