评估CFTR调节剂疗法对抗生素使用的影响：来自单中心回顾性研究和儿科健康信息系统数据库的见解

《Journal of the Pediatric Infectious Diseases Society》：Evaluating the Impact of CFTR Modulator Therapy on Antibiotic Utilization: Insights from a Single Center Retrospective Review and Pediatric Health Information System Database

囊性纤维化患者应用高效CFTR调节剂后，单中心数据显示静脉及口服抗生素使用量分别下降36.2%和19.5%，住院时长缩短；多中心分析显示抗生素使用强度下降18.6%，急性加重相关抗生素暴露减少。研究证实CFTR调节剂可优化抗生素管理策略，但需进一步探索最佳疗程与抗生素选择。

　　

摘要

背景

囊性纤维化（CF）会导致慢性气道阻塞、炎症和感染，从而引发肺部急性加重（PEx），对肺功能、生活质量及死亡率产生负面影响。高效CFTR调节剂疗法（HEMT）的引入改善了CF患者的治疗效果，减少了PEx的发生频率和抗生素的使用。本研究利用单中心回顾性分析和儿科健康信息系统（PHIS）数据库的数据，评估了HEMT对CF患者抗生素使用情况的影响。

方法

本研究采用单中心回顾性分析方法，比较了ETI前（2017-2019年）和ETI后（2020-2022年）期间的抗生素使用情况。纳入标准为在两个时期内至少接受了一年治疗的CF患者。收集了抗生素种类、使用时长及给药途径的相关数据。此外，还进行了另一项多中心回顾性研究，利用PHIS数据库分析了2015年1月至2023年6月期间多家儿科医院中CF患者的抗生素使用情况。评估指标包括每1000患者日的抗生素使用天数（DOT）和住院时长。

结果

在单中心分析中，ETI后静脉注射（IV）抗生素的使用减少了36.2%，口服（PO）抗生素的使用减少了19.5%，而治疗时长没有变化。在PHIS数据库的分析中，ETI后抗生素使用量总体下降，尤其是抗肺孢子菌（Anti-PsA）和抗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（Anti-MRSA）药物的使用量减少，同时住院时长也有所缩短。每1000患者日的抗生素使用天数中位数从2257天（IQR：1950-2417天）降至1710天（IQR：1371-1909天，p<0.001）。

结论

HEMT的引入显著降低了CF患者因PEx而使用的抗生素量，这一效果在单中心和多机构研究中均得到验证。抗生素使用量的减少表明，抗生素管理计划有潜力重新评估并优化CF患者的抗生素治疗方案。需要进一步研究以确定在HEMT背景下最佳的抗生素使用时长和种类，以尽量减少抗生素暴露及相关风险。