综述：迈向儿科医疗保健中的人工智能治理

本综述系统分析了人工智能（AI）在儿科医疗领域的应用现状与治理挑战。文章指出，尽管AI正变革医疗，但儿科应用显著滞后于成人医学，且缺乏专门的治理框架。作者通过分析FDA批准的儿科医疗软件（SaMD），揭示了其在放射学领域的集中性及其他专科的不足。本文呼吁建立以儿童为中心的治理体系，强调透明度、包容性参与、公平数据实践和严格的部署后监测，以确保AI在儿科领域安全、负责任地整合。

　　

人工智能（AI）技术在过去十年中在医学领域的重要性日益增长，其在诊断、改善患者预后方面展现出巨大潜力。然而，AI在儿科医疗中的应用却远远落后于成人医学。这种差距体现在多个层面：从文献发表数量（成人儿科AI相关文章比例高达26:1），到获得监管机构（如美国FDA）批准的儿科AI医疗设备（Software as a Medical Device, SaMD）数量有限。本文旨在探讨儿科AI治理的现状、挑战及未来方向，为这一关键领域提供系统性综述。

儿科医学中的人工智能现状：成人与儿科AI的比较

儿科AI发展滞后的原因是多方面的。成人人群数据更易获取，涉及儿童研究的伦理和监管复杂性更高，以及开发儿科AI工具的经济激励有限，共同导致了这一差距。通过PubMed检索可以发现，成人医学领域的AI相关文献数量远超儿科，比例失衡。尽管有人认为，鉴于美国人口中18岁以下者占21%，且儿科医疗支出约占总额8%，成人与儿科研究投入存在5:1至10:1的偏差是合理的，但超过25:1的比例明确表明儿科在AI医疗研究中代表性不足。

通过监管视角审视儿科AI现状

为客观评估儿科AI融入临床的现状，作者对FDA批准的儿科AI SaMD进行了聚焦分析。结果显示，针对儿科的AI设备提交数量在过去十年显著增加，尤其是2020年后加速增长。

绝大多数（约80%）儿科AI设备提交集中在放射学领域，其次是神经病学（8%）和心血管应用（5%）。在监管路径上，510(k)路径占主导地位（97.4%），而De Novo路径仅占2.6%。设备用途分析显示，诊断目的占主导（83.9%），其次是监测（8.7%）。地理上，大多数获批设备源自美国。

深入分析用途与专科关系揭示了显著模式：例如，放射学设备绝大多数用于诊断（92.4%），而心血管设备主要专注于监测（70%）。

儿科AI的专业化治理：理论基础与现有框架

治理可广义地视为确保特定工具（如SaMD）安全有效使用的规则体系。对于AI，治理是旨在指导、监管和监督AI开发、部署和使用的系统、政策和过程，以确保其公平、适当、有效和安全（FAVES）。

儿科AI治理因儿童独特的生物发育轨迹而显得尤为重要。

儿童的生物发育指的是儿童发展的关系环境、对该环境的生理适应和反应，以及这一基础对学习、行为和健康结果的累积影响。这种不断演变的生理和认知成熟度在儿童之间差异很大。因此，AI治理政策必须针对儿科特点制定，确保在模型构建和实施中充分考虑生物发育的重大影响。

儿科AI治理的核心原则

儿科AI治理需要一个包含稳健伦理基础、儿童权利原则和医疗AI的定制化方法。一个启发式框架提出了三个核心问题来评估研究的负责任行为：是否真实（Is it true?）、是否良善（Is it good?）、是否明智（Is it wise?）。

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  真实性（Is it true?）：涉及AI的准确性、可重复性和可验证性。算法必须基于全面的儿科人群数据开发，或明确其局限性。模型性能可能在不同医院、人群和单位中表现不同，因此在临床使用前必须进行全面评估。透明度、可解释性以及部署后的持续监控（算法警戒，algorithmovigilance）至关重要。
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  良善性（Is it good?）：AI系统必须改善医疗服务和患者福祉，遵循有利（beneficence）和不伤害（non-maleficence）原则。这意味着AI干预应针对对儿童及其监护人重要的结局，尊重自主权，并维护儿童的权利（如隐私、公平）。数据安全和隐私是重中之重，尤其是在整合来自医疗系统内外多源数据时。
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  明智性（Is it wise?）：这是最具挑战性的标准，涉及评估系统的人员是否合适，提出的问题是否正确。在儿科，这与“最大利益标准”（best interest standard）相交织，当患者意愿未知时，应以保护其福利为出发点。这要求利益相关者（包括临床医生、照护者、患者及家属）的广泛参与。

当前治理模式与监管方法

现有与儿科AI相关的治理框架来源多样，包括国际/国家监管机构、机构和专业组织、行业倡议以及倡导和社区倡议。然而，这些框架大多并非专门针对儿童健康的AI治理，且指导步伐未能跟上模型开发的速度。

儿科AI治理的差距

当前儿科AI治理存在多个显著差距。

这些差距包括：现有框架采用有限、利益相关者参与不足、缺乏有效的偏见缓解策略、过度强调保护可能限制发展机会、缺乏明确的责任追究与执行机制，以及整合儿科AI治理原则的激励措施不足。

安全与公平儿科AI的治理策略

为应对上述挑战，需要在国家和机构层面采取针对性的治理策略。

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  国家/政府层面：应鼓励采用财务和非财务激励结构支持儿科AI治理方法的采纳；通过协作基础设施创建多样化、高质量的数据集；倡导利益相关者参与；标准化安全数据共享和模型开发方法（如联邦学习，federated learning）；建立儿科特异性评估指标；确保公平获取；支持适应性监管路径。
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  机构层面：应制定标准，强调临床整合和长期模型性能监控。包括强制利益相关者参与设计开发、要求外部验证、遵循FDA的良好机器学习实践（Good Machine Learning Practices）、提高提供者的AI素养、提供可解释性和性能指标、实施转化AI试验（translational AI trials）以及建立可审计和问责的系统。

结论

儿科AI治理对于确保人工智能在儿童医疗保健中安全、伦理和有效地实施至关重要。尽管应用日益增多，但当前的治理框架仍然不足，存在监管 oversight、利益相关者包容、偏见缓解和执行机制等方面的差距。解决这些挑战需要一个以儿科为中心的治理方法，优先考虑透明度、公平性和持续监测，同时整合患者、照护者、临床医生和政策制定者等多元视角。展望未来，协作基础设施、改进/标准化的评估路径以及伦理AI研究的激励措施，对于在儿科医学中促进公平和负责任的AI部署至关重要。