Efgartigimod作为极晚发型重症肌无力危象的快速救援疗法：一项病例报告

《Neurology and Therapy》：Efgartigimod as Fast-Acting Rescue Therapy in Very Late-Onset Myasthenia Gravis

【编辑推荐】重症肌无力危象(MC)是危及生命的神经急症，传统救援疗法(如IVIG/皮质醇)对部分患者疗效有限。本研究报道一例77岁抗AChR阳性全身型MG患者，在IVIG和大剂量激素治疗无效后，采用FcRn拮抗剂Efgartigimod进行救援治疗。结果显示首次输注后MG-ADL评分即从10分降至2分，治疗周期结束时实现症状最小化表达(MSE)。该案例为难治性MC提供了新型快速起效的治疗选择，尤其对合并多种基础疾病的老年患者具有重要临床意义。

　　

当一位77岁的老年患者因全身肌无力加剧、呼吸困难被送入急诊时，临床医生面临着一场与时间的赛跑。重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）作为一种自身免疫性神经肌肉接头疾病，其最凶险的并发症——肌无力危象（Myasthenic Crisis, MC）可导致呼吸衰竭，死亡率极高。尽管静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和血浆置换（PLEX）是标准救援方案，但约15-20%的患者对此类治疗反应不佳，成为临床治疗的难点。

近日发表于《Neurology and Therapy》的病例报告，首次系统记录了新型FcRn拮抗剂Efgartigimod在极晚发型重症肌无力（Very Late-Onset Myasthenia Gravis, VLOMG）危象抢救中的突破性表现。该研究聚焦一例合并高血压、糖尿病、哮喘等多系统疾病的复杂病例，在传统治疗方案失效的危急关头，通过创新性免疫调控机制实现了快速逆转病情。

研究方法与技术路径

本研究采用单病例深入分析模式，对患者临床数据进行纵向追踪。关键评估工具包括肌无力日常生活量表（MG-ADL）和定量肌无力评分（QMG）。治疗干预方案为每周静脉输注10mg/kg Efgartigimod（700mg/次），连续4周构成一个治疗周期。实验室监测涵盖血清IgG水平、抗AChR抗体滴度（>20 nmol/L）及炎症指标（IL-6:24 pg/mL）等生物标志物动态变化。

治疗反应与临床转归

病情危急与传统治疗失效

患者入院时MG-ADL评分达17分，呈现显著眼睑下垂、球部症状和四肢无力，需无创通气支持呼吸。经IVIG（0.4g/kg/日×5天）和大剂量皮质醇（1mg/kg/日）干预后，临床症状未见改善，凸显治疗困境。

Efgartigimod的快速起效特征

首次输注Efgartigimod后7天内，MG-ADL评分从10分急剧降至2分，展现该药的快速作用优势。值得注意的是，这种改善发生在维持稳定大剂量糖皮质激素背景下，且伴随血糖控制优化，提示药物具有独特的免疫调节特异性。

持续治疗与长期结局

完成首周期治疗后，患者达到最小症状表达（Minimal Symptom Expression, MSE）状态（MG-ADL=0）。二次巩固治疗後实现持续缓解，糖皮质激素顺利减量。随访6个月时MG-ADL仅存1分（眼部症状），且抗GAD65抗体转阴（<1 U/mL），证明疗效的持久性。

机制探讨与临床启示

Efgartigimod作为人源化IgG1 Fc片段，通过高亲和力结合新生儿Fc受体（FcRn），阻断IgG回收通路，促使致病性抗AChR抗体加速降解。与传统PLEX需反复治疗、IVIG疗效延迟相比，该药展现三大优势：起效速度快（1周内）、靶向性强（特异性降低IgG）、安全性佳（无严重不良事件）。

本病例的独特价值在于拓展了FcRn拮抗剂的应用边界：首次在超高龄（77岁）且合并自身免疫性糖尿病的VLOMG患者中验证疗效，为特殊人群治疗提供新范式。更值得关注的是，治疗後抗GAD65抗体消失现象，提示FcRn抑制可能对IgG介导的共病产生协同治疗作用，这与近期在僵人综合征（Stiff-Person Syndrome）中的发现形成印证。

尽管ADAPT III期临床试验排除肌无力危象患者，但本报告与亚洲多项真实世界研究共同表明，Efgartigimod有望重塑MC急救格局。其快速起效特性可缩短机械通气时间，糖皮质激素减量效应有助于控制代谢并发症，对合并多种基础疾病的老年患者尤为重要。

结论与展望

该病例通过精准的临床观察和系统评估，证实Efgartigimod在难治性肌无力危象救治中的突破性价值。其快速、持久的疗效特征，以及独特的糖皮质激素节约效应，为急性期MG管理提供新策略。未来需要前瞻性研究进一步明确FcRn拮抗剂在危重患者中的最佳应用时机和长期治疗模式，但本研究无疑为传统治疗无效的MC患者点亮了新的希望之光。