英国低手术风险重度主动脉瓣狭窄患者中TAVI与外科手术的成本效用分析：基于PARTNER 3试验5年数据的终身模型研究

《Applied Health Economics and Health Policy》：Cost-Utility Analysis of TAVI Versus Surgery in Low-Risk Patients with Severe Aortic Stenosis in the UK

本研究针对英国低手术风险症状性重度主动脉瓣狭窄（sSAS）患者，对比经导管主动脉瓣植入术（TAVI）与外科主动脉瓣置换术（SAVR）的成本效用。通过构建马尔可夫模型，结合PARTNER 3试验5年数据，发现TAVI（使用SAPIEN 3瓣膜）虽初始成本较高，但能显著降低房颤（AF）和卒中并发症，终身增量成本效果比（ICER）为16,979英镑/QALY，在2万-3万英镑支付意愿阈值下具有63%-90%成本效益概率。结果挑战了英国NICE指南的保守立场，为TAVI在低风险患者中的推广提供经济证据支持。

　　

主动脉瓣狭窄是老年人常见的心脏瓣膜病，一旦出现症状，若不及时干预，两年死亡率可超过50%。传统的外科主动脉瓣置换术（SAVR）曾是唯一根治手段，但创伤大、恢复慢，对高龄或合并症多的患者风险较高。经导管主动脉瓣植入术（TAVI）的出现革新了治疗格局，最初仅用于无法手术或高危患者，但随着技术成熟和临床试验证据积累，其适应症已扩展至中低风险人群。然而，医疗政策的更新往往滞后于临床实践，尤其是在需要兼顾成本效益的公共医疗体系如英国国家医疗服务体系（NHS）中。

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）2021年心脏瓣膜病指南仍限制TAVI在低风险患者的使用，部分源于其早期经济评估显示TAVI缺乏成本效益。但该评估被指存在局限，如混合不同代次瓣膜、手术路径和风险人群，可能低估了新一代器械如SAPIEN 3的价值。与此同时，欧洲多国研究均提示TAVI在低风险患者中具有经济性。这种分歧凸显了基于最新器械特异性数据、贴合本国医疗背景的成本效用分析的必要性。为此，Nick Curzen等研究者发表在《Applied Health Economics and Health Policy》的研究，旨在填补这一证据空白。

研究采用已在美国、法国、意大利等欧洲国家验证过的两阶段马尔可夫模型结构。第一阶段通过决策树捕获术后30天内不良事件（如新发房颤、永久起搏器植入、卒中），数据源自PARTNER 3试验。第二阶段通过包含“健康存活”、“治疗后房颤”、“致残性卒中”和“死亡”四个状态的马尔可夫模型模拟终身结局。模型时间跨度30年，成本和效用均以年折扣率3.5%折算。关键输入包括PARTNER 3试验5年临床数据、英国本土成本数据（如NHS成本集）和已发表的效用值减损（如房颤效用减损-0.08，卒中-0.39）。不确定性通过概率敏感性分析和确定性情景分析处理。

模型验证与结构

模型结构经临床专家评审认可，并通过质量保证流程验证。其核心设计能够区分TAVI和SAVR在并发症（如房颤发生率）和长期生存方面的差异。

基础案例结果

TAVI组每位患者终身成本增加7999英镑（90%可信区间852-15,035），但可获得0.47个增量质量调整生命年（QALYs）（90%可信区间0.35-0.60），增量成本效果比（ICER）为16,979英镑/QALY。在英国通常的2万-3万英镑/QALY的支付意愿阈值下，TAVI具有63%-90%的成本效益概率。成本分解显示，TAVI较高的初始手术成本（30,911英镑 vs. SAVR的22,890英镑）被其较低的并发症相关成本（如房颤状态成本TAVI为36英镑 vs. SAVR为274英镑）部分抵消。

敏感性分析

确定性敏感性分析的龙卷风图显示，模型结果对TAVI和SAVR的手术成本、SAVR术后房颤风险以及患者起始年龄最敏感。但即使在多数参数合理变动下，TAVI仍保持成本效益。情景分析表明，即使采用更激进的TAVI再干预率、更高的卒中风险或不同的成本假设，结果依然稳健。

阈值分析

SAPIEN 3瓣膜的成本阈值分析显示，其价格需超过23,800英镑（概率分析为23,900英镑）才会使ICER超过2万英镑/QALY的阈值，表明当前定价（22,500英镑）下有较大缓冲空间。

本研究结论挑战了英国NICE 2021指南的结论，为TAVI在低手术风险sSAS患者中的应用提供了强有力的经济学依据。基于高质量临床试验数据和贴合本国实际的模型分析，表明TAVI与SAVR相比，在终身时间维度上具有合理的成本效果。这不仅有助于临床医生和患者做出更知情的治疗选择，也为英国医疗政策制定者优化资源分配、缩短手术等待时间、改善患者预后提供了关键参考。随着TAVI技术的持续演进和更多长期数据的积累，此类经济评估需定期更新，以确保政策与临床创新同步。