综述：生物标志物在监管决策中的应用：FDA 2008–2024年批准神经系统药物的全景分析

《Clinical Pharmacology & Therapeutics》：Biomarker Utilization for Regulatory Decision Making: A Landscape Analysis of Neurological Drug Products Approved by FDA (2008–2024)

本综述系统分析了近15年FDA批准的神经系统新分子实体（NME），揭示了生物标志物作为替代终点、确证性证据及剂量选择依据的关键作用。文章指出其在寡核苷酸、单抗等疗法及罕见病中的应用价值，同时剖析了临床相关性不足、数据可变性等挑战，为加速神经疾病创新药物研发提供了重要见解。

　　

Abstract

在过去的15年间，生物标志物已发展成为神经系统药物研发和监管评估的重要组成部分，其作用范围不断扩大，影响力日益增强。本全景分析涵盖了美国食品药品监督管理局（FDA）从2008年至2024年批准的用于神经系统疾病的新分子实体（NME）产品，展示了生物标志物在监管决策中日益增长的应用。这包括其作为替代终点、确证性证据以及剂量选择依据的用途。我们的分析表明，生物标志物在各种治疗模式（包括小分子、寡核苷酸和单克隆抗体）以及罕见病或缓慢进展性疾病的背景下发挥着重要作用。然而，若干挑战阻碍了生物标志物数据的有效利用，包括缺乏既定的临床相关性、数据质量的变异性以及生物分析问题。应对这些挑战需要跨部门合作、严格的分析验证，以及明确证明生物标志物变化与有意义的临床益处之间的联系。通过加强生物标志物数据的证据基础，利益相关者可以加速神经系统疾病及其他治疗领域的创新药物研发。

CONFLICT OF INTEREST

作者声明本研究无利益冲突。