Nebokitug（一种针对CCL24的单克隆抗体）在原发性硬化性胆管炎患者中的应用：一项二期研究

《The American Journal of Gastroenterology》：Nebokitug, an anti-CCL24 monoclonal antibody, in patients with primary sclerosing cholangitis: A phase 2 study

抗CCL24单抗Nebokitug在PSC患者中显示安全性良好且对中重度纤维化亚组肝硬度有显著改善。

　　

摘要 通俗语言总结

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引言：

Nebokitug（CM-101）是一种抗CCL24的单克隆抗体，具有抗炎和抗纤维化作用。这项二期研究评估了Nebokitug在原发性硬化性胆管炎（PSC）患者中的安全性、耐受性和生物活性。

方法：

SPRING是一项随机、双盲、安慰剂对照的二期研究，研究对象为患有大导管PSC的患者。患者被随机分配接受每3周一次的10 mg/kg或20 mg/kg静脉注射Nebokitug或安慰剂，持续15周。主要终点是安全性和耐受性。次要终点包括从基线到第15周的肝功能检测变化、肝脏纤维化程度（ELF）评分以及肝脏硬度测量（LSM）。在预先指定的中度/重度纤维化亚组中探讨了Nebokitug的生物活性。符合条件并完成15周双盲期的患者进入了开放标签扩展研究，继续接受Nebokitug治疗，总治疗时间为48周。

结果：

共有76名患者入组，其中56名接受了Nebokitug治疗，20名接受了安慰剂治疗。两组中治疗相关不良事件的频率和严重程度相似。在整个治疗期间，肝功能检测、ELF评分和LSM从基线到第15周没有显著变化。然而，在预先指定的中度/重度纤维化患者亚组（n=35）中，接受Nebokitug治疗的患者肝脏硬度显著降低。在符合条件的54名患者中，有50名参与了开放标签扩展研究。Nebokitug的耐受性良好，未观察到新的安全问题。

结论：

Nebokitug在48周的治疗期间耐受性良好，并在PSC患者中显示出生物标志物的改善，尤其是在中度/重度纤维化患者中。

通俗语言总结：这项二期研究评估了抗炎和抗纤维化单克隆抗体Nebokitug在原发性硬化性胆管炎（PSC）患者中的疗效。在15周的时间内，76名患者接受了Nebokitug或安慰剂治疗。研究的主要目标是评估安全性和耐受性，两组之间的结果相似。虽然总体肝功能检测没有显著变化，但中度/重度纤维化患者的肝脏硬度明显降低。大多数参与者继续参加了为期48周的开放标签扩展研究，期间Nebokitug的耐受性良好，未出现新的安全问题。研究表明，Nebokitug可能对PSC患者有益，尤其是对那些患有重度纤维化的患者。