醋酸亮丙瑞林对脊髓性肌萎缩和延髓性肌萎缩的治疗效果：上市前和上市后的观察性研究

《Journal of Neurology》：Therapeutic impact of leuprorelin acetate on spinal and bulbar muscular atrophy: pre- and post-marketing observational study

利普鲁卡因酯通过真实世界数据自我控制趋势转换分析显示可延缓脊髓和 bulbар 肌萎缩症患者ALSFRS-R年下降率（0.5→0.2），早期干预可能更有效。该研究验证了利用患者登记库评估神经退行性疾病药物长期疗效的价值。

　　

摘要

尽管醋酸亮丙瑞林（一种促黄体生成激素释放激素激动剂）已根据在日本进行的短期临床试验获得批准，但其对身体功能的长期疗效仍不明确。我们旨在通过自我控制的趋势变化分析，利用真实世界临床数据来评估醋酸亮丙瑞林的长期治疗效果。该分析纳入了91名基因确诊的脊髓性和延髓性肌萎缩症患者，收集了治疗开始前后的随访数据。评估的功能指标包括修订后的肌萎缩侧索硬化症功能评分量表（ALSFRS-R）和改良的Norris评分量表、握力以及血清肌酐水平。结果表明，醋酸亮丙瑞林显著减缓了疾病进展。例如，治疗前的年度ALSFRS-R下降率约为0.5分，治疗后降至0.2分。亚组分析进一步支持了早期干预的潜在益处。这些发现强调了利用患者登记系统和上市后真实世界数据来评估慢性进展性疾病（如脊髓性和延髓性肌萎缩症）治疗效果的价值，在这些疾病中，传统的随机对照试验往往因统计功效不足而难以检测到治疗效果。同时，这也凸显了需要创新方法来评估药物上市后的表现，为改善神经退行性疾病的临床结局铺平了道路。