综述：静脉铁制剂治疗缺铁性贫血患者的经济评估：一项系统评价

《Frontiers in Health Services》：Economic evaluation of intravenous iron formulations for patients with iron deficiency anemia: a systematic review

缺铁性贫血（IDA）治疗中六种静脉铁剂的经济特性通过系统综述分析，结果显示铁剂脱氧ималь（FDI）疗效优于铁蔗糖（IS），经济效率排序为羧基麦芽糖铁（FCM）、铁 dextran（ID）、IS 和葡萄糖酸亚铁（FG）。研究采用PRISMA流程筛选出17项符合标准的文献，基于不同经济学模型（成本效用分析、成本最小化分析等）评估发现FCM和FDI在减少输液次数、降低医疗资源消耗方面更具优势。但FDI与FCM的直接经济比较存在证据不足，需进一步研究。

　　铁缺乏性贫血（IDA）是一种全球范围内普遍存在的疾病，影响着数亿人。随着医学技术的进步，静脉注射铁剂作为一种有效的治疗手段，逐渐成为IDA患者的重要选择，特别是在口服铁剂无效或不适用的情况下。然而，由于不同静脉注射铁剂在药理特性、剂量方案、临床效果及经济性方面存在差异，如何在实际临床应用中合理选择并优化资源分配，成为医疗决策中不可忽视的问题。本研究系统性地评估了六种主要静脉注射铁剂在治疗IDA方面的经济性，旨在为临床实践和政策制定提供科学依据。

IDA不仅影响患者的生活质量，还对个人、家庭及整个社会的经济负担产生显著影响。研究表明，与非贫血患者相比，贫血患者的医疗费用通常更高。例如，在心血管疾病患者中，患有贫血的患者平均每年的医疗费用约为17,189美元，而无贫血的患者仅为13,294美元。此外，贫血会降低劳动生产力，增加病假天数，甚至导致过早死亡，从而造成间接经济损失。因此，对IDA治疗方案的经济性进行系统性评估，对于优化医疗资源配置和提升患者治疗效果具有重要意义。

静脉注射铁剂因其不受肠道铁吸收能力的限制，能够在短时间内有效纠正贫血，避免口服铁剂可能引发的胃肠道不良反应。然而，不同静脉注射铁剂在安全性、疗效和经济性方面存在显著差异。例如，铁蔗糖（IS）虽然具有较低的过敏反应发生率，但需要多次输注，可能降低患者的依从性。铁葡糖酸盐（FG）虽然价格较低，但其分子稳定性较差，导致输注时间较长，且存在较高的过敏风险。铁葡聚糖（ID）则提供了单次大剂量输注的可能性，但输注时间较长，可能增加患者的不适感。相比之下，铁羧麦芽糖（FCM）和铁德瑞索麦（FDI）作为高剂量静脉注射铁剂，因其单次输注剂量较大，能够减少输注次数，从而在一定程度上降低治疗成本和患者负担。此外，FCM和FDI在疗效方面也表现出一定优势，尤其是在改善血红蛋白水平和减少住院治疗需求方面。

本研究通过系统检索PubMed、Embase、Web of Science和The Cochrane Library等数据库，共筛选出2,288篇相关文献，最终纳入17项研究，涵盖了五种静脉注射铁剂，其中FCM和FDI的研究最为广泛。这些研究主要来自欧洲国家，如英国、西班牙、瑞士等，也有来自亚洲和非洲的少数研究，如阿尔及利亚、卡塔尔和中国。研究的视角也多种多样，包括从医疗系统、医疗提供者、支付方、患者和全社会的角度进行分析。这种多角度的评估有助于全面理解不同铁剂在不同健康体系下的经济影响。

在研究的时间范围方面，大多数研究采用了一年期的短期评估，因此未进行贴现计算。然而，也有部分研究考虑了五年期的长期成本效益，以更准确地反映疾病对患者长期健康和经济的影响。在评估疗效时，多数研究采用血红蛋白水平恢复正常或提升2克/分升作为主要指标，而其他研究则使用更复杂的临床指标，如铁蛋白、转铁蛋白饱和度等。此外，一些研究假设不同铁剂的疗效相当，从而进行成本最小化分析。这些不同的评估方法和指标，使得研究结果具有一定的多样性，但也反映了不同健康体系对治疗成本和效果的综合考量。

从经济性分析来看，FCM和FDI在多数研究中表现出优于其他铁剂的潜力。FCM因其单次输注剂量较大，能够减少输注次数和住院费用，从而在总体上实现成本节约。而FDI则因其较高的稳定性和较低的输注反应发生率，成为另一种具有成本优势的选择。在部分研究中，FDI的经济性甚至优于FCM，这可能与其较低的输注频率和较少的并发症管理成本有关。此外，研究还发现，FCM在某些情况下可能因引发低磷血症而增加额外的监测和补充成本，这一因素在未来的经济性评估中应得到更充分的考虑。

尽管大多数研究对结果进行了敏感性分析，以检验其稳健性，但仍有部分研究未进行此类分析，这可能影响结论的可靠性。敏感性分析通常涉及对关键参数（如药物成本、输注次数、患者体重和血红蛋白水平）的变化进行模拟，以评估不同变量对经济结果的影响。因此，未来的研究应更加注重对不确定性的全面分析，包括确定性敏感性分析和概率敏感性分析，以提高评估结果的科学性和适用性。

此外，研究中发现的异质性问题也值得关注。由于不同研究采用的数据来源、临床疗效输入、基础疾病模型、患者特征和建模方法存在差异，导致各研究的经济性结果难以直接比较。例如，一些研究假设不同铁剂的疗效相同，而另一些则专注于特定疾病背景下的IDA患者，如炎症性肠病（IBD）或妊娠相关贫血，这可能影响铁剂的使用频率和成本。因此，未来的经济性研究应尽量统一建模框架，以减少异质性带来的偏差。

总体而言，本研究为静脉注射铁剂在IDA治疗中的经济性提供了系统性的证据支持。虽然FCM和FDI在多数研究中显示出较好的经济性和疗效，但关于FCM与FDI之间的直接经济性比较仍存在不足。因此，未来需要更多的大规模头对头研究，以进一步明确这两种铁剂之间的成本效益差异。同时，经济性评估应更加全面，不仅关注直接医疗成本，还应考虑患者报告的结局（PRO）和安全性相关费用，以更真实地反映治疗的整体经济影响。

在临床实践中，静脉注射铁剂的选择应基于患者的具体情况，如基础疾病、贫血严重程度、治疗依从性以及经济负担等因素。对于需要快速补充铁剂、存在肠道吸收障碍或对口服铁剂不耐受的患者，高剂量静脉注射铁剂可能是更优的选择。然而，不同国家和地区的医疗体系差异意味着，某一铁剂在特定国家的经济优势可能不适用于其他地区。因此，在推广静脉注射铁剂时，应结合当地的医疗资源、支付方式和患者群体特征，进行个性化的经济性分析。

本研究的局限性在于，部分研究未完全考虑安全性因素对经济性的影响，这可能导致对铁剂成本效益的低估。此外，由于纳入的研究数量有限，且多数集中在IBD相关IDA患者，因此研究结果可能无法完全代表所有IDA患者群体。未来的研究应进一步扩展纳入的疾病类型，并采用更全面的评估方法，以提高结论的普适性和政策指导价值。

综上所述，静脉注射铁剂在IDA治疗中的应用具有重要的临床和经济意义。随着更多高质量研究的开展，特别是在不同疾病背景和健康体系下的经济性比较，将有助于更精准地指导临床决策和资源分配。对于医疗机构和政策制定者而言，基于经济性评估的结果，可以更有效地选择适合的治疗方案，优化医疗资源配置，提高患者治疗的可及性和可持续性。