随机临床试验中事件规模的重新估计

《Statistics in Biopharmaceutical Research》：Event Size Re-estimation in Randomized Clinical Trials

事件规模再估计（ESR）作为样本量再估计（SSR）的扩展，应用于临床试验中的时间-事件终点。尽管两者均控制Ⅰ型错误率，但生存终点更复杂。本文系统研究现有ESR方法，提出整合分层因素到组合测试的新方案，并全面分析各方法属性。

　　

摘要

事件规模重新估计（ESR）是样本规模重新估计（SSR）在具有事件发生时间终点的临床试验中的自然延伸。尽管ESR和SSR在控制I类错误的方法上是一致的，但生存终点比连续型和二元型终点更为复杂。我们研究了所有用于在ESR下控制I类错误率的方法，并提出了一种将分层因素纳入组合检验的方案，以适应来自不同阶段的临床试验数据。上述所有方法的特性都经过了彻底的研究和讨论。