《Blood Global Hematology》：Outpatient Low-Dose Venetoclax-Azacitidine vs. Intensive Therapy in Newly Diagnosed AML in Resource-Limited Settings
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本研究比较门诊低剂量venetoclax联合它克松和去甲氧基甘氨酸（VenAza）与强化化疗治疗适合化疗的AML成年患者的疗效。结果显示VenAza组并发症更少（54.5% vs 98.1%, p=0.0001），住院时间短（中位数14 vs 28天, p=0.0001），60天死亡率低（4.5% vs 26.8%, p=0.003），且无进展生存期显著延长（未达到 vs 6.2个月, p=0.017）。尽管缓解率相当，但VenAza在低资源环境中更具可行性和成本效益，为全球实践提供新思路。
Fernando De la Garza-Salazar | Yadith Karina Lopez-Garcia | Alexis De la Rosa-Flores | Paulo Ugarte-Peláez | Juan Carlos Olivares-Gazca | Guillermo Ruiz-Argüelles | David Gómez-Almaguer | Andrés Gómez-De León
新莱昂自治大学，医学学院及“Dr. José Eleuterio González”大学医院，血液科，内科部门
摘要
对于身体状况良好的成人急性髓系白血病（AML）患者，传统的治疗方法是强化化疗，但在资源匮乏的环境中，获得支持性护理和住院治疗的能力限制了这种治疗方法的可行性。BCL-2抑制剂Venetoclax在身体状况不佳的AML患者中显示出一定的疗效，但其在适合接受强化化疗的成人患者中的作用仍不明确。我们回顾性地比较了100名新诊断AML患者接受低剂量Venetoclax、伊曲康唑和阿扎胞苷（VenAza）联合治疗的方案与强化化疗方案的效果。其中44人接受了VenAza治疗，56人接受了强化化疗。VenAza组患者的并发症发生率显著较低（54.5% vs 98.1%，p=.0001），这主要是由于发热性中性粒细胞减少的发生率较低（50% vs 90.6%，p=.0001）。在诱导治疗期间，VenAza组有半数患者能够保持门诊治疗（50% vs 1.8%，p=.0001），住院时间更短（中位数14天 vs 28天，p=.0001），60天死亡率也更低（4.5% vs 26.8%，p=.003）。两组的缓解率相当（59.5% vs 76.9%，p=.10），但VenAza组的无复发生存期显著更长（未达到统计学显著水平 vs 6.2个月，p=.017）。复发率也更低（p=.002）。总体生存期方面，VenAza组与对照组相似（10.1个月 vs 9.0个月；p = .097）。里程碑分析和Cox分析进一步证实了这些结果：VenAza与改善总体生存期（HR 1.82，p = .039）和无复发生存期（HR 3.23，p = .043）显著相关，同时也有延长无事件生存期的趋势（HR 1.72，p = .061）。VenAza作为门诊治疗方案，减少了住院次数、早期死亡和并发症的发生，同时保持了治疗效果。对于适合接受强化化疗的AML患者而言，这种策略可能是一种更安全、更具成本效益的替代方案，尤其是在支持性护理资源有限的地区，有望为全球临床实践提供参考。
