在观察性研究中，评估机器学习方法用于估计针对事件发生时间的个体化治疗方案的效果

《Statistics in Biopharmaceutical Research》：Evaluation of machine learning approaches for estimating individualized treatment regimens for time-to-event outcomes in observational studies

个体化治疗方案估计中，基于受限均值生存时间（RMST）最大化的机器学习方法在观察性研究中的效能及适用性得到评估。通过模拟不同实际处方与最优方案契合度场景，发现间接方法（如预测潜在生存结果）优于直接方法，其中梯度提升模型表现最佳。但复杂混杂情境下，准确估计ITR价值及收益仍面临挑战。

　　

摘要

本文概述并评估了用于通过最大化受限平均生存时间（RMST）来估计个体化治疗方案（ITR）的机器学习方法，这些方法适用于具有非随机治疗分配的观察性研究中的事件发生时间结局。我们进行了大量的模拟研究，这些研究在一系列情景下紧密模仿了真实世界数据，这些情景反映了观察到的治疗方案与最优ITR之间不同程度的匹配情况，从而体现了实际的处方实践。模拟结果包括候选方法在恢复最优ITR方面的性能特征，以及基于估计ITR与实际处方实践比较的各种RMST增益的实证度量。在我们的实施和模拟设置下，直接估计生存结局ITR的方法并未显示出比基于预测潜在结果的间接方法更具优势。在间接方法中，用于估计潜在生存结果的梯度提升方法相比随机生存森林和参数方法具有优势。估计估计ITR的价值及其相对于实际处方实践的增益仍然是一个具有挑战性的问题，尤其是在复杂的混杂情景下，当大多数患者没有接受最优治疗或实际治疗分配已经接近最优时。