综述：骨关节炎研究中的公民科学：范围综述

《Journal of Orthopaedic Surgery and Research》：Citizen science in osteoarthritis research: a scoping review

本综述系统梳理了骨关节炎（OA）研究中患者与利益相关者参与（PSE/PPI）的现状，指出其虽能提升研究相关性、可行性与影响力，但目前应用仍不均衡且缺乏标准化框架。文章强调需从象征性参与转向建立早期介入、角色清晰、培训补偿到位且基于互信的实质性伙伴关系，以推动OA这种高负担慢性病的价值导向型研究。

　　

引言

患者与利益相关者参与（PSE），亦称为患者和公众参与（PPI），是指让有生活经验的患者、照顾者及社区代表超越单纯研究对象的角色，作为合作伙伴积极加入到研究全过程中。在健康研究领域，“公民科学”特指非专业贡献者在知识生成、优化与转化中的参与，本文将其聚焦于骨关节炎（OA）范畴内的患者主导或患者合作研究。

为何参与至关重要

有意义的PSE能够优化研究问题选择、提升方案可行性、加强受试者招募与保留，并促进成果传播，从而整体提高健康研究的关联性、伦理合规性与影响力。其核心原则包括早期介入、角色明确、平等合作、流程透明与持续评估。

参与程度可从咨询、建议、协作（患者研究伙伴以平等身份加入）直至由患者组织主导研究问题、实施与数据管理。为避免形式主义，需明确角色与期望，并以相互信任、权力平等、流程透明、诚信保密及培训支持为基础。

为何聚焦骨关节炎

OA作为一种高患病率、高负担疾病，对个人、社会与经济均造成显著影响。最新全球数据显示，其患病率自1990年以来已增长超过132%，2020年全球患者人数达5.95亿，约占全球人口的7.6%。在欧美等发达国家，OA患病率可达10%至17%。OA的经济负担亦十分沉重，约占发达国家国民生产总值（GNP）的1%至2.5%。随着人口老龄化、肥胖与糖尿病等生活方式相关疾病的增多，未来OA的医疗需求将持续上升，且发病年龄呈现年轻化趋势。

OA的管理强调多模式综合治疗，首选保守策略（如教育、体重管理、体育锻炼/物理治疗、支具与辅助设备），必要时考虑药物干预，手术则适用于特定病例。使研究重点、结局指标与实施策略与OA患者的实际需求对齐，对于减少研究浪费、促进成果转化至关重要。

本综述的价值与目标

在风湿病学领域，患者伙伴（尤其在转化研究阶段）的代表性仍显不足。OA研究中的相关证据较为零散，缺乏对参与模式、应用环节、所用框架及障碍与促进因素的系统梳理。本研究采用范围综述方法（遵循Arksey与O'Malley框架及PRISMA-ScR指南），旨在描绘OA研究中患者参与的现状，识别现有模型与框架，并总结其特点与实施情况，为未来研究提供结构化指导。

方法学概要

检索覆盖PubMed、Embase、CINAHL、Cochrane Library及Web of Science等数据库（截至2025年3月）。纳入标准聚焦于OA患者在研究过程中超越单纯参与的主动介入。数据提取与合成由独立评审员完成。

研究筛选与特征

初检获得64条记录，经去重与筛选后，最终纳入7项符合标准的研究。

这些研究发表于2016年至2024年间，涉及多个国家与不同设置（学术、临床、社区），研究设计包括定性、定量、混合方法及案例描述等。

患者与利益相关者参与（PSE）的实践图景

参与环节分布：参与活动最常见于研究优先级设定与研究方案设计阶段，而在数据分析/解读与治理/决策环节的报告较少。知识转化与传播环节的参与虽常见但描述不一。例如，在OMERACT（风湿病结局测量）等组织中，患者通过双年会、工作组与各类委员会参与研究议程设定与核心结局集（COS）开发。在APPROACH等研究联盟中，项目初期即设立患者理事会，全程介入临床方案优化、受试者沟通及成果传播。

参与人员与角色：多数研究邀请OA患者作为患者伙伴，部分还包括照顾者或社区代表。角色从顾问（如指导委员会成员）到共同创建者（如合著者、共同研究者）不等，但明确的决策权共享机制常未具体说明。

支持、培训与补偿：对伙伴的培训与支持报告不一致。若被提及，支持措施包括导向会议、书面角色描述与持续协调。补偿（金钱或实物）的报告亦不充分，具体金额与机制鲜有详述。良好实践示例如提供荣誉津贴（如患者领袖每月100加元）、焦点小组礼品卡、会议差旅费报销等。

框架、工具与报告规范：少数研究明确使用了经过验证的框架或工具，如患者参与研究量表（PEIRS）、PEIRS-22测量工具及GRIPP2报告清单。术语与操作定义在不同研究间差异较大。

参与带来的影响：研究报道了参与带来的多方面积极影响，包括优化研究重点与问题、改进招募与保留策略、提升结局指标相关性（如纳入患者重视的疼痛、功能与参与度指标）、调整研究材料与程序以增强可行性，以及通过合著与患者主导的宣讲强化传播效果。然而，基于工具（如PEIRS-22）的系统性参与评估仍不普遍。

障碍与促进因素：常见障碍包括资源与时间有限、期望不明确、在长周期研究中维持参与的挑战性，以及患者伙伴与研究者的额外工作量可能影响合作动力。关键促进因素则涵盖早期介入、清晰的角色描述、专门的协调支持、能力建设/培训以及认可/补偿。关乎公平的可及性与伙伴多样性考量虽被提及，但较少被系统评估与衡量。

讨论与展望

本综述揭示了OA研究中PSE的概念化与实践现状：参与多集中于研究上游（优先级与方案设计），而在治理/决策与分析环节的应用不足；对伙伴培训支持与补偿的报告不一致；明确使用评估框架（如PEIRS、GRIPP2）的研究较少；参与对研究设计、实施与转化的积极影响虽被报道，但证据强度受限于研究异质性与标准化评估工具的缺乏。

与风湿病学等其他领域相比，OA研究的参与模式呈现出相似的不均衡性。OMERACT等组织在构建患者研究伙伴（PRP）参与结构及应用PEIRS等工具方面的经验表明，规范化方法能有效提升参与的清晰度与可评估性。

对未来OA研究、资助与发表的启示包括：鼓励在研究全周期（含治理与分析）规划参与；预算并记录对伙伴的支持与补偿；推广使用PEIRS、GRIPP2等标准化框架以增强可比性；明确关注公平性，通过包容性招募、可及性设计及多样性监测予以落实。资助机构与期刊可通过要求结构化PSE计划、鼓励标准化报告及支持患者合著的传播产品来加速这一进程。

鉴于OA的慢性、异质性特点，有意义的参与应建立长期伙伴关系。伙伴选择需反映疾病异质性（不同关节、表型），并助力将研究重点从影像学转向患者关切的疼痛、功能、参与度、疲劳与睡眠等结局指标。多模式管理要求跨学科研究团队嵌入患者伙伴，共同设计行为干预（如运动、减重）以提升可行性。需切实解决年龄、共病、行动不便及费用等公平性障碍。在手术路径中，共同决策与康复结局的设定能使评估更具意义。最终，知识的实施应用应在初级保健与社区场景中与患者共同创建，包括测试数字工具，并在适当时将照顾者纳入过程。

结论

患者与利益相关者参与为OA研究带来巨大潜力，但其应用仍不充分。通过采用验证框架、明确规划全周期参与、关注公平可及性，能够推动伙伴关系从形式走向实质。随着OA全球负担持续加重，建立在稳健参与实践基础上的合作研究，对于聚焦患者真正关切、加速向高价值医疗转化至关重要。