Fit4Transplant方案：基于II期适应性试验与协同设计优化血液肿瘤患者运动预康复服务

《BMC Cancer》：Protocol for Fit4Transplant: iterative optimisation of an exercise prehabilitation service for haematological cancer patients using phase II adaptive trials and co-design

本研究针对造血干细胞移植(SCT)患者面临的生理功能下降问题，通过协同设计开发并优化运动预康复服务方案。研究人员采用序贯单臂贝叶斯II期适应性试验设计，评估包含创伤知情服务培训、在线运动课程及行为改变手册的干预方案。结果显示该方案能有效提升患者功能指标（30秒坐站测试≥12次）且接受度达75%，为血液肿瘤预康复服务的标准化推广提供实践范本。

　　

对于需要接受造血干细胞移植(SCT)的血液肿瘤患者而言，这种强化治疗虽能带来生存希望，却常伴随显著的生理功能衰退。研究表明，患者移植后的体力活动水平往往需要超过一年才能恢复至移植前状态，且长期低于健康人群标准。这种功能下降不仅影响生活质量，更与死亡率上升密切相关。运动干预作为预康复的重要手段，虽被证实能维持患者体能、缩短住院时间，但如何在不增加医疗负担的前提下，提供个性化、可持续的运动支持服务，仍是临床实践中的重大挑战。

在此背景下，墨尔本大学Camille E. Short教授团队在《BMC Cancer》发表了Fit4Transplant研究方案。该研究创新性地将协同设计与适应性临床试验相结合，旨在优化现有运动预康复服务模式。研究团队通过两年期的协同设计工作，与患者、临床工作者及软件开发者共同构建了两套渐进式干预方案：方案1聚焦医护人员创伤知情照护能力提升与在线课程互动优化，方案2则整合了患者自助管理数字平台。这种分阶段优化策略既保证了基础服务的快速落地，又为数字化组件的完善预留了开发窗口。

研究采用序贯单臂贝叶斯II期适应性试验设计，通过复合终点（效能指标30秒坐站测试≥12次+接受度评分≥3星）进行动态评估。当首批30名患者完成干预后，若未达到11例有效反应的阈值，试验将提前终止，这种设计显著提升了研究效率。值得一提的是，所有干预组件均基于英国设计委员会的双钻石框架开发，其中创伤知情照护培训模块的创设，直接源于患者群体在协同设计 workshop 中揭示的潜在需求——这是传统需求调研难以捕捉的关键洞察。

关键研究方法概述

研究将在澳大利亚彼得·麦克勒姆癌症中心开展，招募60名拟行自体SCT的血液肿瘤患者。主要通过30秒坐站测试(30STS)和6分钟步行试验(6MWT)评估生理功能，结合国际体力活动问卷(IPAQ)及EQ-5D-5L生活质量量表进行多维度评价。采用专家推荐实施变革(ERIC)分类法落实实施策略，并通过身份领导力清单(ILI)等工具量化行为改变机制。定性访谈将采用布劳恩-克拉克反思性主题分析法，探究医患双方对干预方案的接受度体验。

主要研究结果

1. 1.
   协同设计产出验证：通过6场跨领域工作坊，明确四大优化方向：创伤知情服务交付、在线课程互动增强、患者行为改变支持、可持续实施策略。衍生出的《运动指南》手册及ReadyFit数字平台原型，突破了传统预康复教育的单向信息传递模式。
2. 2.
   适应性试验效能：基于历史数据设定复合终点零假设(38.5%)与备择假设(58%)，贝叶斯最优设计在α=0.0451水平下达到91.2%统计效能。中期分析节点（30例）的提前终止规则，可避免无效干预的过度资源投入。
3. 3.
   实施科学框架应用：通过"开发教育材料""循环小规模测试"等ERIC策略，将培训模块嵌入机构现有《预康复手册》。这种"在实施中优化"的思路，显著提升干预措施与临床场景的适配度。
4. 4.
   机制探索设计：通过多维运动自我效能量表(MSES)、自我报告习惯指数(SRHI)等工具，追踪自我效能、习惯强度等理论构念的变化路径，为解释干预作用机制预设实证基础。

结论与意义

该研究方案的价值在于三大创新点：首先，将协同设计深度融入干预开发全流程，确保解决方案直击临床痛点；其次，采用适应性试验设计实现"动态优化-快速验证"的闭环，为行为干预研究提供方法学范本；最后，通过创伤知情照护等创新组件的引入，重新定义以患者为中心的服务内涵。研究成果不仅有望优化单一机构的预康复服务流程，其协同设计方法学、数字健康组件及实施策略更具备跨机构推广潜力，为加速肿瘤康复研究向实践转化提供重要参考框架。