在美国，接受过1至3线治疗的多发性骨髓瘤患者（包括使用过蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物）的医疗资源利用情况与费用：其中部分患者曾使用过来那度胺，后又停止了该药物的使用

《Journal of Medical Economics》：Healthcare resource utilization and costs in patients with multiple myeloma who received 1 to 3 prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor and an immunomodulatory drug, and were exposed to and discontinued lenalidomide in the United States

多发性骨髓瘤患者接受1-3种方案后医疗成本及资源利用分析显示，MM相关费用占总成本95%，其中71%为药物及输注费用，凸显治疗经济负担。研究强调需开发更经济有效的疗法。

　　多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种血液系统恶性肿瘤，其特征是骨髓中浆细胞的单克隆增殖。这种疾病在临床上具有高度的复发性和治疗抵抗性，给患者及医疗系统带来了沉重的经济负担。随着治疗手段的不断进步，MM的治疗方案已从传统的单药治疗发展为多药联合治疗，包括蛋白酶体抑制剂（Proteasome Inhibitors, PIs）、免疫调节药物（Immunomodulatory Drugs, IMiDs）以及单克隆抗体（Monoclonal Antibodies, mAbs）等。然而，即便在这些治疗手段的加持下，许多患者仍会因病情进展或耐药性而需要接受多次治疗方案的调整。尤其是在接受过1至3次治疗方案（Lines of Therapy, LOTs）的患者中，治疗的复杂性和经济负担尤为突出。

本研究基于美国IBM Truven MarketScan医疗索赔数据库，对接受过1至3次LOTs的MM患者进行了回顾性分析。研究纳入了2011年至2023年之间的患者数据，要求患者在首次MM诊断前至少有12个月的连续医疗保障和药品计划参与记录，以确保数据的完整性与可靠性。研究的索引日期（Index Date）设定在2018年1月之后，以便获取最新的治疗和费用信息。通过分析这些患者的医疗资源使用情况和相关费用，研究旨在揭示MM治疗过程中经济负担的构成及变化趋势，从而为制定更有效的治疗策略和医疗政策提供依据。

研究结果显示，接受过1至3次LOTs的MM患者在索引日期后的平均总医疗费用高达41,614美元每月，其中95%的费用直接与MM治疗相关。具体而言，MM相关的治疗费用中，约71%来源于药物和输注治疗。这一数据表明，MM的治疗费用主要集中在药物成本上，尤其是针对难治性或复发性MM（Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, RRMM）的治疗方案。在敏感性分析中，纳入了接受过干细胞移植（Stem Cell Transplant, SCT）的患者（共520人），结果依然显示MM相关费用占据了总费用的绝大部分，进一步支持了研究的主要发现。

此外，研究还评估了患者的医疗资源使用情况。在索引日期后，患者平均每月接受约0.07次住院治疗，0.07次急诊科访问，以及4.62次门诊就诊和3.58次药品处方。其中，MM相关的门诊就诊和药品处方分别占所有门诊就诊的74%和所有药品处方的30.4%。这些数据揭示了MM患者在治疗过程中对医疗资源的高依赖性，尤其是在接受多次治疗方案调整的情况下。

研究还提到，随着MM治疗的复杂化，患者的经济负担逐渐加重。这不仅体现在直接的治疗费用上，还包括因疾病进展而产生的其他医疗支出。例如，患者可能需要频繁的住院治疗、长期的门诊随访以及多种药物的联合使用，这些都会增加整体的医疗成本。同时，由于多次治疗方案的使用，患者的治疗周期缩短，治疗间隔减少，导致疾病进展速度加快，进一步加重了经济负担。

在治疗方案的选择上，研究指出，PIs和IMiDs是MM治疗的基石，但这些药物的长期使用可能增加患者对它们的耐药性。特别是在接受过lenalidomide治疗后停药的患者中，耐药性的发生率较高，这促使医疗团队寻找新的治疗策略。目前，一些新型疗法如CAR-T细胞治疗（Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy）和双特异性抗体（Bispecific T Cell Engagers）等正在成为研究热点。这些疗法在临床试验中显示出良好的疗效，尤其是在对lenalidomide产生耐药性的患者中。例如，CARTITUDE-4临床试验显示，接受cilta-cel治疗的患者在12个月内的无进展生存率（Progression-Free Survival, PFS）达到了75.9%，显著高于标准治疗组的48.6%。此外，cilta-cel在无进展生存期内的总治疗成本也低于标准治疗方案，显示出其在经济性方面的优势。

然而，尽管这些新型疗法在疗效和经济性上表现出色，但它们的广泛应用仍面临一定的挑战。首先，这些疗法的高成本可能限制其在临床中的普及，尤其是在医疗资源有限的地区或经济条件较差的患者群体中。其次，这些疗法的使用需要严格的适应症筛选和个体化治疗方案，以确保其在特定患者群体中的安全性和有效性。此外，CAR-T细胞治疗和双特异性抗体等疗法的长期疗效和安全性仍需进一步研究，以评估其在不同患者群体中的适用性和潜在风险。

研究还指出，当前MM治疗中存在一定的局限性。首先，由于数据来源于医疗索赔数据库，其准确性可能受到数据收集和记录方式的影响。此外，研究中未涵盖所有类型的医疗保险，特别是未包括公共医疗保险（如Medicaid）覆盖的患者，这可能影响研究结果的普遍适用性。其次，研究中未对患者的具体治疗反应进行详细分析，因此无法评估不同治疗方案对患者预后和经济负担的具体影响。最后，研究的样本量较大，但不同治疗方案的患者比例仍需进一步分析，以了解不同治疗策略在经济负担上的差异。

总体而言，本研究强调了MM患者在接受多次治疗方案后所面临的经济负担，并指出药物成本是主要驱动因素。研究结果对临床实践和医疗政策制定具有重要意义，特别是在探索更经济有效的治疗方案方面。未来的研究需要进一步关注新型疗法的成本效益，以及如何通过优化治疗方案来减轻患者的经济负担。此外，还需要加强对不同医疗保险类型患者的覆盖情况，以确保研究结果的广泛适用性。通过这些努力，可以为MM患者提供更全面、更有效的治疗和支持，从而改善他们的生活质量并减轻医疗系统的经济压力。