青少年和年轻成人肱骨头缺血性坏死——治疗与长期预后

《JBJS Open Access》：Avascular Necrosis of the Humeral Head in Adolescents and Young Adults—Treatment and Long-Term Outcomes

该研究回顾了2011-2021年单一机构治疗的21例31肱骨头AVN患儿及青少年患者的临床特征、治疗方式和长期预后。结果显示患者平均诊断年龄16.9岁，57%为男性，主要病因包括癌症治疗（57%）和激素使用（48%）。93%病例通过MRI确诊为II期AVN，70%接受非手术治疗，55.6%最终需手术（其中28%行关节置换）。平均随访7.1年，患者功能评分和ASES评分均在正常范围内。结论提示非手术是初始治疗的有效选择，但部分患者需手术干预维持肩关节功能。

　　### 临床背景与研究目的

近年来，随着医学技术的进步和对骨骼疾病研究的深入，科学家们逐渐认识到，某些骨骼疾病不仅影响成年人，也可能在儿童和青少年群体中发生。其中，肱骨头缺血性坏死（Avascular Necrosis, AVN）是一种相对少见但具有潜在严重后果的疾病，其特征是骨骼组织因血液供应不足而发生坏死。尽管在成年人中，AVN的诊断和治疗已取得一定进展，但在儿童和年轻成人中的研究仍显不足。因此，有必要对这一人群中的AVN进行系统性分析，以明确其临床特征、治疗方法以及长期预后情况。

本研究旨在填补这一领域的空白，通过回顾性分析和横断面随访评估，探讨儿童和年轻成人患者中AVN的诊断依据、治疗策略及其长期结果。研究团队收集了2011年至2021年间在某一家儿童医院接受治疗的30例肱骨头AVN患者的数据，分析其发病年龄、性别分布、病因以及治疗方式，并通过患者报告结果（Patient-Reported Outcome Measures, PROMs）评估其功能恢复和生活质量变化。研究的主要目标是了解AVN在儿童和年轻成人中的治疗模式，并评估非手术治疗与手术治疗的效果差异，从而为临床医生提供更明确的治疗指导。

### 研究方法

本研究采用回顾性分析和横断面随访相结合的方法。首先，研究团队通过医院的信息系统，筛选出符合纳入标准的患者。纳入标准包括：在2011年至2021年间被诊断为肱骨头AVN的患者，且其治疗记录存档于该医院的电子病历系统中。所有患者均接受过磁共振成像（MRI）或X光检查以确认诊断，且没有其他严重的骨骼病变。通过电子病历系统，研究团队提取了患者的年龄、性别、病因、治疗方式、随访时间等关键信息。

为了进一步评估患者的长期功能状态和生活质量，研究团队设计并发放了一项横断面随访问卷。该问卷包含多种标准化的患者报告结果测量工具，如PROMIS（Patient-Reported Outcome Measurement Information System）和ASES（American Shoulder and Elbow Surgeons）评分系统。问卷通过电子邮件链接进行分发，收集的调查结果存储在安全的在线平台REDCap中。PROMIS问卷涵盖了身体功能、焦虑、抑郁、疲劳、睡眠障碍和社会活动参与度等多个维度，而ASES问卷则用于评估肩关节的功能和疼痛情况。

### 研究结果

回顾性分析共纳入了21名患者，涉及30个受影响的肩关节。这些患者的平均年龄为16.9岁，男性占多数（57%）。大多数患者（约95%）因肩部疼痛被诊断为AVN，且其病因多与癌症治疗（57%）、长期使用类固醇（48%）或镰状细胞病（38%）相关。仅有14%的患者被其他病因（如创伤或代谢性疾病）所影响。在诊断时，大多数患者（93%）接受了MRI检查，其中约68%被归类为Ficat分期的II期。

在治疗方面，大多数肩关节（70%）最初接受了非手术治疗，包括观察、物理治疗和局部注射等。仅有30%的肩关节接受了手术治疗，其中66.7%接受了核心减压术（Core Decompression）或骨髓移植，而22.2%则接受了关节置换术（Arthroplasty）。值得注意的是，接受手术治疗的患者中，有28%最终接受了关节置换，而其中部分患者在诊断后仅数月就接受了手术，这可能与病情进展速度较快或患者症状加重有关。

横断面随访问卷共回收了11名患者的回答，占原回顾性分析样本的52%。这些患者的平均随访时间为7.13年，其中55.6%的肩关节最终接受了手术治疗，而27.8%的肩关节接受了关节置换。PROMIS评分结果显示，患者的各项指标均在正常范围内，表明尽管部分患者接受了手术治疗，但整体功能和生活质量并未受到显著影响。ASES评分也显示，患者的功能状态良好，能够维持基本的日常活动和肩关节运动能力。

### 讨论与分析

本研究的结果表明，儿童和年轻成人患者中，AVN的诊断和治疗模式与成人存在显著差异。首先，从病因来看，大多数患者的AVN与某些特定的疾病或治疗有关，如癌症治疗、长期使用类固醇或镰状细胞病。这提示我们在临床实践中，需要更加关注这些高风险人群，尤其是在接受长期治疗或使用药物的过程中，应定期进行骨骼健康评估。

其次，从诊断方法来看，MRI在该研究中被广泛使用，且大多数患者在诊断时被归类为II期。这表明MRI在早期识别AVN方面具有较高的敏感性和特异性，尤其是在儿童和青少年中，MRI能够更清晰地显示骨骼内部的病变情况。相比之下，X光检查虽然成本较低且易于操作，但其在早期AVN的诊断中可能存在一定的局限性，尤其是在病变尚未引起明显结构改变的情况下。

在治疗方面，非手术治疗仍然是大多数患者的首选方案。物理治疗、局部注射和观察等方法在一定程度上能够缓解症状并延缓病情进展。然而，研究结果也表明，部分患者在随访过程中需要接受手术治疗，尤其是当病情发展至III期或出现明显的关节塌陷时。核心减压术和骨髓移植是常用的手术方法，能够通过改善局部血液循环、减少骨内压力，从而延缓或阻止AVN的进一步恶化。而关节置换术则适用于病情较为严重、保守治疗无效的患者，能够显著改善肩关节功能和减轻疼痛。

从患者的长期预后来看，尽管部分患者接受了手术治疗，但其功能状态和生活质量仍然保持在正常范围内。这表明，即使在疾病进展至较晚期阶段，适当的治疗仍然能够有效改善患者的生活质量。此外，PROMIS评分和ASES评分的结果显示，患者在非手术治疗后，其身体功能和社会活动参与度均未受到显著影响，这为临床医生提供了重要的参考依据。

### 临床意义与未来研究方向

本研究的临床意义在于，它为儿童和年轻成人患者中AVN的诊断和治疗提供了新的视角。首先，研究结果表明，非手术治疗在早期AVN管理中具有较高的成功率，尤其是在病情较轻的情况下。这提示临床医生在面对这类患者时，应优先考虑非手术治疗方案，并密切监测病情变化。其次，对于病情较重或进展迅速的患者，手术治疗仍然是有效的选择，尤其是在保守治疗无效的情况下。核心减压术和骨髓移植作为早期手术干预手段，能够在一定程度上延缓疾病进程，而关节置换术则适用于晚期AVN患者，能够显著改善肩关节功能和减轻疼痛。

此外，本研究还揭示了一些值得注意的临床现象。例如，患者的性别、种族和病因可能会影响其治疗选择和预后情况。男性患者在接受手术治疗的比例略高于女性，而白人患者在样本中占多数。这些差异可能与疾病的发病率、治疗偏好或社会经济因素有关，但仍需进一步研究以明确其具体影响。同时，部分患者在随访过程中未能完成问卷，这可能会影响研究结果的全面性和代表性。因此，未来的研究应扩大样本规模，并采用多中心研究设计，以提高研究的外部效度。

### 研究局限性与改进方向

尽管本研究提供了有价值的临床信息，但仍存在一些局限性。首先，样本量较小，这可能影响统计分析的效力和结果的普遍适用性。其次，研究的单中心设计可能导致结果受到地域或医疗资源差异的影响。因此，未来的研究应考虑多中心合作，以涵盖更多样化的患者群体和治疗方案。此外，部分患者在接受治疗后可能未完成随访，这可能会影响对长期预后的评估。因此，研究团队建议采用更系统化的随访机制，如定期电话回访或在线问卷，以提高患者的参与度和数据的完整性。

### 结论与建议

综上所述，本研究的结果表明，儿童和年轻成人患者中AVN的诊断和治疗具有一定的规律性和可预测性。非手术治疗在早期阶段是有效的，而手术治疗则适用于病情进展较快或保守治疗无效的患者。通过结合MRI和PROMs等评估工具，可以更准确地判断患者的病情和治疗效果，从而制定个性化的治疗方案。此外，研究结果也提示，临床医生在面对这类患者时，应更加关注其病因、病情分期以及治疗选择，以提高治疗的成功率和患者的满意度。

未来的研究应进一步探讨AVN在儿童和年轻成人中的治疗策略，尤其是手术干预的适应症和时机。此外，长期随访和前瞻性研究将有助于更全面地了解AVN的自然病程和不同治疗方法的长期效果。通过这些研究，可以为临床医生提供更科学、更系统的治疗指南，从而更好地服务于这一特殊人群的医疗需求。