从静脉到皮下：CIDP与MMN患者长期转换为皮下免疫球蛋白治疗的12个月真实世界研究

《Neurology and Therapy》：Switch from Intravenous to Subcutaneous Immunoglobulin in CIDP and MMN: 12 Months Results from an Observational Study

本研究针对CIDP和MMN患者长期免疫球蛋白治疗需求，开展了一项观察性研究，探讨从静脉免疫球蛋白(IVIg)转换为等效剂量皮下免疫球蛋白(SCIg)的可行性与疗效。结果显示，84%的CIDP患者和77%的MMN患者能够维持SCIg治疗12个月，临床指标稳定，治疗满意度高。该研究为SCIg作为长期维持治疗方案提供了真实世界证据，表明剂量等效转换对多数患者可行有效，但约三分之一患者需要加强治疗，尤其伴发自免疾病者。

　　

在神经内科领域，慢性炎性脱髓inating性多发性神经根神经病(CIDP)和多灶性运动神经病(MMN)是两种常见的免疫介导性周围神经疾病，患者往往需要长期甚至终身接受免疫球蛋白治疗以控制病情。传统上，静脉注射免疫球蛋白(IVIg)一直是标准治疗方案，但每月一次的医院输液不仅给患者生活带来不便，还常伴随"耗竭现象"——即在输液周期末期疗效下降的症状反复。

自2018年起，皮下注射免疫球蛋白(SCIg)获得批准用于CIDP的维持治疗，为患者提供了新的治疗选择。SCIg允许患者在家自行给药，避免了频繁前往医院的不便，且能保持更稳定的血药浓度。然而，关于SCIg长期疗效的真实世界数据仍然有限，特别是对于MMN患者，目前尚无SCIg制剂获得正式批准，相关研究更为缺乏。先前研究还提示，CIDP和MMN患者对SCIg的治疗反应可能存在差异，MMN患者可能需要更多的治疗强化。

为解决这些临床问题，德国汉诺威医学院的Stefan Gingele等研究人员开展了一项观察性研究，对75例患者（62例CIDP，13例MMN）进行了为期12个月的随访，全面评估了从IVIg转换为等效剂量SCIg的治疗效果。该研究最近发表在《Neurology and Therapy》杂志上。

研究人员采用多种临床评估工具和神经电生理检查，对患者转换治疗前后的状况进行了系统评价。他们纳入了2018年至2025年间在汉诺威医学院神经科就诊的符合EFNS/PNS 2010诊断标准的CIDP和MMN患者，这些患者此前均对IVIg治疗有反应，并自愿转换为SCIg治疗。SCIg的初始月剂量与之前IVIg的月剂量保持1：1等效，首次SCIg给药在上次IVIg周期后约7天进行。

研究结果显示，SCIg治疗在CIDP和MMN患者中均表现出良好的长期耐受性和接受度。84%的CIDP患者和77%的MMN患者能够坚持SCIg治疗满12个月。治疗满意度评分极高（CIDP组中位数8/10，MMN组10/10），近90%的患者明确表示偏好SCIg而非IVIg治疗。

通过炎症性神经病因果与治疗(INCAT)评分、炎症性Rasch构建的整体残疾量表(I-RODS)、医学研究委员会(MRC)肌力总和评分、握力测量以及定时步行测试等多维度评估，研究人员发现两组患者在12个月观察期内保持临床稳定。神经传导研究也显示，运动神经传导速度、远端运动潜伏期、复合肌肉动作电位和F波潜伏期等参数在治疗前后基本保持不变，仅胫神经小腿复合肌肉动作电位在12个月后显著改善。

尽管大多数患者治疗效果稳定，但仍有相当比例的患者（CIDP 31%，MMN 40%）需要在12个月内加强治疗。加强治疗的形式包括SCIg剂量增加超过10%、额外给予IVIg输注和/或新增免疫抑制治疗。值得注意的是，CIDP患者中需要加强治疗的患者伴有自身免疫性疾病的比例显著高于治疗稳定的患者（69% vs 33%），干燥综合征是最常见的共病自身免疫病。

研究还发现，MMN患者相比CIDP患者有更长的疾病病程（中位数48 vs 26个月）和更长的既往IVIg治疗时间（中位数48 vs 21个月），这可能反映了SCIg在MMN中作为超说明书用药的准入障碍。不良事件方面，45%的患者报告了不良事件，但绝大多数为轻度局部反应（44%），仅4例患者因局部反应中止治疗。

该研究的结论强调，从IVIg到SCIg的剂量等效转换对大多数CIDP和MMN患者是一种有效且受欢迎的长期维持治疗方案，能够保持临床稳定性。然而，约三分之一患者需要治疗强化，特别是伴有自身免疫性疾病的CIDP患者风险更高。研究结果支持SCIg作为免疫介导性神经病患者个体化治疗策略的重要组成部分，并提示伴有自身免疫共病可能影响治疗反应。

这项研究为SCIg在真实世界临床实践中的应用提供了有力证据，尤其填补了MMN患者长期SCIg治疗数据的空白。研究结果将有助于临床医生更好地预测患者对SCIg的治疗反应，优化治疗策略，提高患者生活质量。同时，研究也指出需要更长时间的随访来评估治疗强化的长期模式和预测因素，为未来研究指明了方向。