多国利益相关者参与为EuroQol婴幼儿健康相关生命质量测量工具EQ-TIPS的未来发展与完善提供信息

《The European Journal of Health Economics》：Multinational stakeholder engagement to inform future development and refinement of the EuroQol toddler and infant populations (EQ-TIPS)

为解决0-3岁婴幼儿健康相关生命质量（HRQoL）测量工具缺乏的问题，研究人员开展了针对实验性工具EQ-TIPS（v2.0）的多国利益相关者参与研究。通过调查健康相关生命质量专家、儿童健康与发展专家及婴幼儿照顾者，研究评估了该工具措辞的全球相关性、维度的全面性及测量挑战。结果表明EQ-TIPS在临床实践、健康研究和政策制定中具有潜在价值，但也指出了“年龄相适性”术语使用、社交互动与沟通维度重叠以及需增加睡眠和情绪功能等维度的建议。该研究为EQ-TIPS的跨国有效性验证和后续精细化开发提供了关键依据。

　　

在医疗保健决策日益依赖经济评估的今天，测量健康结果的工具显得至关重要。其中，健康相关生命质量（HRQoL）的量化是计算质量调整生命年（QALY）的核心，后者是卫生技术评估（HTA）中成本效用分析的关键指标。然而，尽管0-3岁婴幼儿疾病负担较高，但专门用于评估该年龄段HRQoL的通用型、且能生成偏好权重效用值的工具却寥寥无几。现有的少数工具，如Health-Related Quality of Life Utility Measure for Pre-School (HuPS)、Infant Quality of Life Instrument (IQI) 以及本文关注的EuroQol Toddler and Infant Populations (EQ-TIPS)，都处于不同发展阶段，其跨国适用性和内容有效性仍需进一步验证。EQ-TIPS作为EuroQol系列工具的新成员，其初始版本（v2.0）在南非开发，包含运动、玩耍、疼痛、社交互动、沟通和进食六个维度，每个维度有“无问题”、“有些问题”、“很多问题”三个严重程度等级。为了确保这一旨在全球使用的工具能够真正反映不同文化背景下婴幼儿的健康状况，广泛征求国际专家和实际照顾者的意见成为不可或缺的一环。

为了完善EQ-TIPS，由J. Verstraete等人组成的研究团队在《The European Journal of Health Economics》上发表了一项研究，旨在通过多国利益相关者的参与，为EQ-TIPS的未来发展提供指导。研究人员采用横断面调查设计，通过在线问卷（使用REDCap平台）收集了来自健康相关生命质量（HRQoL）专家、儿童健康与发展专家以及婴幼儿照顾者共119名参与者的反馈。问卷包含封闭式和开放式问题，内容涵盖对EQ-TIPS的整体印象、各维度相关性、措辞可理解性、术语“年龄相适性”的接受度、描述系统的全面性以及回忆期等方面。数据分析采用主题分析法处理开放式回答，并计算封闭式回答的频率。参与者通过滚雪球抽样和国际网络招募，包括来自澳大利亚、南非、欧美等多个国家的样本。

整体印象

EQ-TIPS获得了所有参与者群体（专家和照顾者）的积极评价。受访者认识到其在初级保健监测、临床实践、干预和应用健康研究以及政策制定中的潜在价值。专家们特别赞赏了开发全新内容而非简单改编现有EQ-5D-Y（EuroQol五维青少年版）的做法。工具的简洁性受到肯定，但也有人担忧代理报告的主观性以及基于“典型”健康和发展先入之见进行判断可能带来的偏差。

代理报告

量化数据显示，在测量三岁以下儿童HRQoL的挑战上，专家意见存在差异，96%的HRQoL专家认为存在挑战，而儿童健康与发展专家中这一比例为60%。挑战主要归因于代理报告。参与者关注的核心问题包括“父母视角对孩子健康状况报告的影响”以及该年龄段“发展的多样性”。此外，对照顾者是否是最合适的代理报告人、其经验知识、家庭结构、环境动态以及孩子沟通能力的影响也存在不确定性。为减少报告差异，受访者建议考虑由教师、保姆、初级保健医生和/或治疗师等多种代理报告人。

内容效度——相关性、可理解性、全面性

年龄相适性

目前，除疼痛维度外，所有EQ-TIPS维度都使用了常模参照，要求受访者考虑行为的年龄相适性。所有受访群体都对照顾者评估此概念的能力表示担忧，原因包括缺乏儿童发展知识、发展的多样性以及与评估自己孩子健康状态相关的情绪负担。尽管照顾者在回答年幼孩子的问题时感到困难，但他们普遍理解“年龄相适性”一词，并对其在EQ-TIPS中的引用反应更为积极。

反应等级和回忆期

关于反应等级和回忆期的问题，受访者的回答率较低。大多数参与者倾向于当前的三级系统，但也有人建议使用四级或五级系统，或加入频率尺度（例如，“50%的时间”或“90%的时间”）以提高清晰度。对于“今天”这个回忆期，受访者普遍认为合适，因为它反映了儿童健康状况的日常波动。然而，一些专家考虑到该年龄段的不稳定性，对回忆期的适当性表示保留，认为可能需要几天时间才能获得更整体的HRQoL概况。

维度

EQ-TIPS v2.0的六个维度总体上被认为适合测量幼儿的HRQoL。然而，受访者建议在所有维度和反应选项中增加示例，以减少代理判断的主观性。

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  运动（以年龄相适的水平移动）：专家小组对于该维度目前措辞的相关性意见不一。批评者担忧其对年幼儿童的相关性以及照顾者的理解力，而支持者则讨论运动的相关性以及运动问题未来的后果。照顾者能够理解该维度并轻松提供相关问题示例。
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  玩耍（以年龄相适的水平享受玩物体或玩具）：该维度被所有群体认为与HRQoL测量相关且适用于0-3岁年龄范围。玩耍被视为儿童发展进程的指标，但其可理解性受到玩耍的被动/主动性质、年龄范围内的变化以及潜在身体或精神障碍的影响。
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  社交互动（以年龄相适的方式与他人互动）：HRQoL专家对其纳入持不确定态度，而儿童健康与发展专家则强调其对于早期发现问题以实现长期心理健康结果的重要性。所有群体都关注当前措辞缺乏特异性，包括定义社交互动、确定年龄相适的社交互动以及考虑神经多样性和身体多样性儿童。
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  沟通（以年龄相适的水平进行沟通）：该维度的纳入被大多数受访者认为相关。受访者承认儿童的沟通能力包括言语和非言语线索。主要担忧在于其与社交互动维度当前措辞下的可理解性和潜在重叠。
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  进食（以年龄相适的方式进食足够的可用食物）：该维度被认可为儿童发展、成长和健康的关键决定因素。问题围绕当前措辞的可理解性展开，例如如何解释儿童期正常的饮食变化（如挑食），这凸显了报告问题的主观性。建议扩大示例范围，包括经皮内镜下胃造口术（PEG）等替代喂养方法。
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  疼痛（疼痛行为包括：无法安抚的哭闹、 restless movement、 grimacing）：所有群体都认为将疼痛纳入HRQoL测量是相关的，父母能够识别该年龄段的疼痛。担忧在于区分疼痛与其他形式不适的主观性以及照顾者负担。照顾者展示了对其孩子疼痛的细致理解。

缺失的维度

参与者建议增加睡眠以及情绪或心境作为潜在有益维度。睡眠被认为对成长发育至关重要，并影响认知、情绪和社交能力。情绪维度被认为对全面评估HRQoL很重要。

本研究通过纳入多国专家和照顾者的视角，为EQ-TIPS的持续开发提供了宝贵信息。尽管存在参与者招募可能带来的选择偏倚、照顾者群体地理多样性有限（多数来自澳大利亚）以及问卷后半部分无应答率较高等局限性，但研究结果清晰地指出了工具进一步完善的明确方向。讨论部分强调，EQ-TIPS的整体框架和潜在价值得到了肯定，但其在代理报告偏差、“年龄相适性”术语的使用、维度间的区分度（特别是社交互动与沟通）、对婴儿（尤其是小于6个月）的适用性以及可能缺失的关键健康方面（如睡眠和情绪）上仍面临挑战。

综上所述，这项多国利益相关者参与研究为实验性HRQoL测量工具EQ-TIPS的迭代优化提供了关键证据。研究确认了EQ-TIPS v2.0描述系统基本内容的有效性，同时明确了其在措辞精确性、维度敏感性和全面性方面需要改进之处。后续研究应侧重于在更广泛的文化、地理和照顾者群体中测试拟议的修改，并探索如何平衡工具的全面性与未来偏好权重估值任务的可行性。这项工作的最终目标是确保EQ-TIPS能够成为在全球范围内有效、可靠地测量婴幼儿健康相关生命质量的强大工具，从而为改善该脆弱人群的医疗保健决策和资源分配提供科学依据。