乳糜泻患者能力福祉测评工具ICECAP-A的首次验证研究：与EQ-5D-5L的心理测量学比较分析

《Health and Quality of Life Outcomes》：Psychometric testing of the ICECAP-A in patients with coeliac disease: a comparative analysis with EQ-5D-5L

本研究针对乳糜泻(CD)患者生活质量评估工具不足的现状，首次验证了能力福祉量表ICECAP-A在该人群中的心理测量学特性。通过与EQ-5D-5L的比较发现，ICECAP-A在312名匈牙利CD患者中表现出更优的分布特性（无天花板效应）和与生活满意度量表(SWLS)的强相关性(r=0.698)，虽然EQ-5D-5L在区分临床症状组别时效应值更大。研究证实ICECAP-A能有效捕捉CD对患者生活能力的广泛影响，为全面评估疾病负担提供了新工具。

　　

对于全球约1%的乳糜泻(Coeliac Disease, CD)患者而言，终身严格的无麸质饮食(Gluten-Free Diet, GFD)是唯一的治疗方式。然而，这种自身免疫性疾病带来的挑战远不止于饮食限制——从持续的胃肠道症状到社交场合的饮食焦虑，从营养吸收障碍到心理压力，患者的生活质量受到多维度的冲击。尽管健康相关生活质量(Health-Related Quality of Life, HRQoL)量表如EQ-5D-5L已被广泛应用，但它们是否能全面反映CD患者面临的非健康领域挑战，仍是一个待解的问题。

在此背景下，M. Mercédesz Angyal等研究人员在《Health and Quality of Life Outcomes》上发表了一项创新性研究，首次将能力福祉测量工具ICECAP-A应用于CD患者群体，并与传统HRQoL工具EQ-5D-5L进行了系统比较。这项研究不仅填补了CD患者能力福祉测量领域的空白，更为全面评估疾病负担提供了新的视角。

研究团队采用了横断面调查设计，通过在线问卷收集了312名匈牙利成年CD患者的数据。关键方法包括：使用ICECAP-A评估能力福祉（涵盖稳定性、情感联系、自主性、成就感和享受生活五个维度）；应用EQ-5D-5L测量HRQoL；采用胃肠症状评定量表(Gastrointestinal Symptom Rating Scale, GSRS)评估症状严重程度；以及通过生活满意度量表(Satisfaction with Life Scale, SWLS)衡量主观福祉。数据分析聚焦于分布特性、收敛效度和已知组效度的评估。

分布特性分析显示，ICECAP-A在CD患者中表现出更优的测量特性。高达81%的患者在稳定性维度报告了能力限制，78%在成就感维度存在局限，而EQ-5D-5L在自我照顾和行动能力维度则出现了明显的天花板效应（分别有98%和83%患者报告“无问题”）。更重要的是，ICECAP-A指数值的分布更为均衡，仅有6.7%的患者达到满分，而EQ-5D-5L的天花板效应高达38.8%。这一发现表明，ICECAP-A能更敏感地捕捉CD患者存在的细微能力限制。

收敛效度分析揭示了两种工具的不同测量重点。ICECAP-A与SWLS表现出强相关性(r=0.698)，明显高于EQ-5D-5L与SWLS的相关性(r=0.369)，说明能力福祉测量更接近患者的主观生活满意度评估。相反，EQ-5D-5L与GSRS的相关性更强(r=-0.458)，反映了其更侧重身体健康状况的测量。这种差异模式证实了两种工具在概念基础上的本质区别——ICECAP-A关注的是“能够做什么”的能力，而EQ-5D-5L关注的是“存在什么问题”的健康状态。

已知组效度检验证明了两者各有优势。EQ-5D-5L在区分临床症状明显的组别（如症状存在与否、GSRS分级）时表现出更大的效应值，体现了其对健康变化的敏感性。而ICECAP-A在社会经济因素（如教育水平、居住地）上的区分能力更强，反映了其捕捉更广泛生活背景影响的能力。值得注意的是，两种工具都能有效区分GFD依从性不同的患者组别，为饮食干预的效果评估提供了依据。

讨论部分强调，ICECAP-A的引入为CD患者福祉评估提供了重要补充。传统HRQoL工具可能无法充分反映CD患者在社交、心理和生活能力方面的挑战，即使他们的临床症状得到控制。ICECAP-A的能力框架恰恰填补了这一空白，特别适合评估像CD这样需要长期管理、影响多生活维度的慢性疾病。

然而，研究者也指出两种工具的互补性——EQ-5D-5L在成本效用分析和卫生技术评估中具有标准地位，而ICECAP-A则更适合评估干预措施对患者整体生活能力的影响。在临床研究和政策评估中同时使用两种工具，可以更全面地捕捉干预措施的价值。

研究的局限性包括样本量限制、横断面设计无法评估重测信度和响应度、自我报告数据可能存在的偏倚，以及COVID-19疫情对数据收集的潜在影响。未来研究需要纳入更多CD特异性指标，并进行纵向设计以验证ICECAP-A对疾病管理变化的敏感性。

这项研究的创新之处在于首次将能力福祉测量框架系统应用于CD患者群体，证实了ICECAP-A在该人群中的心理测量学稳健性。研究结果支持在CD患者的结局评估中整合能力福祉测量，以更全面地反映疾病对患者生活的真实影响。对于临床医生、研究者和政策制定者而言，这一发现提示我们需要超越传统的健康指标，采用更全面的视角来理解和改善CD患者的生活质量。