一种用于评估生物类似药denosumab在美国肿瘤患者群体中预防骨骼相关事件和骨折的预算影响模型

《Journal of Medical Economics》：A budget impact model for biosimilar denosumab for skeletal-related events and fractures in the United States oncology population

本研究从美国付款方视角，通过构建预算影响模型评估生物类似药denosumab替换原研药的成本效益。结果显示，五年累计节省达380万美元（人均每月0.59美元），且通过再投资可扩大至治疗额外100名患者并预防3起骨相关事件。生物类似药通过降低药价和减少并发症管理成本，为价值医疗模式下的癌症治疗提供经济可行方案。

　　在癌症及其相关治疗的高昂开销背景下，科学家们近期对一种名为“Denosumab生物类似药”的药物进行了深入研究。Denosumab是一种用于治疗骨骼相关事件（SREs）和骨折的药物，主要适用于癌症患者。然而，由于其较高的成本，Denosumab在实际应用中存在一定的经济负担。生物类似药作为原研药的替代品，具有相似的疗效和安全性，但价格更为低廉，因此成为降低医疗成本、扩大生物治疗可及性的潜在解决方案。

这项研究从美国支付方的视角出发，构建了两个模型来评估Denosumab生物类似药在5年内的预算影响。第一个模型关注的是从原研Denosumab转向生物类似药后可能产生的总成本节约。第二个模型则进一步探讨了如何将这些节约的成本重新投入，用于扩大生物类似药Denosumab的使用范围，特别是在那些原本使用另一种药物——唑来膦酸（Zoledronic Acid）的患者中。通过这两个模型，研究者希望全面了解生物类似药在实际医疗系统中的经济潜力和临床价值。

研究结果显示，在基准情况下，生物类似药Denosumab的引入使得总成本节约达到38,677,606美元，相当于每位成员每年每月节约0.59美元。这一数字在高和低的情景假设下也保持了显著的节约效果。当生物类似药价格下降幅度从5%到85%不等时，成本节约的范围也随之扩大，甚至在某些情况下实现了超过9600万美元的节约。此外，每增加10%的再投资比例，可以治疗更多的患者，并且预防更多的骨骼相关事件和骨折。例如，在中等转换率的假设下，每增加10%的再投资比例，大约可以多治疗100名患者，并且减少3例SREs和骨折的发生。

Denosumab是一种针对RANKL的抑制剂，能够有效阻止骨骼破坏。它在治疗癌症患者骨转移引起的骨骼相关事件和骨折方面表现出色。然而，原研Denosumab的高昂价格限制了其在更广泛患者群体中的使用。生物类似药的出现，为患者和医疗机构提供了更为经济的治疗选择。这种药物的使用不仅有助于降低直接的治疗费用，还可能通过减少与骨骼相关事件相关的间接医疗支出，进一步优化整体的医疗预算。

研究还指出，生物类似药的使用可以显著改善患者的生活质量。通过降低治疗成本，更多的患者可以接受Denosumab治疗，从而有效预防骨骼相关事件和骨折的发生。这不仅对患者有益，也对整个医疗系统具有积极影响。研究表明，生物类似药的使用可以减少医院住院治疗、手术干预和放射治疗的需求，从而减轻医疗系统的负担。此外，生物类似药的使用还可能提高医疗资源的利用效率，使医疗机构能够将节省的资金用于其他关键领域，如支持性护理和预防措施。

在考虑生物类似药的实际应用时，研究者还分析了模型的稳健性。他们进行了单向敏感性分析，测试了关键参数的变化对预算影响的潜在影响。分析结果显示，模型对Denosumab生物类似药的平均销售价、原研药物的平均销售价以及患者群体的特征最为敏感。这意味着，在不同的市场条件下，实际的预算节约可能会有所变化。因此，医疗机构在评估生物类似药的使用效果时，需要综合考虑多种因素，包括价格变动、患者人数、治疗连续性以及医疗资源的分配。

研究还强调了生物类似药在价值导向医疗模式中的重要性。随着医疗支付模式向以患者价值为核心转变，生物类似药的使用成为降低医疗成本、减少财务风险的重要手段。例如，美国医保机构（Medicare）在2020年通过生物类似药的替代使用，减少了每位患者每6个月的总医疗成本约1193美元，并降低了医疗提供者因超出预算而需要向医保机构追回资金的风险。这表明，生物类似药的引入不仅有助于降低直接的治疗费用，还可能对整个医疗体系的财务健康产生积极影响。

尽管生物类似药在经济和临床方面表现出色，但研究也指出了其应用中的一些局限性。首先，模型中的成本数据基于已有的文献和公开资料，可能无法完全适用于特定的医疗系统或机构。其次，模型简化了医疗系统中的复杂因素，如实际的使用模式和市场情况，因此实际的预算节约可能会因关键变量的变化而有所不同。此外，研究假设患者只能针对单一适应症进行治疗，而现实中，患者可能同时面临多种适应症的挑战，这可能导致成本计算的重复或遗漏。最后，研究基于历史价格数据，可能无法准确反映当前市场中生物类似药的实际价格或支付限制。

总体来看，Denosumab生物类似药的引入为癌症治疗领域带来了显著的经济优势。通过减少直接治疗费用和预防与骨骼相关的并发症，生物类似药不仅有助于降低医疗支出，还能够提高患者治疗的可及性。这对于那些经济负担较重、医疗资源有限的患者群体尤为重要。同时，生物类似药的使用也符合当前医疗支付模式向价值导向转变的趋势，有助于实现医疗资源的优化配置和可持续发展。

研究的结论表明，Denosumab生物类似药的使用在多个方面都具有积极意义。首先，它能够显著降低医疗预算，为医疗机构提供更多的资金用于其他关键领域的投资。其次，通过扩大治疗范围，更多的患者可以接受有效的治疗，从而改善他们的健康状况和生活质量。此外，生物类似药的使用还有助于减少与骨骼相关事件相关的医疗支出，这在长期来看，对于整个医疗系统的成本控制和资源管理具有重要意义。

然而，研究也提醒我们，生物类似药的应用并非没有挑战。例如，价格的波动、市场渗透率的变化以及不同医疗机构的具体情况，都可能影响最终的预算节约效果。因此，在推广生物类似药Denosumab的过程中，需要充分考虑这些因素，并采取相应的策略来最大化其经济和临床价值。此外，随着生物类似药市场的不断发展，未来的研究应进一步探讨其在实际医疗环境中的表现，以及如何更好地将节约的资金用于支持患者的长期治疗和管理。

总的来说，Denosumab生物类似药的引入为癌症治疗领域提供了一种新的经济和临床解决方案。通过减少治疗成本和预防骨骼相关事件，生物类似药不仅有助于改善患者的治疗体验，还能够为医疗机构带来显著的预算节约。这一研究的结果为医疗决策者和临床医生提供了重要的参考，帮助他们在平衡成本和疗效的同时，做出更加合理的治疗选择。未来，随着生物类似药的广泛应用，其在医疗系统中的作用将进一步凸显，成为推动医疗体系向更加高效、可持续方向发展的重要力量。