综述：优化脂质纳米颗粒在基因治疗中的靶向作用

《Nanoscale Horizons》：Optimizing the targeting of lipid nanoparticles for gene therapy

基因治疗中脂质纳米颗粒（LNPs）的靶向性优化研究综述。针对LNPs易在肝脏蓄积的问题，从表面修饰、制剂优化及新型脂质分子设计三方面系统阐述提升靶向性的策略，为临床应用提供新思路。

　　

基于核酸分子的基因药物在多种疾病的治疗中展现了巨大的潜力。脂质纳米颗粒（LNPs）是目前用于输送核酸的最先进载体。然而，由于在肝脏中的积累，基因疗法无法满足除肝脏以外其他器官的临床需求。将核酸精确输送到特定靶器官和靶细胞已成为将基因疗法应用于临床的关键挑战。在这篇综述中，我们介绍了LNPs的典型组成和靶向特性。随后，我们从三个角度系统地描述了优化LNPs靶向特性的策略和研究进展：表面修饰、制剂优化以及新型脂质分子设计。这篇综述将进一步激励研究人员合理设计靶向LNPs，以推动基因疗法的发展。