癌症幸存者照护新突破：从患者声音到最优PROMs选择的混合方法框架

《Journal of Cancer Survivorship》：From patient voices to optimal PROMs: a mixed methods framework for cancer survivorship care

本刊推荐：为解决癌症幸存者(CSs)未满足需求评估工具选择缺乏标准化方法的问题，研究人员开发并验证了一种以患者为中心、结合国际功能分类(ICF)的混合方法框架。通过将患者表达的未满足需求映射到ICF分类，系统评估14种患者报告结局测量工具(PROMs)，发现癌症康复评估系统(CARES)覆盖94.3%的核心需求。该框架为临床提供了可复制的循证方法论，确保 survivorship care 在不同医疗场景中的相关性和精准性。

　　

当一个人被确诊为癌症的那一刻起，他就成为了"癌症幸存者"(Cancer Survivor, CS)——这个定义不仅包括治疗结束后的患者，还涵盖正在接受治疗、处于缓解期、疾病慢性化或已康复的个体。据全球癌症观察站数据，截至2022年，全球有超过5300万人生活在五年前接受的癌症诊断中，其中欧洲超过2000万人。随着筛查、早期检测、治疗技术的进步以及人口老龄化等 demographic changes，癌症幸存者群体正在不断扩大，成为全球医疗系统必须面对的重要人群。

然而，这个日益壮大的群体却面临着独特的挑战。癌症幸存者经历着多维度的生存状态，包括身体、心理、社会、精神等多个领域的未满足需求。这些需求被定义为个体认为未得到充分解决以达到最佳健康状态的需求，涉及疼痛管理、情绪支持、信息获取、日常生活恢复等诸多方面。尽管越来越多的研究关注这一问题，但许多需求在临床实践中仍被忽视。

患者报告结局测量(Patient-Reported Outcome Measures, PROMs)是识别未满足需求的关键工具，能够快速可靠地捕捉患者的真实体验。但问题在于，现有的大多数PROMs是在特定 sociocultural 背景下开发的，如美国、澳大利亚、加拿大等高收入国家，这些工具是否适用于不同医疗体系和文化背景的患者群体存在疑问。特别是在像意大利这样拥有公共资助的 universal healthcare 模式的国家，现有工具的适用性更加不确定。

更令人担忧的是，先前的研究发现现有PROMs在心理测量学质量上存在显著异质性，且跨文化验证证据有限。不同工具对未满足需求的表征方式不一致，进一步影响了它们的泛化能力。癌症幸存者的未满足需求受到年龄、癌症类型、治疗历史、 survivorship 阶段以及 socioeconomic status 等多种因素的影响，缺乏一种系统化的方法来选择最适合特定人群的评估工具。

为了解决这一难题，来自意大利的研究团队在《Journal of Cancer Survivorship》上发表了一项创新性研究，提出了一个三步骤的混合方法框架，将患者表达的未满足需求与国际功能、残疾和健康分类(International Classification of Functioning, Disability and Health, ICF)相连接，为临床医生和研究人员提供了一种方法学透明、情境敏感的方法来选择真正反映癌症幸存者视角的PROMs。

研究人员采用的关键技术方法包括：1)通过焦点小组、半结构化访谈和预备问卷识别幸存者未满足需求；2)使用标准化的链接规则将表达的需求系统映射到ICF分类；3)基于对核心ICF类别的覆盖度系统评估现有PROMs。研究在意大利北部一家综合性癌症中心进行，纳入了35名癌症幸存者和7名照顾者，涵盖了乳腺癌、前列腺癌、结直肠癌、甲状腺癌、骨髓瘤和淋巴瘤等常见癌种。

预备问卷分析揭示需求优先级

通过预备问卷，研究人员识别出25项关键未满足需求，并分析了其在过去三个月和十二个月内的频率和重要性。结果显示，管理性关切、治疗副作用管理和精神健康需求是最高频的需求。然而，当结合重要性评估时，排名发生了显著变化：管理记忆和注意力困难、运动相关问题和治疗副作用成为最受关注的领域。这种频率与重要性的差异凸显了单纯依赖一种维度评估需求的局限性。

通过主成分分析结合最优标度，研究团队获得了综合考虑频率和重要性的统一排名，其中治疗副作用管理、运动方面管理和记忆/注意力管理位列前三。这种综合评估方法确保了后续分析能够捕捉到对患者生活影响最大的核心需求。

质性研究发掘深层需求

焦点小组和访谈的 thematic analysis 揭示了更深层次的生存体验。研究人员识别出44个独立代码，归纳为16个主题领域和4个主要主题：尊严与尊重、对正常生活的渴望、生活控制感和存在脆弱性。更重要的是，质性研究发现了8项未被问卷捕捉的新未满足需求，包括睡眠问题管理、与医疗专业人员的支持关系、感觉"正常"的需求等。这些发现强调了结合多种数据收集方法的重要性，以确保全面捕捉幸存者的体验。

ICF链接搭建标准化桥梁

研究的核心创新在于将表达的需求系统链接到ICF分类。研究团队使用Cieza等人更新的链接规则，由两名独立评审员将需求概念映射到最精确的ICF类别。最终，所有未满足需求被链接到35个核心ICF类别，涵盖了身体功能、身体结构、活动与参与以及环境因素四个领域。这一步骤为不同PROMs的内容比较提供了标准化框架，确保了评估的客观性和可比性。

ICF作为世界卫生组织开发的国际公认框架，能够全面描述健康和健康相关状态。其包含1424个类别，具有层次化结构，从 broad classifications 到 specific subcategories，支持对复杂需求的精细映射。通过采用ICF作为参考模型，研究确保了所选PROMs不仅基于患者体验，而且在不同医疗系统中具有适用性和适应性。

PROMs系统评估与最优选择

研究人员随后评估了14种具有心理测量学特性记录的PROMs对35个核心ICF类别的覆盖情况。结果显示，癌症康复评估系统(Cancer Rehabilitation Evaluation System, CARES)覆盖了94.3%的类别，表现出最高的综合覆盖能力。综合需求评估工具(Comprehensive Needs Assessment Tool, CNAT)以77.1%的覆盖率位居第二，其他工具的覆盖范围从34.3%到71.4%不等。

这一发现具有重要临床意义：在现有工具中，CARES能够最全面地捕捉意大利癌症幸存者表达的核心需求。仅有少数领域如精神性和教育相关需求在CARES中覆盖不足，这为工具的本土化 adaptation 提供了方向。

研究意义与未来方向

这项研究的意义不仅在于为意大利癌症中心提供了具体的工具选择建议，更重要的是提出了一个可复制、可推广的方法论框架。该框架的灵活性使其能够适应不同的医疗环境和文化背景，确保 survivorship care 真正以患者为中心、数据驱动且情境相关。

研究的创新性体现在多个方面：首先，它将患者声音系统转化为标准化评估工具，弥合了主观体验与客观测量之间的差距；其次，通过纳入照顾者视角，承认了癌症作为一种影响整个家庭系统的状况，而不仅仅是患者个体；第三，该方法具有方法学严谨性，结合了质性和量化方法，并采用ICF作为中立的内容分析框架。

然而，研究也存在一定局限性。样本量相对较小，尽管达到了质性研究的数据饱和原则；研究聚焦于高发病率高生存率的癌种，可能无法完全代表所有癌症幸存者的体验，特别是那些罕见癌症或低生存率癌症的患者群体。此外，从质性数据中新发现的8项需求未进行定量排名，未来需要通过大规模调查进一步验证。

随着机器学习和人工智能技术在PROMs开发中的应用日益增多，ICF框架可以作为概念锚点，确保AI生成的工具在保持全面性和可比性的同时，能够动态适应患者特定关切。未来的研究可以在更大规模、更多样化的幸存者群体中验证这一方法，并探索定制化PROMs使用的临床影响。

结论

这项研究为癌症幸存者照护领域提供了一种创新的解决方案。通过将患者表达的未满足需求系统映射到ICF分类，并基于覆盖度评估现有PROMs，研究团队建立了一个方法学严谨、临床实用的框架。在意大利医疗环境中的应用证明了该框架的可行性，并识别出CARES作为最适合当地情况的评估工具。这一方法的价值在于其可转移性——全球各地的医疗提供者都可以采用这一框架，确保 survivorship care 的评估工具真正反映当地患者的需求和优先事项，最终推动更加个性化、响应性的癌症幸存者照护服务发展。