一种用于跨国应用的EQ-5D-3L健康状态效用调整方法：采用一种新颖的从美国到英国的效用映射方法

《ClinicoEconomics and Outcomes Research》：A Method for Adjusting EQ-5D-3L Health State Utilities for Cross-Country Use: Application of a Novel US-to-UK Utility Mapping Approach

效用权重调整方法及验证研究。该研究通过线性回归模型建立美国与英国EQ-5D-3L健康状态效用权重（HSUW）的转换关系，验证算法能有效预测英国平均效用值，平均偏差仅0.0065。

　　本研究旨在解决一个重要的健康经济学问题，即如何在没有个体级患者数据（IPD）的情况下，将源自美国的EuroQoL五维三水平（EQ-5D-3L）效用值转换为适用于英国的效用值。这一问题的提出基于一个基本的观察：EQ-5D-3L效用值在不同地区之间存在显著差异，因此不能直接互换使用。这些差异源于不同国家和地区对健康状态的偏好、个体对健康相关生活质量（HRQoL）的认知以及文化背景的不同。因此，当进行跨国经济评估时，直接使用不同国家的效用值可能会导致对健康状态的误解，从而影响成本效益分析的结果，甚至影响医疗决策的质量。

### 研究背景与重要性

EQ-5D-3L是一种广泛应用于临床试验、人群研究和现实临床环境中的通用偏好型工具，用于衡量16岁以上个体的健康状况。其五维结构包括移动性、自我照顾、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁，每项指标采用三水平评分（无问题、有些问题、极端问题）。基于这些维度组合，共有243种不同的健康状态，每种状态都对应一个特定的效用权重（HSUW），也称为效用评分或价值集。这些效用权重通常反映了当地社会的偏好，因此在不同国家之间进行比较时需要进行调整。

由于不同国家的效用评分存在差异，如果在跨国经济评估中不进行适当的调整，可能会导致对健康状态价值的错误估计，从而影响成本效用分析的结果。例如，质量调整生命年（QALYs）和增量成本效用比（ICERs）可能会因效用值的不同而出现显著偏差，这在临床和卫生政策决策中具有重要意义。因此，开发一种可靠的方法来调整效用值，以反映不同国家的偏好，成为健康经济学研究中的一个重要课题。

### 方法概述

本研究采用回归分析的方法，通过建立线性回归模型和多项式回归模型，将美国的EQ-5D-3L效用值映射到英国的效用值。为了验证这些模型的适用性，研究者通过文献回顾收集了11篇研究，这些研究涵盖了美国和英国的EQ-5D-3L效用数据，样本总量达93,625人。文献回顾过程中，研究者筛选了符合特定条件的文献，确保数据的代表性和可靠性。

模型的构建基于美国和英国的HSUW数据，研究者首先通过散点图和R2统计量评估了数据的线性关系。结果显示，线性模型在视觉和统计上均优于多项式模型，R2值分别为0.9574和0.9576。这一发现表明，线性模型能够更准确地反映美国和英国效用值之间的关系。此外，研究者还通过比较模型预测的英国效用值与文献中报告的英国效用值，进一步验证了模型的有效性。

### 算法的开发与验证

基于线性回归模型的最优拟合结果，研究者开发了一个效用调整算法，其形式为：
**Utility^UK = [?0.3813 + 1.3904 × Utility^US]**

该算法通过将美国的效用值转换为英国的效用值，为跨国健康经济评估提供了支持工具。研究者使用了11篇文献中的数据进行外部验证，结果表明该算法在预测英国效用值方面表现良好，平均偏差仅为0.0065。此外，模型预测的英国效用值与实际报告的英国效用值之间的差异非常小，进一步证明了算法的可靠性。

为了确保算法的稳健性，研究者还采用了Bootstrap方法进行模型验证。结果显示，预测的英国效用值与实际报告的英国效用值之间的平均偏差非常接近，表明该算法能够有效捕捉不同国家效用值之间的细微差异。同时，研究者还分析了美国和英国效用值之间的关系，发现两者之间存在一定的线性关联，且斜率和截距值相近，进一步支持了线性模型的适用性。

### 研究结果与讨论

研究结果表明，线性模型在预测英国效用值方面具有较高的准确性，R2值达到0.9955，表明模型能够很好地解释美国和英国效用值之间的关系。此外，研究者发现，尽管美国和英国的效用值存在差异，但这种差异可以通过线性调整模型有效消除。这一发现对于健康经济学研究具有重要意义，因为它提供了一种在缺乏IPD时调整效用值的实用方法。

然而，研究也指出了一些局限性。首先，由于依赖于二次数据，可能会存在数据收集方法、患者人口学特征和研究设计方面的不一致性。其次，尽管算法考虑了文化差异，但这些差异可能仍然对结果产生影响。最后，一些文献中的效用值集较为陈旧，可能无法完全反映当前社会对健康状态的偏好和治疗模式。

尽管存在这些局限性，研究者认为，该算法仍然具有广泛的适用性，可以用于其他国家和地区的健康经济评估，尤其是在IPD不可获得的情况下。此外，研究者建议未来的研究可以进一步开发适用于EQ-5D-5L版本的效用调整方法，因为该版本的测量特性优于3L版本。然而，这种调整方法的实施需要依赖于可靠的国家特定效用值集。

### 结论与意义

本研究开发并验证了一种方法，可以将美国的EQ-5D-3L效用值调整为适用于英国的效用值。该方法在不同患者群体中表现出较高的预测准确性，尤其是在没有IPD的情况下。通过建立线性回归模型和多项式回归模型，研究者提供了一种稳健的工具，用于在不同国家之间进行效用值的转换，从而支持更准确的健康经济评估。

这一研究的重要性在于，它填补了跨国效用值调整方法的空白，特别是在缺乏个体级数据的情况下。通过使用文献中的数据进行调整，研究者为健康政策制定者和临床研究者提供了一个实用的解决方案，以确保健康经济评估能够准确反映不同地区的健康状态偏好。此外，该方法的适用性不仅限于英国，还可以推广到其他国家和地区，为全球范围内的健康经济研究提供支持。

### 潜在应用与未来方向

本研究的方法可以广泛应用于多国临床试验、人口健康研究和卫生技术评估。在缺乏IPD的情况下，该算法能够为研究人员提供一种可靠的效用值转换工具，从而提高跨国健康经济评估的准确性和一致性。此外，该方法还可以用于比较不同国家的健康政策效果，为国际卫生合作提供数据支持。

未来的研究可以进一步探索该方法在其他EQ-5D版本（如5L版本）中的适用性，并考虑更多国家和地区的效用值集。此外，研究者还可以结合更多的文化和社会因素，以提高效用值调整模型的准确性。随着全球健康经济研究的不断发展，这种方法的推广和优化将有助于提高跨国健康评估的科学性和实用性，为全球卫生政策的制定和实施提供更加可靠的数据支持。