关于统计学及相关领域中的“确认性”方法论研究

《Statistics in Medicine》：On “Confirmatory” Methodological Research in Statistics and Related Fields

探索性研究与确认性研究在实证方法学中的应用及改进建议。通过文献调查发现，现有方法学研究多表现为探索性，常存在数据泄露和结果误判为确认性风险，导致方法应用不可靠。建议建立研究预注册制度，明确区分探索与确认目标，增强研究中立性，并通过标准化报告模板提升透明度，以平衡两类研究在方法学发展中的价值。

　　在现代科学研究中，方法论研究是推动方法和技术发展的重要组成部分。然而，对于方法论研究的分类，尤其是区分探索性研究和验证性研究，目前在统计学领域尚未得到充分关注。本文旨在填补这一空白，通过重新审视探索性与验证性研究的概念，结合对生物统计学领域115篇文献的调查，评估当前的研究实践，并提出一系列实用建议，以提升方法论研究的设计、解释和报告的准确性与可靠性。

### 探索性与验证性研究的定义

探索性研究通常被描述为假设生成或数据依赖型研究，其主要目标是发现数据中的模式，并为后续研究提供假设。这种研究通常缺乏明确的假设，而是通过开放性的数据探索来识别潜在的研究方向。相比之下，验证性研究则是基于预先设定的、可检验的假设，旨在通过严谨的评估来验证这些假设的正确性。验证性研究强调研究设计的明确性、数据收集的计划性以及分析过程的可重复性。

在方法论研究的背景下，探索性与验证性研究的区分尤为重要。许多研究，即使被标记为验证性，本质上仍属于探索性。这种现象可能导致研究结果的过度自信，从而增加不可重复的风险。因此，明确区分这两种研究模式对于提升方法论研究的科学价值和可重复性至关重要。

### 方法论研究的现状

通过调查《Biometrical Journal》和《Statistics in Medicine》期刊中2023年的115篇文章，我们发现大多数方法论研究使用的是模拟数据，而非真实数据。仅有一部分文章涉及真实数据的使用，而其中一些文章还结合了模拟与真实数据。然而，作者很少明确指出他们的研究是探索性还是验证性，即使在某些情况下，他们使用了诸如“探索”或“验证”等词汇来描述研究意图。这种模糊性使得读者难以判断研究结果的可信度和可重复性。

此外，研究者常常在分析结果时使用“如预期”这样的表述，这表明他们在进行研究前确实有某种假设，但并未明确写出。这种做法可能导致研究结果被误解为更具验证性的结论，而实际上它们可能更多地依赖于探索性过程。同时，许多研究在数据选择和分析方法上存在一定的灵活性，这种灵活性在探索性研究中是合理的，但在验证性研究中则可能引入偏差。

### 方法论研究的挑战

在方法论研究中，数据泄漏是一个重要的问题。这指的是在方法开发过程中使用的数据或模拟场景在后续的验证性研究中再次被使用，从而导致研究结果过于乐观。数据泄漏不仅影响研究结果的准确性，也削弱了研究的科学价值。例如，如果一个方法是基于特定数据集开发的，那么在评估其性能时，该数据集可能已经被用于指导方法的创建，从而使得结果难以推广到其他情境。

此外，研究者的个人偏好和知识也可能影响研究的中立性。方法的创建者往往对他们的方法更为熟悉，这可能导致在评估过程中出现偏见。因此，确保研究的中立性是方法论研究的一个关键方面。这可以通过盲法评估、外部分析人员参与以及明确的研究计划来实现。

### 改进建议

为了提升方法论研究的质量和透明度，我们提出了一系列建议。首先，研究人员应明确区分探索性与验证性研究，并在研究计划中详细说明其研究目的和方法。这包括在研究开始前撰写详细的研究协议，并在必要时进行预注册，以确保研究的可重复性和中立性。

其次，期刊和审稿人应鼓励作者在研究中明确区分探索性和验证性部分，并在论文中详细描述研究过程。这不仅有助于读者更好地理解研究的性质，也有助于提升研究的透明度和可信度。此外，鼓励作者分享数据和可理解的计算代码，是确保研究可重复性的重要措施。

最后，我们建议推动标准化的报告指南，以确保方法论研究的可比性和可合成性。这包括对研究设计、分析方法、数据选择和结果解释的统一标准。同时，我们也呼吁对现有方法进行中立的比较研究，以减少对新方法的过度依赖，并促进更广泛的方法评估。

### 结论

探索性与验证性研究在方法论研究中扮演着不同的角色，它们都对科学进步具有重要意义。然而，目前的方法论研究往往缺乏对这两种模式的清晰区分，导致研究结果的不可靠性和可重复性问题。通过提升研究的透明度和标准化，我们可以更好地评估方法的性能，并为实际应用提供更可靠的指导。因此，我们希望本文能够引起对方法论研究中探索性与验证性区分的关注，并推动相关领域朝着更加严谨和透明的方向发展。