盐酸埃拉米普雷肽

《American Journal of Health-System Pharmacy》：Elamipretide Hydrochloride

Elamipretide（品牌Forzinity?）属其他治疗药物，通过结合心肌线粒体内膜磷脂改善巴氏综合征患者（≥30kg）肌肉力量，适应症基于膝关节伸展肌力增强的中期终点，但需后续确认疗效。新生儿禁用含苯甲醇的药物，存在代谢酸中毒及神经毒性风险。

　　

提取内容

AHFS分类：92-92 其他 miscellaneous therapeutic agents（其他杂项治疗药物）

品牌信息：Forzinity?

介绍

Elamipretide是一种线粒体心磷脂结合剂。

用途

Elamipretide的用途如下：

Elamipretide适用于体重至少30公斤的成人及患有Barth综合征的儿童患者，以改善其肌肉力量。

该适应症的批准基于膝关节伸肌力量的改善这一中期临床终点，采用加速审批程序。该适应症的持续批准可能取决于在确认性试验中验证和描述其临床疗效。

剂量与用法

一般信息

Elamipretide盐酸盐有以下剂型和规格：

注射剂：每3.5毫升（80毫克/毫升）注射液中含有280毫克Elamipretide，装于单次使用的小瓶中。

剂量

成人和儿童患者的剂量

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注意事项

禁忌症

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警告与预防措施

新生儿苯甲醇中毒的风险

Elamipretide未被批准用于新生儿。有报道指出，接受含苯甲醇（BA）药物静脉注射的低出生体重新生儿（体重低于2500克）和早产儿（妊娠期小于34周）出现了严重的不良反应，包括致命反应、新发或加重的代谢性酸中毒，部分病例还发展为神经毒性，甚至在某些情况下出现呼吸窘迫综合征。