在对HTA（健康技术评估）提交的研究设计和统计方法中，需要对关键证据需求进行景观评估（即全面审视各种证据需求）

《Statistics in Biopharmaceutical Research》：A landscape assessment of key evidence needs in study design and statistical methodologies for HTA submissions

健康技术评估（HTA）需多源证据支持医疗技术采纳决策，研究旨在指导证据规划与统计方法应用，解决设计及分析中的挑战，提升HTA评估质量。

　　

摘要

健康技术评估（HTA）在为与医疗技术的采用、报销和利用相关的决策提供信息方面发挥着至关重要的作用。为了确保评估结果的可靠性和有效性，HTA需要多样化的证据，这些证据可能因所评估的具体技术、需要回答的问题以及可用的数据来源而有所不同。设计和开展能够生成高质量且相关证据的研究对于促进有效的HTA评估至关重要。此外，在HTA评估中，通常还需要使用复杂且适当的统计方法来分析和解释收集到的数据。鉴于目前缺乏关于如何满足HTA需求的讨论和最佳实践建议，美国统计协会（ASA）生物制药分会（BIOP）健康技术评估（HTA）科学工作组（SWG）发起了一项倡议，旨在评估全球主要市场的HTA现状。我们旨在为HTA相关的证据规划提供战略性的指导，并介绍在提供临床证据和展示技术价值时常用的统计方法。我们的目标读者群体是那些可能不熟悉HTA复杂性和特定需求的临床开发领域的统计学家。本文特别关注研究设计和统计方法。文章指出了HTA证据要求在研究设计和分析方法方面存在的问题，并探讨了潜在的解决方案和缓解措施。通过弥合HTA需求方面的知识空白，并提供关于研究设计和统计方法的实际指导，这项研究推动了HTA领域统计学的发展。