针对儿童Epstein-Barr病毒相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的风险评估与应对策略调整治疗方案

《The Journal of Infectious Diseases》：Risk and response adapted treatment in pediatric Epstein-Barr virus associated hemophagocytic lymphohistiocytosis

儿童EBV相关HLH基于细胞因子和临床标准的分层治疗研究显示，85%患者8周内达完全缓解，低风险组调整治疗后生存率与高风险组初始治疗相当，风险组和初期治疗反应是预后的独立因素。

　　

摘要

背景

噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）是一种进展迅速且常常致命的疾病，需要及时有效的干预以改善患者预后。然而，过于激进的首次治疗可能会增加毒性甚至死亡率。本研究旨在根据细胞因子水平和临床状况对儿童Epstein–Barr病毒相关HLH（EBV-HLH）患者进行分层和治疗。

方法

新诊断的儿童EBV-HLH患者（n=108）根据细胞因子和临床标准进行风险分层。其中6人因违反治疗方案被排除。随后根据患者的反应动态调整治疗方案。

结果

在102名可评估的患者中，61名被归类为低风险患者，41名被归类为高风险患者，分别接受了地塞米松治疗和HLH-94/04方案治疗。治疗8周后，85名患者（83.3%）达到完全缓解。值得注意的是，32.4%的儿童（33/102）仅通过地塞米松单药治疗就得到了治愈。整个队列的12个月总生存率（OS）为86.3% ± 6.7%，其中低风险患者和高风险患者的12个月生存率分别为91.8% ± 6.9%和78.0% ± 12.7%（P = 0.037）。将低风险患者的治疗方案从地塞米松改为HLH-94/04方案后，其12个月生存率与最初接受HLH-94/04方案治疗的患者相似（82.1% ± 14.1% vs. 78.0% ± 12.7%，P = 0.589）。在多变量COX回归模型中，风险分组和治疗后48-72小时内的反应与生存率相关。

结论

基于细胞因子和临床指标的风险分层系统，结合动态反应评估，能够为儿童EBV-HLH患者提供个性化的治疗。这种方法有助于实现精准医疗，避免不必要的化疗，并防止有效治疗的延误。

图形摘要

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