2岁以下儿童患者的横纹肌肉瘤：临床特征和预后

《Journal of Pediatric Hematology/Oncology》：Rhabdomyosarcoma in Pediatric Patients Under 2 Years: Clinical Features and Outcome

婴幼儿胚胎型肉瘤预后较差，需平衡治疗与长期毒性。回顾性分析34例小于2岁确诊病例，主要发生于膀胱/前列腺（38%）和眼眶（14.7%），化疗联合放疗或手术局部控制，5年无事件生存率55.1%，总生存率57.5%，局部复发常见，TNM分期、临床组别、转移及放疗显著影响生存。

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摘要 通俗语言总结

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背景：

横纹肌肉瘤（RMS）通常对多种治疗方法有良好的反应，1至9岁的儿童预后较好。然而，由于担心手术/放疗的长期影响，婴儿的预后可能更差。本研究调查了2岁以下儿童横纹肌肉瘤的临床特征、治疗方法和生存结果。

方法：

我们回顾性分析了2002年1月至2022年12月在King Hussein癌症中心接受治疗的2岁以下新诊断横纹肌肉瘤患儿的病例。数据包括人口统计学特征、临床特征和生存结果。统计分析采用了描述性统计和Kaplan-Meier生存分析方法。所有病例均由经验丰富的放射治疗师和外科医生组成的多学科团队进行评估。

结果：

我们共发现了34例2岁以下诊断出的横纹肌肉瘤患儿。中位年龄为13个月，其中70.6%为男性。最常见的肿瘤部位是膀胱/前列腺（N=13，38%），其次是眼眶（N=5，14.7%），主要亚型为胚胎型（N=30）。风险分层显示17.6%为低风险，79.4%为中等风险。25名患者的肿瘤直径大于5厘米，其中6名（17.6%）出现转移。所有患者均接受了新辅助化疗，局部控制方法包括单纯放疗（n=12，35.3%）、放疗联合手术（n=11，32.4%）或单纯手术（n=3，8.8%）。5年无事件生存率和总体生存率分别为55.1%和57.5%。14名患者出现复发/进展，其中局部复发最为常见。TNM分期、临床分组、诊断时的转移情况以及放疗的使用对生存有显著影响。

结论：

2岁以下患有横纹肌肉瘤的儿童面临重大挑战，局部复发率较高，生存结果不如年龄较大的儿童。我们的研究结果强调了需要制定个性化的治疗方案，以在有效控制病情的同时尽量减少长期毒性。

通俗语言总结：本研究关注2岁以下儿童的横纹肌肉瘤，这些儿童可能因担心手术/放疗的长期影响而接受较为温和的局部治疗。研究人员分析了King Hussein癌症中心的34例病例，发现最常见的肿瘤部位是膀胱/前列腺，其次是眼眶，主要亚型为胚胎型。所有患者均接受了新辅助化疗，5年无事件生存率和总体生存率分别为55.1%和57.5%。局部复发较为常见，TNM分期、临床分组、诊断时的转移情况以及放疗的使用等因素对生存有显著影响。研究建议制定既能有效控制病情又能减少长期危害的治疗方案。

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