在具有缺失协变量的协变量自适应随机实验中的回归调整

《Statistics in Medicine》：Regression Adjustment in Covariate-Adaptive Randomized Experiments With Missing Covariates

协变量自适应随机化中缺失数据处理及估计量性质研究，探讨分层随机化下结合缺失值处理与回归调整的平均处理效应估计渐近性质，推导方差估计量并开展有限样本模拟分析，结论在模型假设不满足时仍有效。

　　

摘要

在临床试验中，协变量自适应随机化被广泛用于平衡预后因素，而回归调整通常被采用以进一步提高估计和推断的效率。实际上，协变量中可能包含缺失值。已经提出了多种方法来处理简单随机化下的协变量缺失问题。然而，在分层随机化或更一般的协变量自适应随机化情况下，所得到的平均处理效应估计量的统计特性仍然不明确。为了解决这个问题，我们研究了通过结合常用的缺失值处理程序和回归调整方法得到的几种平均处理效应估计量的渐近特性。此外，我们推导出了一致的方差估计量，以确保有效的推断。最后，我们进行了数值研究，评估了在各种样本量和协变量数量下所考虑估计量的有限样本性能，并据此提供了相应的建议。我们的分析是模型无关的，这意味着即使在回归模型设定错误的情况下，结论仍然在渐近意义上成立。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。