脑转移瘤影像评估标准差异分析：CNS-modified RECIST与RANO-BM在盲法独立中心审查中的比较研究

《Neuro-Oncology》：IMG-110. Discrepancies Between CNS-Modified RECIST and RANO-BM in blinded central imaging (BICR) review of Brain Metastases: A Comparative Analysis

本研究针对脑转移瘤临床试验中影像评估标准不统一的问题，由Clario团队开展CNS-modified RECIST与RANO-BM标准的对比分析。通过对66例患者进行盲法独立中心审查，发现两种标准在疾病进展时间（DOP）和最佳总体反应（BOR）判定上存在显著差异，其中CNS-modified RECIST更易识别进展性疾病。该研究为神经肿瘤临床试验终点评估提供了重要参考依据。

　　

在神经肿瘤领域的临床试验中，准确评估脑转移瘤的治疗反应至关重要，这直接关系到药物疗效的判断和患者的治疗决策。然而，目前存在多种影像评估标准，包括基于实体瘤疗效评价标准（RECIST）改良的CNS-modified RECIST和神经肿瘤脑转移工作组标准（RANO-BM），这些标准在临床实践和应用中存在差异，导致评估结果可能不一致。这种不一致性给临床试验的数据解读和跨研究比较带来了挑战，迫切需要系统性的比较研究来阐明不同标准之间的异同点。

为了解决这一问题，研究人员开展了一项回顾性分析研究，比较CNS-modified RECIST和RANO-BM在脑转移瘤临床试验影像评估中的差异。该研究已发表在《Neuro-Oncology》杂志上，由Jeffrey DiPaolo等人完成。

本研究采用了盲法独立中心审查（BICR）的方法，由经过认证的神经放射学家对66例来自关键神经肿瘤试验的脑转移瘤患者的神经影像资料进行独立评估。主要技术方法包括：使用两种标准（CNS-modified RECIST和RANO-BM）平行评估同一组患者的影像数据；定义差异标准为疾病进展时间（DOP）相差30天以上或最佳总体反应（BOR）类别不匹配；由专业神经放射学家进行标准化影像判读。

结果

评估标准的一致性分析

在66例患者中，CNS-modified RECIST和RANO-BM在疾病进展时间（DOP）判定上的一致性为77.3%，在最佳总体反应（BOR）判定上的一致性为69.7%。这表明两种标准在接近三分之一的病例中可能产生不同的疗效评估结果。

疾病进展时间（DOP）的差异

研究发现有15例（22.2%）患者存在DOP差异。特别值得注意的是，在其中3例（20%）患者中，CNS-modified RECIST识别出了疾病进展（PD），而RANO-BM评估却未将其判定为PD。相反，没有发现仅由RANO-BM识别PD而CNS-modified RECIST未识别的情况。

最佳总体反应（BOR）的差异

研究发现有20例（30.3%）患者存在BOR差异。其中，65%的病例中RANO-BM显示出的BOR优于CNS-modified RECIST。在5例（25%）患者中，CNS-modified RECIST评估为无法评估（NE），而相应的RANO-BM评估则为完全缓解（CR）（4例）或疾病稳定（SD）（1例）。

评估标准的敏感性比较

综合分析表明，CNS-modified RECIST在识别疾病进展方面更为敏感，而RANO-BM在评估治疗反应时倾向于给出更好的疗效评价。具体而言，CNS-modified RECIST似乎更为保守，更倾向于将疗效判定为SD而非部分缓解（PR）或完全缓解（CR）。

本研究通过系统比较CNS-modified RECIST和RANO-BM两种脑转移瘤影像评估标准，揭示了它们在临床实践中的重要差异。研究结果表明，选择不同的评估标准可能会显著影响脑转移瘤临床试验的结果判读，这对未来临床试验设计、终点选择和数据解释具有重要指导意义。该研究强调了在神经肿瘤临床试验中标准化影像评估流程的重要性，并为不同评估标准之间的转换和比较提供了实证依据。这些发现将有助于提高脑转移瘤临床试验结果的可靠性和可比性，最终促进神经肿瘤领域治疗研究的进步。