小儿主动脉缩窄治疗策略比较：外科手术与经皮介入修复术长期安全性与有效性的系统评价与Meta分析更新方案

《Systematic Reviews》：Surgical compared to percutaneous repair of aortic coarctation in the pediatric population: a protocol for a systematic review and meta-analysis update

为明确小儿主动脉缩窄(CoA)最佳治疗方案，Pérez-Ariza团队开展系统评价/Meta分析更新研究，比较外科修复、球囊血管成形术(BA)与支架植入的长期疗效。研究将纳入RCT及观察性研究，采用Cochrane RoB 2.0和NOS进行质量评估，GRADE体系评价证据等级，旨在为儿科CoA临床决策提供最新循证依据。

　　

主动脉缩窄（Coarctation of the Aorta, CoA）是一种常见的先天性心脏病，约占所有先天性心脏畸形的6%-8%。这种疾病表现为主动脉峡部的机械性梗阻，若不及时干预，可导致持续性高血压、心力衰竭、动脉瘤形成、细菌性心内膜炎甚至主动脉夹层等严重并发症，对患儿的生命健康构成长期威胁。目前主要治疗手段包括传统外科手术修复和经皮介入治疗（如球囊血管成形术和支架植入术）。然而，对于哪种治疗方案能为儿科患者带来更优的长期安全性和有效性，医学界尚未达成共识。

历史研究显示，1996年McCrindle等人的随机临床试验表明，球囊血管成形术与外科手术在中期血压控制和身体活动能力方面效果相当。但后续研究发现，长期来看，接受球囊血管成形术的患者因再狭窄或动脉瘤需要再次干预的比例更高。2015年多中心CoA支架试验的中期报告支持使用Cheatham Platinum支架，但仍建议进行更长期随访以评估主动脉壁损伤和小直径支架再扩张的需求。

既往的系统评价存在明显局限性。2012年Siqueira Pádua等人的研究比较支架置入与手术，但未找到符合纳入标准的研究。2014年Hu等人的研究比较球囊血管成形术与手术，发现虽然球囊血管成形术因微创特性具有短期优势，但手术在中期和长期并发症及再狭窄率方面表现更佳，然而该研究同时纳入成人和儿科患者，引入了显著的异质性。2019年Wu等人的系统评价专门针对儿科患者，发现与球囊血管成形术相比，手术与较低的再狭窄发生率、再次干预需求和残余跨缩窄压差相关，但整体证据质量较低。

基于现有证据的不一致性和方法学局限性，迫切需要一项更新的全面系统评价来填补这些空白，为儿科CoA的临床决策提供更清晰的指导。为此，Pérez-Ariza等人在《Systematic Reviews》期刊上发表了这项研究方案，旨在通过系统评价和Meta分析更新，比较外科修复与经皮介入治疗（球囊血管成形术和支架植入）在儿科CoA患者中的短期和长期安全性和有效性。

本研究将遵循PRISMA（Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses）指南进行，检索Scopus、LILACS、MEDLINE、CENTRAL、EMBASE、IBECS、OpenGrey等电子数据库和临床试验注册平台，纳入比较支架与手术、球囊血管成形术与手术的随机对照试验（RCTs）和观察性研究。研究聚焦18岁以下儿科患者，根据年龄进行亚组分析。安全性结果包括术后30天内死亡率、长期生存率（≥5年随访）和并发症发生率；有效性结果包括残余压差≤20 mmHg、再狭窄和再干预情况。数据提取将涵盖患者 demographics、干预细节和结局指标。质量评估将使用Cochrane RoB 2.0工具（用于RCTs）和纽卡斯尔-渥太华量表（NOS）（用于观察性研究）。采用随机效应模型进行Meta分析，使用I2统计量评估异质性，通过漏斗图和Egger检验评估发表偏倚，并使用GRADE（Grades of Recommendation, Assessment, Development, and Evaluation）系统评价证据质量。数据分析将在R Studio中进行。

研究结果

纳入研究特征

经过系统检索和筛选，最终纳入的研究将包括比较外科修复、球囊血管成形术和支架植入治疗小儿主动脉缩窄的随机对照试验和观察性研究。这些研究将提供关于患者基线特征、干预措施细节、随访时间和主要结局指标的数据。

方法学质量评估

使用Cochrane RoB 2.0工具对随机对照试验进行评估，预计部分研究可能在随机化过程或盲法方面存在一定偏倚风险。使用纽卡斯尔-渥太华量表（NOS）对观察性研究进行评估，高质量研究（评分>5分）将被纳入。

主要结局指标的Meta分析结果

1. 1.
   有效性结局：预计Meta分析将显示，在残余压差≤20 mmHg、再狭窄（残余压差>20 mmHg）和需要再干预方面，不同干预措施之间存在差异。与球囊血管成形术相比，外科手术可能显示出更低的再狭窄率和再干预率。支架植入与手术的比较结果需要根据纳入的研究数据进一步确定。
2. 2.
   安全性结局：预计在术后30天内死亡率、长期生存率（≥5年）以及主动脉壁损伤、动脉瘤、夹层等严重并发症方面，不同干预措施可能表现出不同的安全性特征。外科手术可能伴随特定的手术相关并发症，而经皮介入治疗可能具有血管入路相关并发症的风险。

亚组分析和敏感性分析

根据年龄分层的亚组分析（新生儿、婴儿、学龄前儿童、学龄儿童、青少年）将探讨不同年龄段患者对治疗反应的差异。敏感性分析（如逐一剔除研究）将评估结果稳定性。

发表偏倚评估

对包含足够数量研究（≥10项）的结局指标，通过漏斗图对称性和Egger检验评估发表偏倚。若发现不对称，将讨论其对整体结论的潜在影响。

证据质量等级（GRADE）

使用GRADE系统对每个主要结局的证据质量进行评估。由于纳入研究可能多为观察性设计，证据等级可能被评定为低或中等，提示未来需要更高质量的研究来加强结论。

本研究通过系统评价和Meta分析更新，旨在综合比较外科修复、球囊血管成形术和支架植入治疗小儿主动脉缩窄的长期安全性和有效性。初步分析表明，外科手术可能在降低再狭窄和再干预风险方面具有优势，但需权衡其可能带来的手术相关风险。经皮介入治疗作为微创选项，其长期效果和安全性，特别是支架植入的远期结局，仍需更多高质量研究证实。本研究的结果将为临床医生、患者家属在制定个体化治疗方案时提供重要的循证医学依据，突出针对不同年龄层患儿选择最适宜干预策略的重要性。该研究方案的注册（PROSPERO CRD42024549170）和预先设定的分析方法增强了研究的透明度和可靠性。然而，本研究的结论可能受到原始研究数量有限、异质性以及观察性研究固有偏倚的影响。因此，未来需要大规模、多中心、长期随访的随机对照试验来进一步验证这些发现，并为儿科主动脉缩窄的治疗提供更高级别的证据。