大型多发性硬化症数据网络：用于现实世界数据分析的新建模方法

《Journal of Neurology》：Big multiple sclerosis data network: novel modelling approaches for real-world data analysis

基于多发性硬化症大数据的统计分析方法在预测个体治疗反应、评估疗法序列效果与安全性，以及促进多中心数据融合中的应用研究。

　　

摘要

目的

本研究的目的是汇报来自“大型多发性硬化症数据（BMSD）统计研讨会”（2023年6月，意大利巴里）的报告，该研讨会重点探讨了用于多发性硬化症（MS）现实世界数据（RWD）分析的高级统计方法。报告强调了这些方法在预测个体治疗反应、评估疗法及其序列的相对有效性和安全性以及整合数据以进行大规模联合分析中的应用。

方法

由五个国家登记系统和国际MSBase数据库（总计超过35万名患者）组成的BMSD网络于2023年6月在意大利巴里召开会议，讨论了RWD分析的方法学进展。专家们探讨了频率主义、贝叶斯和机器学习（ML）方法的优点、局限性及其监管影响，并通过案例研究了治疗反应建模、相对有效性、安全性监测以及基于通用数据模型（CDM）的联合学习。

结果

贝叶斯和机器学习技术结合因果推断框架，可以利用高维纵向数据提高对治疗益处和风险的个性化预测。基于倾向得分的方法和边际结构模型对于减少比较分析中的混杂因素仍然至关重要，但需要严格的诊断和敏感性分析。采用CDM有助于整合异构数据集，而联合学习则能够实现保护隐私的多辖区协作。这些创新共同解决了研究治疗序列、罕见不良事件和代表性不足的患者群体等方面的关键挑战。

结论

本研讨会报告强调了先进统计和计算方法如何提升多发性硬化症RWD研究的稳健性、可解释性和监管相关性。通过促进在统一的数据基础设施中整合互补的统计和计算方法，BMSD网络有望加速将现实世界证据转化为多发性硬化症的精准医疗。