综述：发育医学与儿童神经学中广义估计方程的生物统计学

《Developmental Medicine & Child Neurology》：Biostatistics of generalized estimating equations in developmental medicine and child neurology

GEEs在儿科纵向数据中的应用及分析，比较了交换式与一阶自回归关联结构，发现边际估计稳定性高，雌激素显著降低产后抑郁风险且模型拟合差异小，统计选择主要影响效率和标准误而非效应量，为儿科研究提供可靠框架和R代码示例。

　　

摘要

本文为发育医学和儿科神经学的临床医生及研究人员提供了使用广义估计方程（GEEs）分析儿童纵向数据的指导。我们为非统计学背景的读者简要介绍了GEEs的核心概念，并重点介绍了其在儿科领域的应用。以一项关于雌激素与安慰剂治疗产后抑郁症的随机试验为例，我们提供了用于连续型和二元型结果的可复现的工作流程（代码采用R语言编写）。我们比较了可交换相关模型与自回归模型（一阶自回归模型）的相关性，并讨论了这两种模型在效率与解释方面的差异。由于该数据集仅包含母亲的信息而未涉及儿童的具体结果，我们将其视为与儿童发展相关的围产期案例研究，用以说明如何在纵向临床数据中进行边际（总体平均）推断。当均值模型设定正确时，GEEs能够产生稳定的边际估计结果。研究显示，与安慰剂相比，雌激素显著降低了产后抑郁症的发生几率，且模型拟合度（相关性信息准则）的差异可以忽略不计。统计方法的选择主要影响效率及标准误差，而非效应大小。GEEs为分析儿童研究中的相关结果提供了一个稳健且易于解释的框架。通过这个可复现的案例，临床医生和研究人员能够选择合适的模型，透明地展示相关性结果，并在实际应用中正确解读边际效应。