艾沙康唑治疗侵袭性曲霉病和毛霉病的临床与卫生经济学影响：德国多中心回顾性匹配队列研究

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《Infection》：Clinical and health economic impact of isavuconazole for treatment of invasive aspergillosis and mucormycosis: a retrospective, matched multicentre cohort study in Germany

【字体：大中小】 时间：2025年11月02日 来源：Infection 3.6

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　　本研究针对侵袭性曲霉病(IA)和毛霉病(IM)治疗中存在的临床疗效与经济负担问题，通过多中心回顾性匹配队列研究，比较了艾沙康唑与脂质体两性霉素B(L-AmB)/伏立康唑的临床效果和直接治疗成本。结果显示两组临床结局无显著差异，但艾沙康唑组的抗真菌药物购置成本和总治疗成本显著更高。该研究为优化侵袭性真菌病(IFD)治疗策略提供了重要的真实世界证据。

在免疫缺陷患者中，侵袭性真菌病(IFD)犹如隐匿的杀手，其中侵袭性曲霉病(IA)和毛霉病(IM)尤为凶险，死亡率可高达75%。随着免疫抑制剂应用的增加和病原体耐药性的出现，这类感染的防治面临巨大挑战。尽管新型三唑类抗真菌药物艾沙康唑(Isavuconazole)因其广谱抗菌活性和良好安全性已被批准用于IA和IM的治疗，但其在真实世界中的临床效果和经济负担究竟如何，仍缺乏充分证据。为此，德国研究团队在《Infection》杂志发表了一项多中心回顾性研究，旨在揭示艾沙康唑在真实临床实践中的价值。

为了回答上述问题，研究人员在德国六家三级医疗中心开展了一项回顾性匹配队列研究。研究纳入了2016年至2021年间确诊为IA或IM的血液系统或肿瘤疾病成年患者，采用1:1匹配设计，比较了以艾沙康唑作为一线治疗的病例组与接受L-AmB和/或伏立康唑治疗的对照组。研究主要评估了临床结局和直接治疗成本，采用微观成本核算方法，并从德国医疗体系视角进行卫生经济学分析。

主要技术方法概述

研究采用回顾性多中心匹配队列设计，基于2008年EORTC/MSG修订标准确定IA/IM诊断。通过改良意向治疗原则，按感染类型、APACHE II评分、基础疾病等关键变量进行1:1匹配。数据通过电子病例报告表(eCRF)收集，采用RStudio 4.5.0进行统计分析，包括多变量广义线性模型(GLM)识别成本影响因素，并使用自助法t检验比较非正态分布成本数据。

研究结果

研究人群特征

最终纳入198例患者（每组99例），两组基线特征基本均衡，但艾沙康唑组确诊IFD比例显著更高(21% vs. 9%, p=0.039)。96%患者患有血液系统疾病，以急性髓系白血病和非霍奇金淋巴瘤最常见。

治疗与住院情况

艾沙康唑组中位住院时间(LOS)为44天(IQR 27-74)，对照组为39天(IQR 26-56)，无显著差异(p=0.091)。值得注意的是，47%的艾沙康唑组患者在住院期间转为L-AmB治疗，31%转为伏立康唑治疗，仅31%患者持续使用艾沙康唑单药治疗。

临床有效性

两组治疗应答率在所有观察时间点均无显著差异。第14天时，艾沙康唑组和对照组分别有64%和70%患者达到至少疾病稳定状态。全因死亡率分别为29%和31%(p=0.530)，其中真菌相关死亡率分别为21%和23%(p=0.862)。在IM亚组中，艾沙康唑组死亡率有降低趋势(15% vs. 57%, p=0.052)。

住院和抗真菌治疗成本

艾沙康唑组抗真菌药物购置成本显著高于对照组(平均€22,389 vs. €12,801, p=0.003)，导致总治疗成本显著差异(€49,042 vs. €39,369, p=0.030)。然而，两组住院成本无统计学差异(€28,570 vs. €31,160, p=0.406)。多变量GLM分析显示，重症监护治疗、住院时间以及使用艾沙康唑或L-AmB是总治疗成本的独立预测因素。

研究结论与讨论

这项真实世界研究证实，以艾沙康唑作为IA和IM一线治疗策略，其临床结局与基于L-AmB和/或伏立康唑的方案相当，但治疗成本显著更高。成本差异主要源于艾沙康唑较高的药物购置成本，特别是在IM患者中更为明显。研究同时发现，住院时间和重症监护需求是影响总成本的关键驱动因素。

该研究的重要意义在于首次在德国真实世界环境中全面评估了艾沙康唑治疗IA和IM的经济负担，为临床决策和医疗资源分配提供了重要依据。尽管艾沙康唑显示出与其他标准疗法相当的临床效果，但其经济性仍需结合当地医疗支付体系进行综合考量。未来研究应关注如何通过优化治疗策略（如早期精准诊断、适时降阶梯治疗）来平衡临床效果与经济负担，特别是在IM等治疗难度大、成本高的真菌感染管理中。

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