镰状细胞病复发性血管闭塞危象患者的健康公平问题：一项揭示医疗不平等与人文负担的国际调查研究

《Drugs - Real World Outcomes》：Health Equity Concerns in People with Sickle Cell Disease and Recurrent Vaso-Occlusive Crises: Results from an International Survey Study

本研究针对镰状细胞病（SCD）复发性血管闭塞危象（VOC）成人患者面临的健康公平问题，开展了一项国际性问卷调查。结果揭示，大多数患者认为医护人员（HCP）不信任其症状描述，并感到若种族/族裔不同将获得更好治疗。关键障碍包括HCP缺乏同理心和SCD知识。研究凸显了该人群在医疗可及性、疼痛管理和生活质量方面的显著未满足需求与人文负担，为改善公平医疗提供了实证依据。

　　

镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）是一种遗传性血红蛋白病，患者一生都需要与严重的健康问题作斗争，其中，血管闭塞危象（Vaso-occlusive Crises, VOC）是其标志性临床并发症。VOC表现为突发的、剧烈的急性疼痛，常导致患者频繁前往急诊科（Emergency Department, ED）或住院治疗，严重影响其健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL），甚至缩短寿命。然而，对于SCD患者，尤其是那些经历复发性VOC的患者而言，求医之路往往布满荆棘。已有研究表明，SCD患者（该疾病在黑人中更为常见）在寻求医疗帮助时，经常遭遇污名化、种族偏见以及医护人员（Healthcare Providers, HCP）的隐性偏见。这些问题可能导致急诊等待时间延长、疼痛治疗不足等医疗不平等现象，从而加剧健康公平差距。尽管SCD患者与医疗系统互动频繁，但针对复发性VOC这一亚群所面临的特定健康公平问题的深入研究仍较为缺乏。为了填补这一空白，一项发表在《Drugs - Real World Outcomes》上的国际调查研究应运而生，旨在量化评估这些患者的健康公平关切、感知的医疗障碍及其对生活的影响。

本研究主要采用了前瞻性纵向调查的设计方法。研究人员于2022年5月至11月期间，通过患者倡导组织（Patient Advocacy Groups, PAGs）招募了来自美国、英国、法国、德国和意大利的成年SCD患者（≥18岁），这些患者自我报告有复发性VOC病史（定义为入组前两年内每年经历≥2次需要到医疗机构就诊并使用止痛药或输血的VOC）。在6个月的时间点，参与者完成了一份包含健康公平专项问题以及多种患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROMs）的问卷。关键的技术方法包括：1）使用经过翻译和验证的问卷收集人口统计学和临床特征；2）采用自定义的健康公平问题（如“您是否曾在接受医疗保健时受到不公平对待？”）将参与者分为“不公平对待组”和“公平对待组”；3）应用标准化的PROMs工具评估疼痛强度（PROMIS Pain Intensity 3a）、疼痛干扰（PROMIS 6A Pain Interference）、质量护理（ASCQ-Me QOC）和自我效能（SCSES）；4）使用Pearson卡方检验和两样本t检验进行组间比较分析。研究获得了伦理豁免，并遵循了相关行业行为准则。

参与者特征

最终纳入分析的110名参与者中，大多数为女性（75.5%），黑人/非洲裔美国人（93.5%），美国居民（59.1%）。在过去一年中，66.7%的参与者经历了≥4次VOC，83.6%使用阿片类药物镇痛。102名参与者回答了健康公平核心问题，其中78人（76.5%）报告曾遭受不公平对待（“不公平对待组”），24人（23.5%）报告未遭受不公平对待（“公平对待组”）。两组人口学特征相似，但公平对待组参与者平均年龄稍大。

临床特征与疾病负担

不公平对待组参与者报告了更严重的疾病负担。该组中35.5%的人报告其最近一次疼痛危象持续超过一周，而公平对待组仅为4.2%。不公平对待组在过去12个月的平均住院天数也显著多于公平对待组（18.0天 vs 5.5天）。

健康公平关切

调查结果显示，普遍存在对健康公平的担忧。68.6%的参与者认为，如果他们属于不同的种族/族裔群体，会得到更好的治疗（不公平对待组：74.4% vs 公平对待组：50.0%）。64.7%的参与者感觉HCP不相信他们的症状描述（不公平对待组：74.4% vs 公平对待组：33.3%）。不公平对待组在多项具体的不公平经历上报率均显著更高，包括HCP在未询问的情况下做出假设、以居高临下的方式说话、拒绝给予止痛药、拒绝进行实验室检查或其他治疗请求等。

感知的医疗障碍

参与者报告的最主要医疗障碍是“医护人员缺乏同理心”（58.8%）。其他高频障碍（≥50%）包括：医护人员不知道如何治疗SCD（55.9%）、缺乏或难以找到SCD专科医生（50.0%）、以及被HCP视为寻求药物者（50.0%）。这些障碍在不公平对待组中的报告率均显著高于公平对待组。

患者报告结局（PROMs）

1. 1.
   疼痛强度（PROMIS 3a）：整体样本中，51.5%的参与者将过去7天内的最严重疼痛评为严重/非常严重。不公平对待组中这一比例高达61.8%，显著高于公平对待组的17.4%。不公平对待组的疼痛强度T分数也显著更高。
   
2. 2.
   疼痛干扰（PROMIS 6A）：疼痛对整体样本的娱乐活动享受（57.9%）、日常活动（51.0%）和生活乐趣（48.0%）干扰最大。两组干扰模式相似，但不公平对待组在多个领域的干扰比例更高。
3. 3.
   急诊护理质量（ASCQ-Me QOC）：整体而言，30.4%的参与者报告到达ED后等待超过60分钟才完成登记，49.0%的参与者在登记后等待超过60分钟才得到治疗。不公平对待组在登记后等待治疗超过60分钟的比例（57.7%）显著高于公平对待组（20.8%）。
   
4. 4.
   自我效能（SCSES）：大多数参与者（59.1%）对管理日常SCD相关挑战缺乏信心。不公平对待组在多项自我效能指标上均低于公平对待组，尤其在“防止SCD干扰睡眠”和“使用非药物方法减轻SCD疼痛”方面差异显著。

本研究通过国际调查数据，清晰地揭示了镰状细胞病伴复发性血管闭塞危象的成年患者所面临的严峻健康公平挑战和未满足需求。核心结论在于，感知到不公平治疗的患者，其医疗体验和健康结局显著更差。他们不仅报告了更高水平的疼痛强度和干扰、更长的急诊等待时间、更差的医患沟通质量，还表现出更低的疾病管理自我效能。研究结果强有力地表明，医疗环境中存在的偏见和不平等（如种族偏见、对阿片类药物使用的刻板印象）是导致这些差异的重要因素。这些障碍不仅直接影响患者的生理痛苦，还通过削弱其心理信心和求助意愿，进一步恶化其整体健康结局。

该研究的意义重大。首先，它量化了SCD患者群体中长期被忽视的健康公平问题，为医疗系统改进提供了明确的靶点。其次，研究结果强调了在SCD临床管理和指南执行中融入健康公平视角的紧迫性，例如确保遵循美国血液学会（ASH）和英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）关于快速镇痛的建议。最后，研究呼吁开发能够消除VOC的创新疗法，从而减少患者对急性医疗服务的依赖，从根本上规避某些医疗障碍。总之，解决SCD患者的健康公平问题需要多方共同努力，包括对医护人员进行反偏见和SCD专业知识培训、建立以患者为中心的共情护理模式、以及制定和实施促进公平医疗的政策。唯有如此，才能为SCD患者构建一个更具支持性、更公平的医疗环境，最终改善其生活质量和健康结局。