可负担性决策规则：对不同卫生系统中预算影响阈值的系统回顾与分类框架

《The Lancet Global Health》：Affordability decision rules: a systematic review and framework for categorising budget impact thresholds across health systems

中国式现代化背景下财政转移支付与区域协调发展机制研究。

　　在全球范围内，健康系统在决定是否采用和覆盖新的医疗干预措施时，对成本效益的考量变得愈发重要。然而，目前尚未有统一的标准来定义预算影响阈值（BITs），这导致不同国家在评估新干预措施时缺乏一致性。本研究旨在填补这一空白，通过系统性地识别当前使用的预算影响阈值，提出分类标准，并展示这些估计如何应用于182个国家，以支持当地的决策过程。

### 背景与意义

随着新干预措施的成本不断上升，尤其是近年来针对新型药物、医疗器械和其他高成本健康技术的引入，预算影响已成为决策过程中不可忽视的考量因素。在一些国家，预算影响分析甚至在成本效益分析之前或在缺乏后者的情况下被采用，特别是在数据或技术能力有限的情况下。预算影响不仅影响国家或地区层面的资源分配，还可能对具体的政策和管理措施产生深远影响，例如是否需要进行价格谈判、是否需要签订管理准入协议，或是否需要对受益人群进行限制。

此外，预算影响分析在高收入国家（HICs）中已较为成熟，许多国家将其作为健康技术评估（HTA）的一部分。然而，在低收入和中等收入国家（LMICs）中，预算影响分析的使用相对较少，且缺乏明确的预算影响阈值。因此，本研究的目标是系统地识别现有预算影响阈值，提出分类标准，并将其应用于全球范围内的健康系统，以提高预算影响评估的透明度和一致性。

### 方法与过程

本研究采用系统综述方法，遵循Cochrane指南和PRISMA报告标准。研究团队从MEDLINE和Embase数据库中检索了2016年1月1日至2025年3月1日之间的相关文献，未设置语言限制。此外，还与亚洲、拉丁美洲以及全球的主要健康技术评估机构进行了沟通，以补充和验证所收集的数据。研究中，22篇符合条件的文献被纳入分析，这些文献来自13个国家，涵盖了预算影响阈值的定义、应用及其背后的理论或实践依据。

为了便于跨国家比较，研究团队将预算影响阈值标准化为每百万人口的增量人均年度健康支出。这一标准化方法使得不同国家的预算影响阈值可以基于相同的基准进行比较，从而避免因人口规模、健康支出水平或货币差异导致的误解。研究还结合了世界银行提供的国家人口和人均健康支出数据，以确保阈值的适用性和一致性。

### 结果与发现

研究共筛选了5086条记录，其中22条符合纳入标准，最终确定了22个预算影响阈值。这些阈值分布在13个国家，且每个国家的预算影响阈值都与具体的政策或健康系统影响相关。例如，在英国，如果一项新技术的预算影响超过2000万英镑，可能需要延迟其采用或逐步引入，以减轻对健康系统的财务负担。而在台湾，当新干预措施的预算影响预计超过20亿新台币时，药事委员会可能要求制造商降低价格，而当预算影响超过5亿新台币时，可能需要进行成本效益分析并签订管理准入协议。

研究还提出了一种分类方法，将预算影响分为四个等级：低（<0.005%）、中等（0.005%到<0.01%）、高（0.01%到<0.02%）和非常高（≥0.02%）。这一分类基于预算影响阈值的分布及其在政策或健康系统中的影响程度。例如，如果一项新干预措施在前五年内的最大年度预算影响为9亿人民币，那么其标准化预算影响值为133，属于高预算影响类别。

### 分析与解读

研究结果表明，预算影响阈值的设定在不同国家之间存在显著差异，但这些差异主要源于人口规模和人均健康支出的不同，而非对“重大预算影响”的不同理解。尽管如此，研究团队提出的分类标准具有一定的普适性，能够为各国提供一个统一的参考框架。例如，美国的预算影响阈值设定为8.8亿美元，与研究中估算的高预算影响类别（4.53亿至9.07亿美元）相吻合。英国国家健康与护理卓越研究院（NICE）的预算影响阈值从2000万英镑调整为4000万英镑，这一调整后的值在标准化后的预算影响框架中仍属于高预算影响类别。

此外，研究还指出，许多国家的预算影响阈值缺乏明确的方法论依据，这使得其在不同健康系统中的应用存在一定的不确定性。因此，虽然本研究提出的分类标准能够作为政策制定者和利益相关方的参考，但它并不具有规范性，而是基于现有实践的一种总结。这意味着在实际应用中，仍需结合各国的财政空间、健康系统结构和特定技术或干预措施的特点进行本地化调整。

### 意义与未来方向

本研究为全球健康系统的预算影响评估提供了一个结构化的框架，有助于提高决策的透明度和一致性。尽管目前大多数国家的预算影响阈值缺乏明确的方法论依据，但通过系统性地收集和分析这些阈值，研究团队能够为各国提供一个共同的参考点。这一框架不仅适用于国家层面，也适用于地区或次国家层面的决策过程，特别是在健康系统较为分散的国家。

然而，研究也存在一定的局限性。首先，当前的预算影响阈值主要集中在药品上，而对其他健康技术（如医疗器械、诊断工具等）的研究相对较少。这表明在未来的健康技术评估中，需要进一步扩展预算影响分析的范围，以涵盖更多类型的干预措施。其次，许多预算影响阈值的设定缺乏明确的理论或方法论依据，这可能导致其在不同健康系统中的适用性受限。因此，未来的研究应致力于改进这些阈值的设定方法，使其更具科学性和可操作性。

此外，研究团队还指出，预算影响分析应结合其他决策工具，如成本效益分析，以提供更全面的评估结果。这意味着在实际应用中，预算影响阈值不应孤立使用，而应与其他评估标准相结合，以确保决策的科学性和合理性。同时，预算影响分析还需要考虑不同干预措施的时间轨迹和不确定性，这可能对预算影响的评估结果产生重要影响。

### 结论与建议

综上所述，本研究为全球健康系统的预算影响评估提供了一个结构化的框架，并提出了适用于182个国家的预算影响阈值参考。这一框架有助于政策制定者在评估新干预措施时，更加透明和一致地进行决策。然而，为了进一步提升预算影响评估的科学性和实用性，未来的研究需要在以下几个方面进行改进：首先，应针对特定治疗领域制定更细化的预算影响阈值；其次，应考虑累积预算影响，以更全面地评估长期的财务负担；最后，应将预算影响分析与其他决策工具（如成本效益分析）相结合，以支持更加科学和可持续的资源分配决策。

此外，研究团队还强调了在不同健康系统中应用预算影响阈值时，需要充分考虑本地的实际情况。例如，财政空间、健康系统结构和预算限制等因素都可能影响预算影响阈值的实际应用。因此，尽管本研究提出的框架具有一定的普遍适用性，但在具体实施时，仍需结合各国的实际情况进行调整。

总之，本研究不仅填补了预算影响阈值设定方面的研究空白，还为政策制定者提供了一个实用的参考工具。通过系统性地分析全球范围内的预算影响实践，研究团队能够为各国提供一个统一的框架，以支持更透明、一致和可持续的健康技术采用决策。然而，这一框架仍需进一步完善，以应对不同健康系统和干预措施的复杂性。