一种处理非参数Behrens–Fisher问题的新方法，该方法能够生成兼容的置信区间

《Biometrical Journal》：A New Approach to the Nonparametric Behrens–Fisher Problem With Compatible Confidence Intervals

非参数方法比较异方差分布两组独立样本的均值差异，提出基于曼-Whitney效应方差比的新闭式检验方法，通过Birnbaum-Klose不等式确定理论最大方差，使用无偏方差估计器改进传统Brunner-Munzel测试的I类错误控制，尤其在样本量小和低显著性水平下表现更优，并构建了范围保持的置信区间。

　　在现代统计学中，比较两个独立组的均值（期望）是一个常见且关键的问题，广泛应用于医学、生物学、心理学、社会科学和教育等领域。然而，当数据不满足正态分布的假设时，传统的t检验可能不再适用，这导致了著名的参数Behrens–Fisher问题。更进一步，当数据分布存在偏态或重尾特征时，参数方法的假设条件也难以满足，因此，非参数方法成为替代方案。本文提出了一种新的非参数Behrens–Fisher检验方法，能够有效处理两个样本分布函数不相等的情况，同时避免了传统方法中的一些限制，如对分布形式的依赖。此外，我们还构建了范围保持型的置信区间，并展示了其在不同数据生成机制下的优越性。

### 方法背景与挑战

在医学研究中，我们常常需要比较两种不同治疗方案的效果。例如，在一项肩部疼痛的临床试验中，研究者使用了一种特定的吸气操作，以减少腹腔镜手术后的疼痛程度。这种数据具有明显的顺序特性，通常采用Likert量表来测量，因此，均值可能无法准确反映治疗效果。在这种情况下，非参数方法提供了更为合适的统计工具，其中Mann–Whitney效应作为评估治疗差异的核心指标，具有广泛的适用性。然而，目前常用的Brunner–Munzel检验在小样本量和低显著性水平下表现出过度拒绝的倾向，即所谓的“自由”特性。此外，其置信区间通常不具有范围保持性，导致在处理极端效应时出现覆盖概率下降的问题。

为了解决这些挑战，本文提出了一种新的检验方法，其核心思想是通过考虑Mann–Whitney效应估计量的方差与其理论最大值的比值，从而构建统计检验。该方法基于Birnbaum–Klose不等式，通过将真实方差与理论上限进行比较，不仅在控制第一类错误率方面表现出更优的性能，还提供了范围保持的置信区间。这使得该方法在实际研究中更具稳健性和实用性，特别是在样本量较小或显著性水平较低的场景中。

### 方法创新与优势

传统的Brunner–Munzel检验通常依赖于Satterthwaite–Welch–Smith近似方法，但该方法在小样本情况下可能无法准确描述统计量的分布。此外，Brunner–Munzel检验中使用的DeLong方差估计器在某些情况下可能产生偏差，导致检验的自由性增加。为了解决这一问题，本文提出了一种新的闭合形式检验方法，通过引入Brunner和Konietschke提出的无偏方差估计器，使得检验更加稳健。该方法在不依赖特定分布假设的情况下，能够处理非正态分布、离散数据以及具有偏态特征的数据，因此适用于更广泛的数据类型。

此外，本文还展示了该方法在构建置信区间方面的优势。与Brunner–Munzel检验和其相关方法相比，新方法的置信区间具有范围保持性，即置信区间的上下限能够覆盖效应值的整个可能范围，从而避免了置信区间不一致的问题。这种特性在实际应用中尤为重要，特别是在处理小样本和极端效应的情况下，能够确保检验结果的可靠性和解释性。

### 方法实施与验证

为了验证新方法的有效性，我们进行了广泛的模拟研究，涵盖了不同数据生成机制、样本量配置以及分布类型（包括正态分布、Beta分布、指数分布和拉普拉斯分布）。结果表明，新方法在控制第一类错误率方面优于Brunner–Munzel检验，尤其是在小样本和低显著性水平下。同时，其统计功效与Brunner–Munzel检验和学生化置换检验相当，甚至在某些情况下略高。此外，我们还对置信区间的覆盖概率进行了分析，发现新方法在更广泛的效应值范围内保持了较高的覆盖概率，从而进一步增强了其适用性。

在临床试验的实际案例中，我们重新分析了Jorgensen等（1995）研究的数据，并将其结果与Brunner–Munzel检验和学生化置换检验进行了对比。结果表明，新方法能够有效区分治疗组和对照组，同时在保持统计功效的前提下，控制第一类错误率更加严格。这一发现对于医学研究具有重要意义，因为许多实际数据集的样本量较小，且数据分布不规则，传统的参数检验方法可能无法满足这些需求。

### 方法适用性与未来研究方向

新方法不仅适用于传统的独立样本比较，还具有扩展至多组比较和配对数据的潜力。此外，其闭合形式的特性使得计算更加高效，无需依赖复杂的置换过程，这在大规模模拟研究或实际应用中具有显著优势。然而，该方法仍有一些局限性，例如在极端效应情况下，置信区间的覆盖概率可能受到影响。因此，未来的研究可以进一步探讨如何在这些情况下优化置信区间的构建，以确保其在所有场景下的稳健性。

此外，该方法还可应用于其他领域，如诊断测试和生物标志物比较。在诊断测试中，评估不同指标的区分能力是关键任务，而Mann–Whitney效应与接收者操作特征（ROC）曲线下的面积（AUC）具有相似性。因此，将新方法应用于诊断测试的比较，可以为临床研究提供新的视角和工具。

### 方法推广与实际应用

在实际研究中，非参数方法因其对分布假设的弱依赖性而受到广泛欢迎。然而，当数据量较小时，其统计效力和第一类错误率控制可能成为挑战。本文提出的新方法通过引入无偏方差估计器和基于Birnbaum–Klose不等式的方差比值，提供了一种新的检验框架。该方法不仅在小样本情况下表现良好，还能够有效处理非正态分布和离散数据，这在许多实际研究场景中具有重要价值。

总之，本文提出的非参数检验方法在多个方面优于传统的Brunner–Munzel检验，尤其是在小样本和低显著性水平下。同时，其范围保持型置信区间进一步增强了结果的解释性和适用性。这一方法为统计学在非参数假设下的应用提供了新的思路，有助于提升研究的准确性和可靠性。