2025年9月干细胞研究和再生医学领域的行业动态

《Regenerative Medicine》：Industry updates from the field of stem cell research and regenerative medicine in September 2025

基因与细胞治疗领域在2025年9月取得多项突破，包括Basilard BioTech与Made Scientific合作开发纳米机械基因递送平台Celletto?，显著提升转染效率；Syenex与Made Scientific合作优化T细胞疗法生产流程。临床方面，Aspen Neuroscience推进干细胞疗法治疗帕金森病至队列3阶段，Lineage启动异体胰岛细胞治疗糖尿病新项目。基因治疗领域，Sangamo完成Fabry病AAV2/6疗法中期试验，uniQure在Huntington舞蹈症治疗中显示75%疾病进展延缓效果。法规动态包括FDA发布细胞和基因治疗临床试验双指南，Ori Biotech获FDA先进制造认证。资本市场方面，Colossal完成3.2亿美元C轮融资，Ensoma获5300万美元B轮融资，Kriya完成3.2亿美元D轮融资，Vertex与意大利AIFA达成CRISPR疗法报销协议。

　　在2025年9月，再生医学和先进疗法药物产品领域迎来了多项重要的进展，涵盖技术突破、合作模式创新、临床试验推进、监管政策优化以及资本市场的积极反应。这些发展不仅体现了行业在解决复杂疾病治疗方面的潜力，也反映了企业之间的协同效应和全球范围内的技术共享趋势。本文将对上述动态进行系统性解读，从多个维度分析其对行业生态、患者治疗以及未来发展方向的影响。

### 一、技术突破：推动基因与细胞疗法创新

2025年9月，多个企业在基因和细胞疗法领域取得了显著的技术突破，这些突破将有助于解决传统疗法在效率、成本和安全性方面的瓶颈。其中，**Basilard BioTech**与**Made Scientific**的合作尤为引人注目。Basilard开发的Celletto?平台是一种新型的纳米机械基因传递技术，它通过使用纳米针刺技术，实现对细胞膜的可控性、可逆性破坏，从而将基因物质直接送入细胞核。与传统的病毒载体相比，该技术避免了基因插入带来的潜在突变风险，同时相较于化学或电穿孔方法，保留了细胞的活性和功能。这种技术的突破意味着未来基因治疗可以更加精准、安全和高效。

此外，**Flashpoint Therapeutics**在基因传递技术上的进展也值得关注。该公司开发的LNP-SNAs（脂质纳米颗粒球形核酸酸）是一种全新的基因传递系统，它能够携带完整的CRISPR基因编辑工具，包括Cas9酶、引导RNA和DNA修复模板，并通过一种密集的DNA保护层实现高效传递。实验室测试显示，该技术在不同细胞类型中表现出显著的提高传递效率和降低毒性，同时能够提升基因编辑的准确性和修复效果。这一成果为基因编辑技术的临床应用铺平了道路，特别是在罕见病和遗传性疾病的治疗方面。

另一个值得关注的突破是**Lineage Cell Therapeutics**在异体细胞疗法上的探索。该公司正在推进一种新型的“现成”细胞疗法，以解决传统自体细胞疗法在患者招募、制造周期和成本方面的限制。其开发的疗法适用于多种疾病，特别是神经退行性疾病，能够为更多患者提供治疗选择，同时降低治疗的复杂性。

### 二、企业合作：加速疗法开发与商业化进程

在企业合作方面，**Mytos**与三家创新生物科技公司（StemSight、Rinri Therapeutics和Novadip）达成制造合作，这标志着自动化细胞制造平台在实际应用中的进一步扩展。Mytos的iDEM平台能够实现封闭式、自动化生产，从而提高细胞疗法的一致性、生产效率和质量控制。这种平台不仅适用于诱导多能干细胞（iPSC）的生产，还能够支持多种细胞类型的规模化生产，为细胞疗法的商业化奠定了基础。

同时，**RION**与**Lonza**的合作也显示出在细胞治疗产品生产方面的重要进展。RION的Purified Exosome Product?（PEP?）是一种基于细胞外囊泡的治疗平台，具有免疫调节、抗炎和组织修复等多重功能。通过与Lonza的合作，RION能够利用其先进的cGMP制造设施和技术支持，实现PEP?的大规模生产，从而推动其在多个适应症中的应用，包括免疫相关疾病和组织再生领域。

**Genetix Biotherapeutics**（原bluebird bio）的重新命名和品牌战略调整，反映了其在基因疗法领域的长期布局和对自身科学基础的回归。这一品牌重塑不仅有助于提升公司在行业中的形象，也为其未来的研发和商业化提供了新的起点。Genetix通过多年的临床数据积累和科学创新，已经具备了强大的技术基础，新的品牌定位将有助于其在全球范围内推广其疗法。

### 三、临床试验进展：展示疗法的安全性与有效性

在临床试验方面，**Aspen Neuroscience**的ASPIRO临床试验进入了第三阶段，标志着其针对帕金森病的个性化神经前体细胞疗法（ANPD001）正在稳步推进。该试验从患者皮肤细胞中提取并重编程为诱导多能干细胞（iPSCs），再分化为多巴胺能神经前体细胞，用于替换因疾病损伤而丢失的细胞。这种疗法在实验室中已经显示出良好的安全性和治疗潜力，而进入临床试验阶段意味着其有望在未来几年内成为一种可行的治疗手段。

**Lineage Cell Therapeutics**也在推进针对1型糖尿病的胰岛细胞移植计划。通过使用其专有的制造技术，公司希望能够实现胰岛细胞的大规模生产，从而满足临床需求并推动其向商业化迈进。这一进展对于全球范围内1型糖尿病患者而言具有重要意义，因为目前尚无有效的治疗方法能够替代胰岛细胞功能。

**uniQure**在两项关键临床试验中取得了积极进展。其AMT-130疗法在针对亨廷顿病的临床试验中表现出显著的疗效，能够在36个月内减缓疾病进展，并改善患者的神经功能。这一结果为基因疗法在神经退行性疾病中的应用提供了有力的证据。同时，uniQure还在推进AMT-191疗法，该疗法针对法布里病，通过提供一种新型的AAV5载体平台，实现了更高的基因表达效率和更安全的治疗过程。

### 四、监管动态：政策支持推动行业规范化发展

监管层面，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了两项关于细胞与基因疗法（CGT）临床试验设计的指导文件，分别为《针对小人群的细胞与基因疗法临床试验创新设计》和《针对严重疾病的再生医学疗法加速审批程序》。这两项指导文件旨在帮助企业在小患者群体中进行更有效的临床试验设计，并通过加速审批程序推动疗法的快速上市。这不仅有助于满足罕见病患者的治疗需求，也为行业提供了更清晰的监管路径。

此外，**Umoja Biopharma**的UB-VV111疗法获得了FDA的快速通道认定，这标志着该疗法在治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞性白血病方面具有潜力。UB-VV111是一种“现成”细胞疗法，能够在体内生成CD19靶向的CAR-T细胞，避免了传统体外制备过程中的诸多限制，如高成本、长周期和低可及性。这一认定为Umoja的进一步发展提供了政策支持，并有助于其与AbbVie等大型制药公司的合作。

### 五、资本运作：融资推动创新疗法进入临床阶段

在资本市场上，多个企业通过融资为自身的发展注入了强大动力。**Colossal Biosciences**在2025年9月完成了新一轮1.2亿美元的融资，使其总融资额达到5.55亿美元，公司估值也上升至103亿美元。这一融资不仅支持了其在鸟类细胞科学方面的研究，还为“复活”渡渡鸟等项目提供了资金保障。Colossal在这一领域的探索，不仅具有科学意义，也引发了公众对再生医学应用边界的新思考。

**Ensoma**则通过5300万美元的融资支持其针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床试验EN-374。该疗法通过病毒样颗粒（VLPs）传递基因，能够实现造血干细胞（HSCs）的长期基因表达，从而恢复患者的免疫功能。Ensoma的这一进展展示了其在体内基因编辑技术上的潜力，同时为未来的临床应用奠定了基础。

**Epigenic Therapeutics**完成了6000万美元的B轮融资，支持其在慢性乙型肝炎和高胆固醇血症领域的临床开发。其自主研发的EPIREG?技术平台通过调控DNA甲基化和组蛋白修饰，实现了对特定基因的高效、特异性沉默。这种技术相较于传统的基因编辑方法更加安全，避免了DNA断裂可能带来的副作用，为治疗慢性疾病提供了新的思路。

**Kriya Therapeutics**则在2025年完成了3.2亿美元的D轮融资，用于推进其在多种慢性疾病中的基因疗法临床试验。Kriya的疗法涵盖了地理萎缩、甲状腺眼病、1型糖尿病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH）和三叉神经痛等多个适应症，显示出其在基因疗法领域的广泛布局。该公司的融资也为其构建了一个强大的研发和制造体系，能够支持未来多种疗法的开发和商业化。

**Vertex Pharmaceuticals**与意大利医药管理局（AIFA）达成了报销协议，使患者能够获得其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY?（exagamglogene autotemcel）。该疗法通过精准编辑BCL11A基因的增强子区域，促使患者体内产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF），从而改善镰状细胞病和β-地中海贫血患者的症状。这一协议的达成不仅提升了疗法的可及性，也展示了基因编辑疗法在治疗遗传性血液病方面的实际应用价值。

### 六、行业趋势：从实验室走向临床与市场

从上述动态可以看出，再生医学和先进疗法药物产品行业正在经历从实验室研究向临床应用和市场推广的快速转变。越来越多的企业开始将重点放在技术的商业化和规模化生产上，以应对临床需求和市场需求。例如，**Made Scientific**与**Syenex**的合作，旨在通过Syenex的UltraCell?和RapidCell?系统，提升T细胞疗法的可扩展性和效率，从而降低制造成本和时间。

同时，**BlueWhale Bio**的Synecta?平台也在推动免疫细胞疗法的制造流程优化。该平台能够生成具有特定信号组合的纳米颗粒，促进T细胞的快速激活和扩增，从而缩短生产周期并提高治疗效果。这种技术的应用，使得免疫细胞疗法能够更广泛地惠及患者，尤其是在需要快速响应的疾病治疗中。

### 七、未来展望：技术融合与个性化医疗

随着技术的不断进步，再生医学和先进疗法药物产品行业正在向更加精准和个性化的方向发展。从纳米机械基因传递技术到体内基因编辑，再到自动化细胞制造平台，这些创新正在改变传统疗法的局限性。未来，随着更多企业之间的合作和技术的成熟，这些疗法有望在更多疾病领域得到应用，为患者提供更有效的治疗选择。

同时，监管政策的不断优化也为行业的发展提供了支持。FDA等机构的指导文件和加速审批路径，使得更多具有潜力的疗法能够更快地进入市场，满足患者的治疗需求。此外，资本市场的活跃也表明，投资者对再生医学和先进疗法药物产品领域的前景充满信心，愿意为其提供资金支持。

### 八、结语：再生医学的未来充满希望

总体来看，2025年9月的再生医学和先进疗法药物产品领域呈现出多点开花、技术突破和行业融合的趋势。无论是基因传递技术的创新，还是细胞疗法的临床推进，亦或是企业之间的战略合作，都显示出这一领域在快速发展中的活力。未来，随着更多技术的成熟和政策的完善，再生医学有望成为治疗多种复杂疾病的重要手段，为全球患者带来更安全、更高效的治疗选择。同时，行业内的竞争与合作也将进一步推动技术的进步和疗法的普及，为人类健康事业做出更大的贡献。