在现实世界证据研究中为克罗恩病建立多结果集：德尔菲电子调查的结果

《Journal of Crohn's and Colitis》：Establishing a Multiple Outcome Set for Crohn’s Disease in Real-World Evidence Studies: Results from a Delphi e-Survey

克罗恩病真实世界研究需建立标准化结局指标体系。采用德尔菲两轮专家调查法，国际IBD专家对8个领域的107项结局指标进行两轮评分。最终确定的前五项结局为瘘管/脓肿（10.6%）、内镜缓解（10.3%）、无激素临床缓解（8.9%）、疾病进展（6.7%）和结直肠癌（5.9%），累计占比61.5%。组合结局中，前四项（无激素缓解、内镜缓解、疾病进展、生活质量）占57.8%。该框架显著提升CD-RWE研究的一致性和可比性。

　　

摘要

随机对照试验（RCT）提供了高质量的证据，但往往缺乏在现实世界人群中的普遍适用性。尽管现实世界证据（RWE）研究有助于填补这一空白，但由于回顾性设计和结果指标的多样性，这些研究在克罗恩病（CD）领域的标准化程度仍然有限。基于最近的ECCO立场文件，本研究旨在确定对现实世界CD研究最相关的结果指标。

一个由炎症性肠病（IBD）专家组成的国际小组参与了一项结构化的两轮德尔菲电子调查，使用了RAND/UCLA适当性方法。专家们对包括疾病活动度、患者报告的结果和治疗安全性在内的八个领域进行了评分。通过不一致指数（Disagreement Index，DI）来评估一致性，其中DI>1表示存在分歧，DI≤1表示一致或没有分歧。加权评分方法对关键结果进行了优先排序。

共有51/85名专家（60%）完成了第一轮调查，48/51名专家（94%）完成了第二轮调查。两轮调查中均未观察到分歧（不一致指数<1）。排名最高的结果指标依次是：脓肿或瘘管（10.6%）、内镜缓解（10.3%）、无需使用皮质类固醇的临床缓解（8.9%）、疾病进展（6.7%）和结直肠癌（5.9%）。前10个结果指标占总加权得分的61.5%。在组合结果中，排名前四的结果指标——无需使用皮质类固醇的临床缓解（16.2%）、内镜缓解（15.6%）、疾病进展（14.1%）和健康相关生活质量（11.9%）——占了选择总数的57.8%。如果考虑排名前五和前六的结果指标，其累计比例分别为55.4%和57.6%。

这项由专家主导的德尔菲研究为选择CD RWE研究中的结果指标提供了一个标准化框架，提高了该领域未来研究的一致性和可比性。