评估全膝关节置换术与部分膝关节置换术的临床及成本效益（TOPKAT研究）：一项多中心、随机对照试验的10年随访结果

《The Lancet Rheumatology》：Assessing clinical and cost effectiveness of total versus partial knee replacement (TOPKAT): 10-year follow-up of a multicentre, randomised controlled trial

膝关节置换术与部分膝关节置换术的10年随访研究显示两者临床效果和再手术率相似，但部分置换术成本效益更优。

　　在一项名为TOPKAT的大型研究中，科学家们对两种膝关节置换手术——全膝关节置换（TKR）和部分膝关节置换（PKR）进行了长达十年的追踪研究。这项研究旨在评估这两种手术在治疗晚期单侧内侧间室膝关节骨关节炎方面的长期效果。研究的背景源于膝关节置换手术在全球范围内日益增多，特别是在老龄化社会中，患者因疼痛和功能障碍而面临生活质量下降的问题。尽管TKR和PKR都已被广泛应用于临床，但关于它们在长期效果上的比较数据却非常有限，尤其是对于超过五年后的表现。TOPKAT研究的成果不仅提供了更全面的证据，还帮助临床医生和患者在选择手术类型时做出更科学的决策。

TOPKAT是一项多中心、随机、实用性比较效果试验，结合了专家意见。研究共纳入了来自英国27家国家卫生服务（NHS）医院的962名患者，其中528名患者被随机分配到PKR或TKR组。研究结果显示，无论是在临床效果还是再手术率和翻修率方面，两种手术在十年后都表现良好，但PKR在成本效益方面更具优势。具体来说，PKR与TKR相比，带来了更多的健康效益（以质量调整生命年（QALYs）衡量），并且降低了医疗成本。这些发现为膝关节置换手术的选择提供了重要的依据，尤其是在资源有限的医疗系统中，成本效益的考量尤为重要。

在研究方法上，TOPKAT采用了综合的专家和等效性设计，以确保研究结果的可靠性和代表性。这意味着，参与研究的外科医生既可以是擅长两种手术的专家，也可以是专注于其中一种手术的医生。通过这种方式，研究能够涵盖更广泛的临床实践，同时减少因医生偏好而可能引入的偏倚。此外，研究在设计时充分考虑了患者的体验，邀请有相关经历的个体参与研究的设计和评估，确保了研究的实用性和患者中心化。研究还采用了混合效应线性回归分析来评估OKS（牛津膝关节评分）的变化，并对数据缺失的情况进行了多重插补，以确保分析的完整性。

在研究结果中，最显著的发现是PKR在长期效果和成本效益方面均优于TKR。尽管在术后五年，PKR在某些指标上显示出轻微的优势，但十年后的结果表明，两种手术在临床效果上没有显著差异。然而，PKR的并发症发生率较低，这可能与其手术范围较小、创伤较少有关。此外，PKR的再手术率和翻修率也与TKR相似，但其翻修手术往往更为简单，通常为转换为TKR，而TKR的翻修则更为复杂，可能带来更严重的后果。这些发现表明，尽管PKR的翻修率略高，但其整体成本效益和临床效果依然优于TKR。

研究还发现，PKR在提高患者生活质量方面表现更为突出。在十年后的随访中，PKR患者的QALYs明显高于TKR患者，这可能与PKR的微创特性有关。此外，PKR的初始手术费用和术后随访费用均低于TKR，这在长期的医疗资源管理中具有重要意义。然而，需要注意的是，这些成本效益的结论是在假设设备成本相等的情况下得出的，如果设备成本差异较大，可能会影响最终的经济分析结果。

尽管研究结果提供了重要的证据，但研究也存在一些局限性。例如，研究的参与者可能与更广泛的患者群体存在差异，这可能影响研究结果的普遍适用性。此外，研究中的一些数据缺失问题，特别是在随访后期，可能会影响分析的准确性。不过，研究团队通过多重插补和线性插值的方法，尽可能地弥补了这些不足，确保了数据的完整性。

TOPKAT研究的十年数据不仅为膝关节置换手术的选择提供了科学依据，还强调了在临床决策中需要综合考虑患者个体情况和医疗资源的使用。研究团队建议，在符合特定条件的情况下，PKR应作为晚期孤立性内侧间室膝关节骨关节炎患者的首选治疗方法。这一建议基于研究的综合分析结果，即在保证手术由有足够经验的医生执行的前提下，PKR能够提供相似的临床效果，同时具有更好的成本效益。

总之，TOPKAT研究为膝关节置换手术的长期效果和成本效益提供了重要的证据，帮助医生和患者在面对膝关节骨关节炎时做出更加科学和合理的决策。研究不仅揭示了两种手术在长期效果上的相似性，还突出了PKR在成本效益方面的优势。这些发现对于优化医疗资源分配、提高患者生活质量以及推动膝关节置换手术的标准化具有重要的指导意义。