综述：BRAF-MEK双重抑制在BRAF-V600E突变型乳头状颅咽管瘤中的疗效与安全性分析

《Journal of Neuro-Oncology》：Efficacy and safety of BRAF-MEK dual inhibition in BRAF-V600E mutated papillary craniopharyngioma: a systematic review

本综述系统评估了BRAF-MEK双重抑制剂治疗BRAF V600E突变型乳头状颅咽管瘤(PCP)的临床证据。分析显示，该疗法在新辅助、辅助及姑息治疗场景下均展现出显著的肿瘤体积缩小（中位减少89%）和可控的安全性，为这一罕见肿瘤的靶向治疗提供了有力支持，提示其有望成为未来标准治疗的重要组成部分。

　　

Abstract

乳头状颅咽管瘤（Papillary Craniopharyngioma, PCP）是一种罕见的中枢神经系统肿瘤，具有高复发率和显著的致残性。BRAF V600E突变已成为一个潜在的治疗靶点，早期研究表明BRAF-MEK抑制剂显示出良好的应用前景。然而，由于数据主要来自小规模研究和病例报告，其疗效和安全性仍不确定。本系统综述旨在评估双重BRAF-MEK抑制剂疗法在BRAF V600E突变型PCP中的临床结局。

Methods

研究遵循PRISMA指南，对OVID Medline、Embase、Scopus、PubMed和Web of Science进行了系统检索。纳入所有报告BRAF-MEK抑制剂在PCP中临床结局的研究。由于病例报告占主导地位，本研究进行了叙述性系统评价，未进行荟萃分析。

Results

共21项研究涉及54名患者符合纳入标准。治疗场景包括新辅助治疗（n=11）、辅助治疗（n=34）和姑息治疗（n=9）。大多数报告为病例形式；两项队列研究（Brastianos等人，n=16；De Alcubierre等人，n=14）报告的体积缓解率分别为93.8%和92.9%。常见的就诊症状包括垂体功能减退（60.5%）、视力改变（47.3%）和头痛（44.7%）。中位治疗持续时间为5个月（范围1.5-31）；新辅助治疗为6个月（3-16），辅助治疗为4.5个月（1.5-21），姑息治疗为7个月（2-31）。总体中位肿瘤体积缩小率为89%（新辅助90%，辅助85%，姑息88%）。报告的毒性反应通常是可控的。

Conclusion

双重BRAF-MEK抑制在PCP的新辅助、辅助和姑息治疗场景中均显示出强大的肿瘤反应和良好的安全性。这些初步发现支持进行进一步研究，以明确其长期疗效、安全性以及如何整合到临床治疗方案中。