依达贝酮作为莱伯遗传性视神经病变的治疗手段：LEROS研究论文的通俗语言总结

《Expert Review of Ophthalmology》：Idebenone as a treatment for Leber hereditary optic neuropathy: A plain language summary of the LEROS study publication

莱伯氏遗传性视神经病变（LHON）患者使用idebenone治疗可改善视力，早中期患者（≤1年症状）和晚期患者（1-5年症状）均显示视觉获益，且药物对m.11778G>A突变患者效果显著，但对m.3460G>A突变患者无效。研究同时发现11.3%的副作用与idebenone相关，与已知安全性一致。

　　

通俗语言摘要

这份摘要是关于什么的？

这份摘要总结了LEROS研究（一项开放标签研究，旨在评估Raxone?（伊德贝酮）在Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中的疗效和安全性）。LEROS研究调查了伊德贝酮这种药物对Leber遗传性视神经病变患者视力的影响及其安全性。LHON是一种由特定DNA突变引起的罕见遗传疾病，这些突变会导致细胞中的线粒体无法正常工作，从而引发视力丧失。

伊德贝酮是一种有助于恢复线粒体功能的药物。在LEROS研究中，研究人员用伊德贝酮治疗了LHON患者，并将其与未接受治疗的患者组进行了比较。研究人员关注的是接受伊德贝酮治疗的患者与未治疗组在视力方面的变化（尤其是视力的改善或减缓情况）。

研究结果如何？

研究发现，在12个月时，接受伊德贝酮治疗的患者中有更多人的视力得到了改善（42%），而未接受治疗的患者中这一比例为21%。在伊德贝酮治疗24个月后，这一效果依然存在。研究人员分析了处于疾病早期（症状出现后1年内）和晚期（症状出现后1至5年内）的患者，发现两组患者都从伊德贝酮治疗中受益。

研究人员还发现，治疗效果取决于导致LHON的具体突变类型：对于携带m.11778G>A突变的患者，伊德贝酮治疗带来了明显的视力改善；而携带m.3460G>A突变的患者则没有明显效果，不过这类患者数量较少。

此外，研究人员在LEROS研究中记录了研究期间发生的所有负面医疗事件，无论这些事件是否与伊德贝酮治疗有关（这些事件被称为不良事件）。在研究中，11.3%的不良事件被认为与伊德贝酮治疗有关。这些安全数据与医疗提供者通过实际治疗患者所了解的情况相似。

这些结果意味着什么？

LEROS研究的结果表明，与未接受治疗的LHON患者相比，伊德贝酮治疗可以改善或延缓LHON早期和晚期的视力恶化。不过，该治疗对某些突变类型和疾病阶段的效果更为显著。因此，患者应与医疗提供者讨论伊德贝酮是否适合他们的治疗方案。

这是该出版物通俗语言摘要的概要。

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