综述：索马帕西坦治疗生长激素缺乏症的临床药理学特征

《Expert Review of Clinical Pharmacology》：A pharmacological profile of somapacitan for the treatment of growth hormone deficiency

本综述系统阐述了长效生长激素（LAGH）制剂索马帕西坦（somapacitan）的药理学特征、临床疗效与安全性。作为目前唯一获批用于成人和儿童生长激素缺乏症（GHD）且已在市场应用近2年的LAGH，其儿科临床试验随访数据已长达4年。文章对比了索马帕西坦与每日生长激素（GH）在依从性、安全性及疗效方面的优势，并为临床启动与监测提供了实用建议，强调需通过真实世界数据进一步验证其长期价值。

　　

ABSTRACT

Introduction

长效生长激素（LAGH）制剂的研发旨在减轻每日注射的负担，提高儿童和成人生长激素缺乏症（GHD）患者的治疗依从性。索马帕西坦（somapacitan）是唯一获批用于儿科和成人GHD适应症的长效生长激素，上市已近2年。目前，其儿科临床试验的随访数据已长达4年。

Areas covered

本文回顾了开发索马帕西坦及其他长效生长激素的理论基础，详细阐述了索马帕西坦的药理学特性、药代动力学和药效学。文章总结了索马帕西坦在成人和儿童患者中与每日生长激素（GH）相比的安全性、疗效和依从性的临床试验结果。同时，提供了关于索马帕西坦治疗启动和监测的实用建议，并探讨了该长效生长激素未来的潜在应用方向。

Expert opinion

在GHD儿童的临床试验中，持续使用索马帕西坦治疗显示出持续的追赶性生长，其安全性与每日生长激素相似。然而，收集接受索马帕西坦及其他长效生长激素治疗的儿童和成人的真实世界数据，以证明其长期安全性、有效性和依从性，将是至关重要的。