2000年至2023年间血液系统恶性肿瘤临床试验中报告和入组情况的差异

《Leukemia & Lymphoma》：Reporting and enrollment disparities in hematologic malignancy trials between 2000–2023

尽管临床研究多样性倡议持续推进，血细胞恶性肿瘤试验中种族/族裔数据报告率仍存在显著差异，2000-2023年间美国230项II-III期试验显示机构/企业赞助项目数据报告率更低，黑人及西班牙裔参与度持续不足，尤以多发性骨髓瘤（7% vs 20%）和急性淋巴细胞白血病（21.5% vs 36.9%）为甚，NIH资助项目黑人参与度最优。

　　

摘要

尽管已经采取了多种措施来提高临床试验（CTs）的多样性，但在血液系统恶性肿瘤（HM）研究中仍存在差异。我们回顾了1230项基于美国的II-III期血液系统恶性肿瘤临床试验（2000–2023年），这些试验共纳入了149,434名参与者，并将其纳入情况与SEER基准数据进行了比较。59%的试验报告了参与者的种族信息，40%的试验报告了种族背景，且这一比例随时间有所显著提高。2016年或之后开展的试验比2008年之前的试验更倾向于报告参与者的种族（比值比OR 36.3）和种族背景（比值比OR 8.0）。与由美国国立卫生研究院（NIH）资助的试验相比，机构资助的试验（比值比OR 0.34）和行业资助的试验（比值比OR 0.52）报告人口统计信息的概率较低。黑人和西班牙裔参与者在试验中的比例始终偏低，尤其是在多发性骨髓瘤（实际占比7.0%，预期占比20.0%）和急性淋巴细胞白血病（实际占比21.5%，预期占比36.9%）中。NIH资助的试验招募的黑人参与者数量多于其他类型的试验。这些发现强调了制定强制性规定以要求报告种族和种族背景信息的必要性，同时还需要设定具体的代表性目标，以确保研究的公平性和普遍适用性。